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Studio sull'Efficacia di Paltusotine in Pazienti con Acromegalia Non Trattata Farmacologicamente

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sull'acromegalia, una condizione in cui il corpo produce troppo ormone della crescita, portando a un ingrossamento delle ossa e dei tessuti. Questo studio esamina l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato paltusotine, somministrato in forma di compresse, rispetto a un placebo. Il paltusotine è un trattamento sperimentale che potrebbe aiutare a controllare i livelli di un ormone chiamato IGF-1, che è spesso elevato nei pazienti con acromegalia.

Lo scopo principale dello studio è valutare come il paltusotine influisce sui livelli di IGF-1 nei partecipanti. I partecipanti saranno divisi in modo casuale in due gruppi: uno riceverà il paltusotine e l'altro riceverà un placebo. Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo e chi il placebo, per garantire risultati imparziali.

Durante lo studio, i partecipanti assumeranno le compresse per un periodo di tempo stabilito e saranno monitorati regolarmente per valutare i cambiamenti nei livelli di IGF-1 e altri sintomi dell'acromegalia. L'obiettivo è determinare se il paltusotine può essere un trattamento efficace per gestire questa condizione. Lo studio si svolgerà in più centri e coinvolgerà persone che non hanno ricevuto trattamenti farmacologici per l'acromegalia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver fornito il consenso informato, inizia la partecipazione allo studio.

    Viene confermata la diagnosi di acromegalia e si verifica l'idoneità per lo studio.

  2. Passaggio 2

    Fase di randomizzazione

    I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceverà il paltusotine e l'altro un placebo.

    Il paltusotine è somministrato sotto forma di compresse per uso orale.

  3. Passaggio 3

    Fase di trattamento

    Le compresse di paltusotine o placebo vengono assunte quotidianamente.

    La durata del trattamento è determinata dal protocollo dello studio.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la risposta del corpo al trattamento.

    Vengono misurati i livelli di IGF-1 per valutare l'efficacia del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Fine della fase di controllo randomizzato

    Alla fine della fase di controllo, viene valutata la risposta biochimica in base ai livelli di IGF-1.

    Viene determinata la proporzione di partecipanti che raggiungono una risposta biochimica.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con una valutazione finale dei risultati.

    I partecipanti ricevono informazioni sui risultati del loro trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Essere disposti e in grado di fornire il consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura legata allo studio.
  • Essere disposti e in grado di seguire le procedure dello studio come specificato nel protocollo e rispettare la somministrazione del trattamento dello studio.
  • Avere almeno 18 anni al momento dello screening e rientrare in uno dei seguenti gruppi:
    • Gruppo 1 (non trattati in precedenza): persone che non sono state trattate con farmaci per l'acromegalia e che hanno un livello di IGF-1 (un tipo di proteina nel sangue) pari o superiore a 1,3 volte il limite normale. Devono aver subito almeno un intervento chirurgico alla ghiandola pituitaria almeno 3 mesi prima dello screening.
    • Gruppo 2 (trattati in precedenza, ma non negli ultimi 4 mesi): persone che hanno ricevuto l'ultimo trattamento con farmaci per l'acromegalia almeno 4 mesi prima dello screening e che hanno un livello di IGF-1 pari o superiore a 1,3 volte il limite normale.
    • Gruppo 3 (sospensione del trattamento): persone che stanno ricevendo un trattamento stabile con octreotide o lanreotide (farmaci per l'acromegalia) e che hanno un livello di IGF-1 pari o inferiore a 1,0 volte il limite normale. Devono essere disposti a sospendere il trattamento durante il periodo di screening e il livello di IGF-1 deve aumentare almeno del 30% per qualificarsi per l'iscrizione.
    • Avere una diagnosi precedente di acromegalia confermata dal medico e approvata dal monitor medico, con documentazione valutabile di un adenoma pituitario (un tipo di tumore benigno nella ghiandola pituitaria).
    • Se si sta utilizzando una terapia ormonale tiroidea, il soggetto deve essere adeguatamente trattato e avere una concentrazione stabile di tiroxina libera per almeno 8 settimane prima dello screening.
    • Le donne che hanno rapporti eterosessuali devono essere non fertili, definite come sterilizzate chirurgicamente o in menopausa da almeno un anno, oppure devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo efficace dall'inizio dello screening fino ad almeno 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco dello studio.
    • Se il soggetto è maschio, deve accettare di usare un preservativo quando è sessualmente attivo con una partner femminile fertile dallo screening fino ad almeno 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco dello studio, oppure essere sterilizzato chirurgicamente. Deve anche accettare di non donare sperma per tutta la durata dello studio e fino ad almeno 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Se hai meno di 18 anni o più di 65 anni, non puoi partecipare.
  • Se sei incinta o stai allattando, non puoi partecipare.
  • Se hai una malattia grave che potrebbe influenzare la tua partecipazione, non puoi partecipare.
  • Se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con lo studio, non puoi partecipare.
  • Se hai partecipato a un altro studio clinico recentemente, non puoi partecipare.
  • Se hai una storia di allergie gravi ai farmaci, non puoi partecipare.
  • Se hai problemi di salute mentale che potrebbero influenzare la tua capacità di seguire le istruzioni dello studio, non puoi partecipare.
  • Se hai una dipendenza da droghe o alcol, non puoi partecipare.
  • Se hai una condizione medica chiamata acromegalia, non puoi partecipare. L'acromegalia è una malattia in cui il corpo produce troppo ormone della crescita, causando un ingrossamento delle ossa e dei tessuti.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Paltusotine: Questo farmaco è studiato per il trattamento dell'acromegalia, una condizione in cui il corpo produce troppo ormone della crescita. L'obiettivo del farmaco è ridurre i livelli di IGF-1, un fattore di crescita simile all'insulina, che è spesso elevato nei pazienti con acromegalia. Paltusotine viene valutato per la sua sicurezza ed efficacia nei pazienti che non hanno ricevuto altri trattamenti farmacologici per questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

Paltusotine – Paltusotine è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento dell'acromegalia, una condizione caratterizzata da un'eccessiva produzione di ormone della crescita. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua sicurezza ed efficacia rispetto a un placebo. Paltusotine agisce riducendo i livelli di IGF-1, un fattore di crescita insulino-simile, che è spesso elevato nei pazienti con acromegalia. Appartiene alla classe farmacologica degli antagonisti del recettore della somatostatina, che aiutano a controllare la produzione di ormoni.

Malattie studiate

Acromegalia – È una malattia rara caratterizzata da una produzione eccessiva di ormone della crescita, solitamente causata da un tumore benigno nella ghiandola pituitaria. Questo eccesso di ormone provoca un ingrossamento delle ossa e dei tessuti molli, specialmente nelle mani, nei piedi e nel viso. I sintomi possono includere mani e piedi ingrossati, cambiamenti nei tratti del viso, dolori articolari e ispessimento della pelle. La progressione della malattia è lenta e i cambiamenti fisici possono svilupparsi nel corso di diversi anni. Se non trattata, l'acromegalia può portare a complicazioni come diabete, ipertensione e problemi cardiaci.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-511924-15-00Codice del protocolloCRN00808-08Partecipanti previsti123 personePromotoreCrinetics Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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