Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamentoMalattia rara

Studio sulla sicurezza ed efficacia di paltusotine in pazienti con acromegalia

Centro verificatoFarmaco in studio
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda l'acromegalia, una condizione in cui il corpo produce troppo ormone della crescita, causando un ingrossamento delle ossa e dei tessuti. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato paltusotine, somministrato in forma di compresse. Il farmaco sarà confrontato con un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per valutare la sua efficacia e sicurezza.

Lo scopo principale dello studio è capire come la paltusotine influisce sui livelli di IGF-1, un ormone che spesso è elevato nei pazienti con acromegalia. I partecipanti allo studio continueranno il loro trattamento attuale con farmaci chiamati somatostatina a lunga durata d'azione, come octreotide o lanreotide, mentre assumono il nuovo farmaco o il placebo. Lo studio si svolgerà in diverse fasi e durerà fino al 2027.

Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per vedere se i livelli di IGF-1 rimangono entro i limiti normali e se ci sono cambiamenti nei sintomi dell'acromegalia. Saranno effettuati esami come l'MRI della ghiandola pituitaria e l'ecografia della cistifellea per garantire la sicurezza dei partecipanti. L'obiettivo è determinare se la paltusotine può essere un trattamento efficace per l'acromegalia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio clinico dopo aver fornito il consenso informato scritto.

    Il partecipante deve essere disposto e in grado di seguire le procedure dello studio e il trattamento specificato nel protocollo.

  2. Passaggio 2

    Screening

    Durante la fase di screening, vengono effettuati esami per confermare la diagnosi di acromegalia e valutare la stabilità della condizione.

    Il partecipante deve sottoporsi a un'ecografia biliare e della cistifellea, oltre a una risonanza magnetica della ghiandola pituitaria.

  3. Passaggio 3

    Fase di trattamento

    Il partecipante riceve compresse di paltusotine o un placebo corrispondente per via orale.

    La durata e la frequenza del trattamento sono determinate dal protocollo dello studio.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, vengono monitorati i livelli di IGF-1 e GH (ormone della crescita) per valutare la risposta al trattamento.

    Viene valutato il cambiamento nei sintomi dell'acromegalia utilizzando un diario specifico.

  5. Passaggio 5

    Fine dello studio

    Alla fine della fase di controllo randomizzato, viene valutata la proporzione di partecipanti che mantengono una risposta biochimica nei livelli di IGF-1.

    Viene analizzato il cambiamento rispetto al basale nei livelli di IGF-1 e nei sintomi dell'acromegalia.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Essere disposti e in grado di fornire il consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura legata allo studio.
  • Essere disposti e in grado di seguire le procedure dello studio come specificato nel protocollo e rispettare la somministrazione del trattamento dello studio.
  • Essere adulti di età pari o superiore a 18 anni con acromegalia attiva e stabile, confermata e in trattamento con una dose stabile di octreotide o lanreotide a lunga durata d'azione, per almeno 12 settimane prima dello screening. Il trattamento continuo con octreotide o lanreotide deve essere di almeno 24 settimane prima dello screening.
  • Avere una diagnosi precedente di acromegalia confermata dal medico e approvata dal monitor medico. Questo richiede documentazione valutabile di un tumore pituitario diagnosticato tramite imaging pituitario o conferma istopatologica di un adenoma pituitario almeno 24 settimane prima dello screening. Per i soggetti che hanno subito un intervento chirurgico alla ghiandola pituitaria, deve esserci documentazione di una concentrazione di IGF-1 pari o superiore a 1,3 volte il limite superiore normale (ULN) almeno 12 settimane dopo l'ultimo intervento chirurgico alla ghiandola pituitaria. L'intervento chirurgico deve essere stato eseguito almeno 24 settimane prima dello screening. I soggetti che non hanno subito un intervento chirurgico alla ghiandola pituitaria devono avere documentazione di una concentrazione di IGF-1 pari o superiore a 1,3 volte il limite superiore normale (ULN) eseguita almeno 24 settimane prima dello screening.
  • Avere livelli medi di IGF-1 durante lo screening pari o inferiori a 1,0 volte il limite superiore normale (ULN). Il limite massimo per l'idoneità è una media di IGF-1 di 1,04 e sarà basato su 2 o 3 misurazioni separate in consultazione con il monitor medico.
  • Essere disposti e in grado di sottoporsi a un'ecografia biliare/della cistifellea e a una risonanza magnetica della ghiandola pituitaria durante lo screening e durante lo studio.
  • Se si sta attualmente utilizzando una terapia ormonale tiroidea, il soggetto deve essere adeguatamente trattato in base allo stato clinico e alla concentrazione di tiroxina libera misurata durante lo screening e su una dose stabile di ormone tiroideo per almeno 8 settimane prima dello screening.
  • Le donne che hanno rapporti eterosessuali devono essere di non potenziale fertilità, definita come chirurgicamente sterile (ad esempio, isterectomia, salpingectomia bilaterale o ovariectomia bilaterale), oppure essere in postmenopausa con almeno 1 anno di amenorrea, oppure devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace o clinicamente accettabile dall'inizio dello screening fino ad almeno 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco dello studio.
  • Se il soggetto è maschio, deve accettare di utilizzare un preservativo quando è sessualmente attivo con una partner femminile di potenziale fertilità dallo screening fino ad almeno 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco dello studio (o essere chirurgicamente sterile, ad esempio, vasectomia con documentazione; o rimanere in astinenza quando ciò è in linea con lo stile di vita preferito e abituale). I soggetti maschi devono anche accettare di non donare sperma per tutta la durata dello studio e fino ad almeno 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la diagnosi di acromegalia. L'acromegalia è una condizione in cui il corpo produce troppo ormone della crescita, causando un ingrossamento delle ossa e dei tessuti.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non appartengono ai gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a popolazioni vulnerabili, come bambini o persone con disabilità mentali, a meno che non siano specificamente incluse nello studio.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

  • Paltusotina

    è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento dell'acromegalia. L'acromegalia è una condizione in cui il corpo produce troppo ormone della crescita, portando a un eccesso di IGF-1, un fattore di crescita insulino-simile. Paltusotina è progettata per ridurre i livelli di IGF-1 nel corpo, aiutando a controllare i sintomi dell'acromegalia. Viene somministrata ai partecipanti allo studio per valutare la sua sicurezza ed efficacia rispetto ad altri trattamenti esistenti.

  • Ligandi del recettore della somatostatina a lunga durata d'azione

    sono farmaci utilizzati nel trattamento dell'acromegalia. Questi farmaci agiscono legandosi ai recettori della somatostatina nel corpo, riducendo la produzione di ormone della crescita e, di conseguenza, i livelli di IGF-1. Sono considerati un trattamento standard per l'acromegalia e vengono utilizzati nello studio come confronto per valutare l'efficacia della paltusotina.

Che cosa si sa già del trattamento

Paltusotina – Paltusotina è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento dell'acromegalia. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua sicurezza ed efficacia rispetto al placebo, con particolare attenzione alla risposta dell'IGF-1 nei pazienti. Paltusotina agisce come un ligando del recettore della somatostatina, riducendo la secrezione di ormoni della crescita. Appartiene alla classe farmacologica degli analoghi della somatostatina, utilizzati principalmente per gestire condizioni associate a eccessiva produzione di ormoni della crescita.

Malattie studiate

Acromegalia – È una malattia rara caratterizzata da una produzione eccessiva di ormone della crescita, solitamente causata da un tumore benigno nella ghiandola pituitaria. Questo porta a un ingrossamento delle ossa e dei tessuti molli, specialmente nelle mani, nei piedi e nel viso. I sintomi possono includere mani e piedi ingrossati, cambiamenti nei tratti del viso, dolori articolari e pelle ispessita. La progressione della malattia è lenta e i cambiamenti fisici possono svilupparsi nel corso di diversi anni. Se non trattata, l'acromegalia può portare a complicazioni come diabete, ipertensione e problemi cardiaci.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-511925-71-00Codice del protocolloCRN00808-09Partecipanti previsti52 personePromotoreCrinetics Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.