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Studio sulla sicurezza e sull’efficacia della combinazione di ponatinib e asciminib in pazienti con leucemia mieloide cronica resistente a ponatinib e/o asciminib

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda il trattamento della Chronic Myeloid Leukemia, una forma di cancro del sangue. I pazienti ricevono una combinazione di due farmaci orali: Scemblix, contenente asciminib, e Iclusig, contenente ponatinib. L’obiettivo è valutare la percentuale di pazienti che raggiungono una risposta molecolare 2 (MR2) dopo sei mesi di terapia combinata.

Durante lo studio i partecipanti assumono le compresse ogni giorno e si sottopongono a visite di controllo a intervalli regolari, ad esempio a tre, sei e dodici mesi, per prelevare sangue e, se necessario, un piccolo campione di midollo osseo. Gli esami analizzano il livello di BCR::ABL1, un marcatore genetico della malattia, e valutano se è presente una risposta citogenetica completa (CCyR), cioè l’assenza di cellule cancerose nel midollo, o una risposta ematologica completa (CHR), ovvero il ritorno dei valori del sangue alla normalità. Vengono inoltre monitorati gli eventuali effetti indesiderati e le eventuali modifiche al dosaggio, con l’intento di capire quanto sia sicuro ed efficace il trattamento combinato.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Baseline Assessment

    After joining the study, a series of examinations is performed to confirm the diagnosis of chronic myeloid leukemia and to document resistance to previous therapy. These examinations include blood tests, a bone‑marrow sample, and a review of medical history.

  2. Passaggio 2

    Start of combination therapy

    The Investigator prescribes two oral medicines that must be taken every day:

    Asciminib (scemblix) 40 mg film‑coated tablet, taken once daily by mouth.

    Ponatinib (Iclusig) 30 mg film‑coated tablet, taken once daily by mouth.

    The treatment continues for the duration of the trial, up to twelve months, unless the Physician decides to stop or modify the therapy.

  3. Passaggio 3

    Daily medication routine

    Each day the Patient swallows the asciminib tablet and the ponatinib tablet with a glass of water, preferably at the same time each day.

    Missing a dose should be avoided; if a dose is forgotten, the Patient follows the instructions given by the study team on how to proceed.

  4. Passaggio 4

    Regular safety monitoring

    Clinic visits are scheduled every three months. During each visit blood samples are taken to check Organ function and to detect possible side effects.

    The Physician evaluates any adverse events (unwanted effects) and may adjust the dose of asciminib or ponatinib, pause the medication temporarily, or discontinue it permanently if safety concerns arise.

  5. Passaggio 5

    Efficacy evaluations – 3‑month visit

    After three months of treatment, a blood test measures the level of the genetic marker BCR::ABL1. the result is expressed as a percentage and is used to classify the molecular response:

    mr1 (≤10% BCR::ABL1), mr2 (≤1% BCR::ABL1), mr3/MMR (≤0.1% BCR::ABL1), MR4 (≤0.01% BCR::ABL1), and MR4.5 (≤0.0032% BCR::ABL1).

    The study also records the complete hematologic response (normal blood counts) at this time.

  6. Passaggio 6

    Primary endpoint – 6‑month Assessment

    The main goal of the trial is to determine how many patients achieve molecular response 2 (mr2) at six months, defined as a BCR::ABL1 level of 1% or lower.

    Blood samples are taken, and the result is compared with the baseline value.

  7. Passaggio 7

    Continued monitoring – 9‑ and 12‑month visits

    Additional assessments are performed at nine and twelve months. The twelve‑month visit includes a bone‑marrow Examination to evaluate the complete cytogenetic response (absence of the Philadelphia chromosome in at least 20 examined cells).

    The study also records any new or ongoing adverse events, dose reductions, or permanent discontinuations of either medication.

  8. Passaggio 8

    Study completion or early discontinuation

    If the Patient completes twelve months of therapy, a final Evaluation summarises efficacy (molecular and cytogenetic responses) and safety data.

    If severe side effects occur or the disease progresses, the Physician may stop the treatment earlier, and the Patient is followed until the final study Assessment.

Chi può partecipare allo studio?

16 criteri

  • Essere stato diagnosticato con Leucemia mieloide cronica (CML) resistente a ponatinib e/o asciminib. La resistenza significa che, dopo almeno tre o sei mesi di trattamento con farmaci simili, i risultati degli esami del sangue o del midollo osseo mostrano che la malattia non è migliorata o è peggiorata secondo uno dei seguenti criteri:
    • non è stato raggiunto un miglioramento del 95 % delle cellule anormali (Ph+)
    • i valori di BCR::ABL1 sono superiori al 10 % o al 1 % a seconda del tempo di trattamento
    • sono comparsi nuovi mutazioni o evoluzioni cloni
    • si è perso un miglioramento precedente (CHR, CCyR, PCyR o MMR)
    • Avere almeno 18 anni di età.
    • Avere uno stato di attività fisica ECOG 0, 1 o 2, cioè essere in grado di svolgere le normali attività quotidiane con poca o moderata limitazione.
    • Avere una funzione renale adeguata, cioè un valore di creatinina nel sangue non superiore a 1,5 volte il limite normale.
    • Avere una funzione epatica (fegato) adeguata, cioè:
      • bilirubina totale ≤ 1,5 volte il limite normale (salvo caso di sindrome di Gilbert)
      • ALT (alanina aminotransferasi) ≤ 2,5 volte il limite normale (o ≤ 5 volte se il fegato è coinvolto dalla leucemia)
      • AST (aspartato aminotransferasi) ≤ 2,5 volte il limite normale (o ≤ 5 volte se il fegato è coinvolto dalla leucemia)
      • Avere un pancreas normale, cioè i livelli di lipasi e amilasi nel sangue non superiori a 1,5 volte il limite normale.
      • Avere un intervallo QTcF (tempo di ripolarizzazione del cuore corretto) entro i limiti normali: ≤ 450 ms per gli uomini o ≤ 470 ms per le donne, misurato con almeno tre elettrocardiogrammi (ECG) separati di 5 minuti.
      • Accettare di evitare gravidanze o la possibilità di generare figli durante lo studio:
        • Gli uomini devono usare metodi di contraccezione con almeno il 99 % di efficacia e non donare sperma per 6 mesi dopo l’ultimo farmaco.
        • Le donne in età fertile devono usare due metodi contraccettivi (uno con almeno il 99 % di efficacia e un metodo barriera aggiuntivo), evitare la pillola combinata, fare un test di gravidanza negativo prima dell’inizio del trattamento e continuare i test di gravidanza regolarmente durante lo studio.
        • Le donne non in età fertile o che non possono rimanere incinte sono comunque ammissibili.
        • Fornire un consenso informato scritto, cioè firmare un documento che dimostra di aver compreso le informazioni sullo studio e di accettare di parteciparvi.

Chi non può partecipare allo studio?

22 criteri

  • Se hai avuto una reazione molto forte (grado 3 o superiore secondo la scala CTCAE) a ponatinib o asciminib che non è migliorata dopo aver temporaneamente sospeso il farmaco, o se il medico ha deciso di interrompere definitivamente il trattamento per intolleranza, non potrai partecipare.
  • Se hai ricevuto vaccini vivi (anche attenuati) o prevedi di doverli ricevere durante lo studio, sei escluso.
  • Se il medico ritiene che potresti avere difficoltà a seguire il programma di dosi e le visite richieste, non sarai ammissibile.
  • Se hai usato negli ultimi due settimane (o più a lungo, a seconda della durata di eliminazione) altri farmaci approvati per la leucemia (chiamati TKI) o farmaci sperimentali, non potrai entrare nello studio.
  • Se hai una condizione o una malattia che, a giudizio del medico, potrebbe interferire con la partecipazione completa, aumentare il rischio per te o rendere difficile interpretare i risultati, sei escluso.
  • Se non riesci a capire il modulo di consenso informato (ICF) o non vuoi firmarlo, non potrai partecipare.
  • Se hai ricevuto un trapianto di cellule staminali (autologo o allogenico) meno di 60 giorni prima del primo dose di ponatinib, o se hai ancora una malattia di graft versus-host (GVHD) o la stai trattando con farmaci immunosoppressori, sei escluso.
  • Se prevedi di fare un trapianto di cellule staminali (HSCT) entro 6‑12 mesi dall’ingresso nello studio, non sarai ammissibile.
  • Se stai assumendo farmaci che aumentano il rischio di un’aritmia chiamata Torsades de Pointes, sei escluso.
  • Se hai una malattia attiva del sistema nervoso centrale (CNS) confermata da esami, o una malattia grave e non controllata che può mettere a rischio la tua sicurezza (come diabete non controllato, infezione attiva o ipertensione polmonare), non potrai partecipare.
  • Se hai una malattia cardiovascolare significativa non controllata, come: infarto del miocardio, angina instabile, ictus o attacchi ischemici transitori, problemi di circolazione periferica, impianto di stent, insufficienza cardiaca grave (classe NYHA III‑IV) o una frazione di eiezione ventricolare sinistra ridotta, aritmie importanti (come fibrillazione atriale o ventricolare) o trombosi venosa profonda/embolia polmonare negli ultimi 6 mesi, sei escluso.
  • Se hai un disturbo emorragico significativo non legato alla leucemia, non potrai partecipare.
  • Se la tua pressione arteriosa è troppo alta (sistolica >150 mmHg o diastolica >90 mmHg) e non è sotto controllo, sei escluso.
  • Se il tuo diabete è poco controllato (valori di HbA1c > 7,5 % in più di tre occasioni nell’ultimo anno), non potrai partecipare.
  • L’uso contemporaneo di farmaci che inibiscono o inducono l’enzima CYP3A esclude la partecipazione.
  • Se hai una storia di abuso di alcol secondo le cartelle cliniche, sei escluso.
  • Se hai avuto pancreatite acuta nell’ultimo anno o pancreatite cronica, non potrai partecipare.
  • Se hai una sindrome da malassorbimento o altre malattie gastrointestinali che potrebbero impedire l’assorbimento orale del farmaco, sei escluso.
  • Se hai avuto un altro tipo di cancro (eccetto il carcinoma in situ della cervice, il carcinoma basocellulare o il carcinoma a cellule squamose della pelle) e non sei libero da quella malattia da almeno 5 anni, non potrai partecipare.
  • Se sei allergico o hai avuto una reazione grave a ponatinib o ai suoi ingredienti, sei escluso.
  • Se sei allergico o hai avuto una reazione grave a asciminib o ai suoi ingredienti, non potrai partecipare.
  • Se sei una donna incinta o che sta allattando, sei esclusa dallo studio.
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Farmaci in studio

  • Asciminib

    è un farmaco assunto per via orale usato nel trattamento della leucemia mieloide cronica. Funziona bloccando una parte specifica dell’enzima BCR‑ABL, il che aiuta a fermare la crescita delle cellule tumorali. Nel contesto di questo studio, l’asciminib viene somministrato insieme al ponatinib per verificare se la combinazione migliora la risposta molecolare nei pazienti che non rispondono più a uno dei due farmaci.

  • Ponatinib

    è un altro farmaco orale impiegato nella leucemia mieloide cronica. Agisce inibendo l’enzima BCR‑ABL, inclusi alcuni mutanti che possono rendere resistenti altri trattamenti. In questo trial, il ponatinib è combinato con l’asciminib per valutare se l’associazione dei due farmaci può produrre una risposta più efficace nei pazienti con resistenza.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Asciminib

    è disponibile sotto forma di compresse rivestite di film da 20 mg o 40 mg da assumere per via orale; è un farmaco già approvato e ampiamente studiato per la leucemia mieloide cronica (LMC). Viene indicato principalmente nei pazienti con LMC che hanno mostrato resistenza ad altri trattamenti. Agisce legandosi a una zona speciale della proteina BCR‑ABL1, bloccandone l’attività e impedendo la crescita delle cellule tumorali. È classificato come inibitore della tirosina chinasi, specificamente un inibitore allosterico.

  • Ponatinib

    è una compressa rivestita di film da 45 mg da prendere per via orale; è autorizzato e utilizzato nella pratica clinica per la LMC, soprattutto nei casi di resistenza o recidiva. È indicato per pazienti con LMC che non rispondono più ad altri inibitori della tirosina chinasi. Il suo meccanismo consiste nel bloccare l’attività della proteina BCR‑ABL1, anche quando questa ha mutazioni che rendono inefficaci altri farmaci. È classificato come inibitore della tirosina chinasi di tipo multi‑target.

Malattie studiate

Leucemia mieloide cronica - È una malattia del sangue in cui le cellule del midollo osseo della linea mieloide si moltiplicano in modo incontrollato. Nella fase cronica, la maggior parte dei pazienti presenta un aumento moderato dei globuli bianchi ma rimane relativamente asintomatica. Con il tempo, la malattia può evolvere verso una fase accelerata, caratterizzata da un rapido aumento delle cellule anomale e da segni di disfunzione del midollo. Se la trasformazione continua, si arriva alla fase blastica, in cui le cellule immature proliferano intensamente. Questa evoluzione avviene gradualmente e può variare da persona a persona.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-521126-15-00Codice del protocolloPONTHIACPartecipanti previsti30 personePromotoreGrupo Espanol De Leucemia Mieloide Cronica (GELMC)

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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