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Studio sull'efficacia e la sicurezza del ciltacabtagene autoleucel in pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina un trattamento per pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi, un tipo di tumore che colpisce le cellule del sangue nel midollo osseo. Il trattamento utilizza ciltacabtagene autoleucel (anche chiamato CARVYKTI), una terapia innovativa che modifica geneticamente i linfociti T del paziente stesso per combattere le cellule tumorali.

La terapia consiste in una dispersione per infusione che viene somministrata per via endovenosa. Il trattamento viene creato utilizzando i propri linfociti T del paziente, che vengono prelevati, modificati geneticamente in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule del mieloma, e poi reinfusi nel paziente. Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di questo trattamento in pazienti che hanno già ricevuto una terapia iniziale per il mieloma multiplo.

I pazienti riceveranno prima un trattamento preparatorio, seguito dall'infusione delle cellule modificate. Dopo il trattamento, i pazienti verranno monitorati per verificare la risposta alla terapia e eventuali effetti collaterali. Il medicinale viene conservato in speciali sacche per congelamento prima dell'uso e viene somministrato una sola volta durante il corso dello studio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Valutazione iniziale

    Prima di iniziare il trattamento, verrà confermata la diagnosi di mieloma multiplo di nuova diagnosi

    È necessario aver completato una terapia di induzione con VRd o DRd e aver ottenuto almeno una risposta parziale

    Verranno effettuati esami di laboratorio per verificare l'idoneità al trattamento

  2. Passaggio 2

    Preparazione al trattamento

    Il trattamento prevede l'utilizzo di ciltacabtagene autoleucel, un tipo di terapia cellulare

    La preparazione include un regime di condizionamento senza fludarabina

    Verranno eseguiti controlli dello stato di salute generale e del punteggio di performance ECOG

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del trattamento

    Il farmaco CARVYKTI viene somministrato tramite infusione endovenosa

    La dose del trattamento è compresa tra 3,2 × 10^6 e 1 × 10^8 cellule

    L'infusione viene effettuata in un'unica somministrazione

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio post-trattamento

    Dopo l'infusione, seguirà un periodo di monitoraggio di 12 mesi

    Verranno effettuate valutazioni della risposta al trattamento

    La valutazione principale avverrà a 12 mesi dall'infusione per verificare la risposta completa con malattia minima residua negativa

  5. Passaggio 5

    Periodo di follow-up

    Il periodo di follow-up continuerà fino al termine dello studio previsto per dicembre 2028

    Verranno effettuate visite di controllo periodiche per monitorare l'efficacia e la sicurezza del trattamento

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Età compresa tra 18 e 80 anni al momento del consenso informato
  • Diagnosi documentata di Mieloma Multiplo di nuova diagnosi (una malattia del sangue che colpisce le plasmacellule del midollo osseo) secondo i criteri diagnostici IMWG più recenti
  • Non essere candidato alla chemioterapia ad alte dosi con trapianto di cellule staminali per uno dei seguenti motivi:
    • Età avanzata
    • Presenza di altre condizioni mediche che potrebbero influenzare negativamente la tolleranza al trattamento
    • Rifiuto del paziente al trapianto come trattamento iniziale
    • Aver ricevuto una terapia di induzione con VRd o DRd (combinazioni di farmaci per il trattamento del mieloma) e aver ottenuto almeno una risposta parziale alla terapia
    • Avere un punteggio ECOG (scala che misura la capacità di svolgere le attività quotidiane) di 0 o 1
    • Valori di laboratorio clinici che rientrano nei parametri definiti nel protocollo

Chi non può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Età inferiore ai 18 anni o superiore agli 80 anni
  • Presenza di mieloma multiplo precedentemente trattato (solo pazienti con nuova diagnosi)
  • Gravidanza o allattamento in corso
  • Presenza di gravi malattie cardiache, renali o epatiche
  • Infezioni attive non controllate
  • Partecipazione contemporanea ad altri studi clinici
  • Presenza di altre forme di tumore negli ultimi 5 anni (ad eccezione di alcuni tumori della pelle non melanoma)
  • Problemi di coagulazione del sangue non controllati
  • Malattie autoimmuni attive che richiedono terapia sistemica
  • Incapacità di comprendere e firmare il consenso informato
  • Presenza di gravi disturbi psichiatrici che potrebbero interferire con lo studio
  • Storia di reazioni allergiche gravi ai farmaci simili a quelli utilizzati nello studio
  • Compromissione del sistema immunitario dovuta a cause diverse dal mieloma multiplo
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Ciltacabtagene autoleucel

    è una terapia cellulare personalizzata che utilizza i propri linfociti T del paziente. Queste cellule vengono modificate geneticamente in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Dopo la modifica, le cellule vengono reinfuse nel paziente per combattere il cancro. Questa terapia appartiene alla categoria delle terapie CAR-T.

  • Fludarabina

    è un farmaco chemioterapico che viene normalmente utilizzato come parte del regime di preparazione prima della terapia con cellule CAR-T. In questo studio specifico, si sta valutando un protocollo che non include questo farmaco per verificare se è possibile ottenere risultati efficaci evitando gli effetti collaterali associati alla fludarabina.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Ciltacabtagene autoleucel

    Una terapia cellulare CAR-T innovativa somministrata tramite infusione endovenosa, specificamente sviluppata per il trattamento del mieloma multiplo di nuova diagnosi. Questo trattamento personalizzato utilizza i linfociti T del paziente, modificati geneticamente per riconoscere e attaccare le cellule tumorali attraverso un recettore chimerico dell'antigene (CAR) specifico per il mieloma. Il farmaco appartiene alla classe delle immunoterapie cellulari ed è attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 2 per valutarne l'efficacia e la sicurezza con un regime di condizionamento modificato senza fludarabina.

  • Fludarabina

    Un farmaco chemioterapico somministrato per via endovenosa, tradizionalmente utilizzato nel regime di condizionamento prima della terapia CAR-T. Appartiene alla classe degli analoghi purinici e agisce interferendo con la sintesi del DNA nelle cellule in rapida divisione. In questo studio clinico, si sta valutando un protocollo alternativo che esclude questo farmaco dal regime di condizionamento pre-trattamento con l'obiettivo di ridurre potenziali effetti collaterali mantenendo l'efficacia terapeutica.

Malattie studiate

mieloma multiplo - Il mieloma multiplo è una malattia del sangue che colpisce le plasmacellule, un tipo di globuli bianchi presenti nel midollo osseo. In questa condizione, le plasmacellule anormali si moltiplicano in modo incontrollato nel midollo osseo. Queste cellule anomale producono grandi quantità di proteine non necessarie chiamate proteine monoclonali. Con il progredire della malattia, le plasmacellule maligne si accumulano nel midollo osseo, interferendo con la produzione di cellule del sangue normali. Questa condizione può causare problemi ossei, anemia e alterazioni dei livelli di calcio nel sangue. Il mieloma multiplo di nuova diagnosi si riferisce alla fase iniziale della malattia, quando viene identificata per la prima volta.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2025-521975-30-00Codice del protocollo68284528MMY2012Partecipanti previsti65 personePromotoreJanssen Cilag International

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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