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Studio di asciminib nei bambini e adolescenti con leucemia mieloide cronica Philadelphia positiva in fase cronica, di nuova diagnosi o già trattata, con o senza mutazione T315I

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio valuta la sicurezza e l’efficacia di asciminib in bambini e adolescenti con leucemia mieloide cronica in fase cronica, una forma di tumore del sangue che colpisce alcune cellule del midollo osseo. La malattia può essere già stata diagnosticata da poco oppure essere già stata trattata in passato. In alcuni casi è presente la mutazione T315I, cioè un cambiamento nel materiale genetico delle cellule della malattia che può rendere alcuni trattamenti meno efficaci. Asciminib è un medicinale da assumere per bocca.

Lo scopo dello studio è capire se asciminib aiuta a controllare la malattia in questi pazienti pediatrici. Lo studio prevede un solo gruppo di trattamento e tutti i partecipanti ricevono asciminib; i medici osservano come procede la malattia nel tempo e controllano anche la sicurezza del medicinale. Durante lo studio vengono effettuate visite di controllo regolari e vengono raccolte informazioni su eventuali effetti indesiderati e sulla crescita, come altezza, peso e sviluppo osseo.

Lo studio riguarda la leucemia mieloide cronica in fase cronica, sia nei casi appena diagnosticati sia in quelli già trattati in precedenza con altri medicinali della stessa classe, chiamati TKI, quando questi non hanno funzionato bene o hanno dato problemi di tollerabilità. Il medicinale in studio è asciminib hydrochloride, somministrato per via orale in forma di granuli rivestiti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dal momento in cui entri nello studio, inizi a ricevere asciminib per via orale, cioè per bocca, sotto forma di granuli rivestiti.

    La dose prevista è di 520 mg una volta al giorno. In alcune informazioni del prodotto è riportata anche una dose di 510 mg per asciminib idrocloruro per via orale.

    Lo studio è in aperto, quindi il trattamento assegnato è noto.

    Lo studio prevede un solo gruppo di trattamento, senza confronto con un altro farmaco nel testo fornito.

  2. Passaggio 2

    Periodo di trattamento e controlli programmati

    Durante il trattamento, continui a prendere asciminib secondo la dose stabilita, per tutta la durata prevista dallo studio o fino a quando il trattamento non viene modificato secondo il protocollo.

    Nel corso dello studio vengono controllati la risposta della malattia e la sicurezza del trattamento.

    Le risposte valutate includono la risposta molecolare maggiore (MMR), che indica una forte riduzione del segnale della malattia nel sangue, oltre ad altre risposte del sangue e del midollo osseo.

    I controlli programmati includono anche la valutazione di possibili effetti indesiderati legati al trattamento.

  3. Passaggio 3

    Valutazione alla settimana 48

    Alla settimana 48 viene valutata la risposta molecolare maggiore (MMR), che è il principale risultato misurato nello studio.

    Questa valutazione serve a verificare quanto il trattamento abbia ridotto la malattia.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni successive fino alla settimana 96

    Alla settimana 96 viene nuovamente valutata la risposta molecolare maggiore (MMR).

    La stessa risposta può essere controllata anche in altri momenti programmati durante lo studio.

  5. Passaggio 5

    Valutazioni aggiuntive durante lo studio

    Durante lo studio vengono valutate anche altre risposte della malattia, tra cui la risposta ematologica e la risposta citogenetica.

    La risposta ematologica riguarda il sangue. La risposta citogenetica riguarda i cromosomi, cioè le strutture presenti nelle cellule.

    Vengono inoltre valutati il tempo necessario per ottenere una risposta, la durata della risposta, il tempo fino all’interruzione del trattamento per mancato beneficio, il tempo fino al peggioramento della malattia, la sopravvivenza senza eventi e la sopravvivenza complessiva.

  6. Passaggio 6

    Controlli di sicurezza e crescita

    Durante lo studio viene registrata la comparsa di eventi avversi, cioè effetti indesiderati che compaiono durante il trattamento.

    Vengono misurate anche altezza o lunghezza, peso, età ossea tramite radiografia e stadio di Tanner.

    Lo stadio di Tanner è una valutazione dello sviluppo fisico durante la crescita.

  7. Passaggio 7

    Valutazione dei livelli del farmaco nel corpo

    Durante lo studio vengono misurate anche le caratteristiche del farmaco nel corpo, chiamate parametri farmacocinetici.

    Questi includono AUClast, AUCtau, Cmax, Tmax e Ctrough.

    Questi termini indicano, in modo semplice, quanta quantità di farmaco è presente nel corpo, il livello massimo raggiunto, il momento in cui si raggiunge il livello massimo e il livello più basso prima della dose successiva.

  8. Passaggio 8

    Fine dello studio

    Lo studio termina dopo il periodo di osservazione previsto, con data finale stimata al 23 febbraio 2033.

    Al termine vengono raccolti i dati finali sulla risposta alla terapia, sulla sicurezza e sugli altri controlli previsti.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Essere un partecipante di sesso maschile o femminile con età da 1 anno a meno di 18 anni al momento dell’ingresso nello studio.
  • Aver dato consenso informato firmato prima di partecipare, cioè l’accordo scritto richiesto dopo aver ricevuto le informazioni sullo studio.
  • Avere una diagnosi di leucemia mieloide cronica in fase cronica (CML-CP) confermata con esami del sangue e/o del midollo, con presenza del cromosoma Philadelphia positivo (Ph+), confermato da test genetici.
  • Se la malattia è stata diagnosticata da poco, la diagnosi deve essere avvenuta entro 3 mesi prima dello screening, cioè della visita di selezione per lo studio.
  • Se il partecipante ha già ricevuto un TKI (un farmaco che blocca una proteina che favorisce la crescita delle cellule malate), deve avere una delle seguenti situazioni: risposta sfavorevole al trattamento precedente oppure intolleranza al trattamento precedente.
  • Per risposta sfavorevole al TKI, il trattamento precedente deve aver mostrato uno dei seguenti risultati: dopo 3 mesi un valore di BCR::ABL1 superiore al 10% sulla scala standard (IS), dopo 6 mesi un valore di BCR::ABL1 superiore al 10% IS, dopo 12 mesi un valore di BCR::ABL1 superiore all’1% IS, oppure una perdita di una risposta precedente in qualsiasi momento.
  • Per risposta sfavorevole al TKI, è anche ammessa la comparsa in qualsiasi momento di mutazioni resistenti di BCR::ABL1 o di alterazioni cromosomiche ad alto rischio rilevate dai test locali, cioè cambiamenti nel materiale genetico che possono rendere il trattamento meno efficace.
  • Per intolleranza al TKI, il partecipante deve avere avuto effetti indesiderati importanti durante il trattamento, come: tossicità di grado 3 o 4 non legata al sangue, oppure tossicità di grado 2 persistente che non migliora nonostante la gestione migliore possibile, compresi eventuali aggiustamenti della dose.
  • Per intolleranza ematologica al TKI, il partecipante deve avere avuto tossicità di grado 3 o 4 legata al sangue, cioè problemi importanti con neutrofili (cellule di difesa) o piastrine (cellule che aiutano la coagulazione), che si ripresentano anche dopo aver ridotto il farmaco alla dose più bassa.
  • Avere alla valutazione di screening un trascritto BCR::ABL1 tipico (e14a2 e/o e13a2), cioè una forma specifica del segnale genetico della malattia che può essere misurata con un test di laboratorio standardizzato.
  • Avere un stato generale sufficiente per partecipare: Karnofsky almeno 50% per chi ha 16 anni o più, oppure Lansky almeno 50 per chi ha meno di 16 anni. Questi punteggi indicano quanto bene una persona riesce a svolgere le normali attività quotidiane.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non può partecipare chi ha una seconda fase cronica della leucemia mieloide cronica, cioè una nuova fase cronica dopo che la malattia era già passata a una fase più avanzata chiamata fase accelerata o fase blastica.
  • Non può partecipare chi ha già ricevuto un trapianto di cellule staminali ematopoietiche, cioè un trapianto di cellule del midollo osseo che producono il sangue.
  • Non può partecipare chi ha in programma di fare un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche, cioè un trapianto da un donatore.
  • Non può partecipare chi presenta una mutazione BCR::ABL nota per essere resistente al trattamento dello studio secondo le più recenti linee guida mediche sulla leucemia mieloide cronica, cioè una modifica del gene che rende il farmaco dello studio probabilmente inefficace.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Asciminib: è il trattamento studiato in questa sperimentazione clinica. Si tratta di un medicinale assunto per bocca, pensato per bambini e adolescenti con leucemia mieloide cronica in fase cronica positiva per il cromosoma Philadelphia. Nel trial viene usato per vedere quanto è sicuro e quanto funziona nel controllare la malattia, sia nei pazienti appena diagnosticati sia in quelli già trattati in passato. Il suo ruolo è quello di bloccare la crescita delle cellule leucemiche e aiutare a tenere sotto controllo la malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Asciminib - Asciminib si assume per bocca, in questo studio sotto forma di granuli rivestiti, ed è un medicinale già noto nella letteratura medica per il trattamento della leucemia mieloide cronica in fase cronica. È usato soprattutto nei pazienti con leucemia Philadelphia positiva, sia appena diagnosticata sia già trattata in passato con altri farmaci simili, compresi alcuni casi con mutazione T315I. Appartiene agli inibitori della tirosin-chinasi, ma agisce in modo particolare bloccando la proteina BCR-ABL1 in un punto diverso da quello dei farmaci più vecchi, riducendo così il segnale che fa crescere le cellule tumorali.

Malattie studiate

Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukemia, chronic phase - È un tumore del sangue che nasce da una crescita anomala di cellule del midollo osseo. Nella fase cronica, le cellule malate aumentano in modo graduale e possono sostituire lentamente le cellule normali del sangue. La malattia può restare stabile per un periodo, ma tende a progredire verso fasi più avanzate se non controllata. In alcuni casi presenta una mutazione chiamata T315I, che rappresenta una particolare caratteristica biologica della malattia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IINumero dello studio2025-522138-29-00Codice del protocolloCABL001I12202Partecipanti previsti50 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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