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Studio sull'efficacia di somapacitan rispetto a somatropina nei bambini nati piccoli per età gestazionale senza crescita compensatoria

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra sui bambini nati piccoli per l'età gestazionale, noti come SGA, che non hanno raggiunto una crescita adeguata entro i due anni di età o più. Questi bambini presentano una statura inferiore rispetto alla media per la loro età e sesso. L'obiettivo principale è valutare l'efficacia e la sicurezza di un trattamento settimanale con somapacitan rispetto a un trattamento giornaliero con Norditropin, entrambi utilizzati per stimolare la crescita in questi bambini.

Il trattamento con somapacitan viene somministrato una volta alla settimana tramite un'iniezione sottocutanea utilizzando una penna pre-riempita chiamata PDS290. Questo farmaco è una soluzione per iniezione che contiene una proteina progettata per aiutare i bambini a crescere. D'altra parte, Norditropin è un altro tipo di ormone della crescita, somministrato quotidianamente con una penna iniettore chiamata Norditropin FlexPro. Entrambi i trattamenti mirano a migliorare la crescita longitudinale, cioè l'altezza, nei bambini con statura ridotta.

Lo studio prevede un confronto tra i due trattamenti per determinare quale sia più efficace nel promuovere la crescita. I partecipanti riceveranno uno dei due trattamenti per un periodo di tempo stabilito, e la loro crescita sarà monitorata per valutare i cambiamenti nell'altezza e altri parametri di sicurezza. L'obiettivo è trovare il dosaggio più efficace e sicuro per migliorare la crescita nei bambini SGA.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

Passaggio 1
Inizio del trattamento
Il trattamento inizia con la somministrazione di somapacitan o Norditropin. Somapacitan viene somministrato una volta alla settimana, mentre Norditropin viene somministrato quotidianamente.
Entrambi i farmaci sono soluzioni per iniezione sottocutanea, somministrate tramite penne pre-riempite.
Passaggio 2
Monitoraggio della crescita
La crescita in altezza viene monitorata dal momento iniziale (settimana 0) fino alla visita 6 (settimana 26).
L'obiettivo principale è valutare la velocità di crescita in centimetri all'anno.
Passaggio 3
Valutazione della sicurezza
La sicurezza del trattamento viene valutata attraverso il monitoraggio di parametri come il glucosio plasmatico a digiuno e l'emoglobina glicata (HbA1c) dalla visita di screening fino alla visita 6 (settimana 26).
Passaggio 4
Valutazione dell'età ossea
Il cambiamento nell'età ossea viene valutato dal momento iniziale (settimana 0) fino alla visita 8 (settimana 52).
Passaggio 5
Valutazione della crescita in altezza
Il cambiamento nella deviazione standard dell'altezza (SDS) viene monitorato dal momento iniziale (settimana 0) fino alla visita 6 (settimana 26).
Passaggio 6
Valutazione della farmacodinamica
Il cambiamento nei livelli di IGF-I e IGFBP-3 viene monitorato dal momento iniziale (settimana 0) fino alla visita 6 (settimana 26).

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

Bambini prepuberi:
- Maschi:
  - Età di almeno 2 anni e 26 settimane e meno di 11 anni al momento dello screening
  - Volume del testicolo inferiore a 4 ml
  - Femmine:
    
    Età di almeno 2 anni e 26 settimane e meno di 10 anni al momento dello screening
    Stadio di Tanner 1 per lo sviluppo del seno (nessun tessuto mammario ghiandolare palpabile)
    Nati piccoli per l'età gestazionale, cioè con lunghezza e/o peso alla nascita inferiori a 2 deviazioni standard rispetto alla media secondo gli standard nazionali.
    Altezza compromessa, definita come almeno 2,5 deviazioni standard sotto la media per età cronologica e genere al momento dello screening, secondo gli standard del Centers for Disease Control and Prevention.
    Velocità di crescita in altezza compromessa, definita come velocità di crescita annuale inferiore al 50° percentile per età cronologica e genere, calcolata su un periodo minimo di 6 mesi e massimo di 18 mesi prima dello screening, secondo gli standard di Prader.
    Nessuna precedente esposizione a terapia con ormone della crescita o trattamento con Fattore di Crescita Insulino-Simile I (IGF-I).

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

Non possono partecipare bambini che non sono nati con una statura inferiore alla media per la loro età gestazionale, cioè non sono nati SGA (piccoli per l'età gestazionale).
Non possono partecipare bambini che hanno già avuto una crescita di recupero entro i 2 anni di età.
Non possono partecipare bambini che non hanno problemi di crescita in altezza.
Non possono partecipare bambini che non hanno almeno 2 anni di età.
Non possono partecipare bambini che non sono di sesso maschile o femminile.
Non possono partecipare bambini che non fanno parte di una popolazione vulnerabile.

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Hopital Beaujon
Verificato
Clichy, Francia
Kepler Universitaetsklinikum GmbH
Verificato
Linz, Austria
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu'
Verificato
Roma, Italia

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

Somapacitan
è un farmaco sperimentale somministrato una volta alla settimana. Viene studiato per vedere se può aiutare i bambini con bassa statura, nati piccoli per l'età gestazionale, a crescere meglio. L'obiettivo è capire se questo trattamento può migliorare la crescita longitudinale nei bambini che non hanno avuto una crescita di recupero entro i due anni di età.
Norditropin
è un trattamento già esistente che viene somministrato quotidianamente. È utilizzato per aiutare i bambini con bassa statura a crescere. In questo studio, Norditropin viene usato come confronto per valutare l'efficacia e la sicurezza di somapacitan.

Che cosa si sa già del trattamento

Somapacitan
Somapacitan è un farmaco somministrato una volta alla settimana tramite iniezione sottocutanea. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per valutare la sua efficacia e sicurezza nei bambini con bassa statura nati piccoli per l'età gestazionale (SGA) che non hanno recuperato la crescita entro i due anni di età. Il farmaco agisce stimolando la crescita longitudinale attraverso il rilascio di ormone della crescita, influenzando i recettori specifici a livello molecolare. È classificato come un ormone della crescita ricombinante.
Norditropin®
Norditropin® è un farmaco somministrato quotidianamente tramite iniezione sottocutanea. È già utilizzato in medicina per trattare la bassa statura nei bambini nati piccoli per l'età gestazionale (SGA) che non hanno recuperato la crescita entro i due anni di età. Funziona stimolando la crescita ossea e muscolare attraverso l'attivazione dei recettori dell'ormone della crescita. È classificato come un ormone della crescita ricombinante.

Malattie studiate

Bambini piccoli per età gestazionale (SGA) – I bambini nati piccoli per l'età gestazionale (SGA) sono quelli che hanno un peso o una lunghezza alla nascita inferiori rispetto alla media per la loro età gestazionale. Questa condizione può verificarsi quando il feto non cresce a un ritmo normale durante la gravidanza. Molti bambini SGA recuperano la crescita nei primi due anni di vita, ma alcuni non riescono a raggiungere un'altezza normale per la loro età. La mancanza di crescita di recupero può portare a una statura bassa persistente. La condizione può essere associata a vari fattori, tra cui problemi placentari, genetici o ambientali. È importante monitorare la crescita di questi bambini per identificare eventuali problemi di sviluppo.