Somapacitan è un farmaco somministrato una volta alla settimana. Viene utilizzato per aiutare i bambini con bassa statura a crescere in altezza. Questo farmaco è studiato per vedere se è efficace quanto un altro trattamento che viene somministrato ogni giorno.

Norditropin è un farmaco somministrato quotidianamente. È utilizzato per trattare i bambini con bassa statura, aiutandoli a crescere in altezza. Questo farmaco è già conosciuto e viene confrontato con un nuovo trattamento per vedere se quest’ultimo è altrettanto efficace.

Sindrome di Turner – È una condizione genetica che colpisce le femmine, caratterizzata dalla mancanza totale o parziale di un cromosoma X. Le persone con questa sindrome spesso presentano bassa statura e possono avere problemi di sviluppo sessuale. Altri sintomi possono includere anomalie cardiache, problemi renali e difficoltà di apprendimento. La sindrome di Turner non è ereditaria e si verifica casualmente. La diagnosi avviene solitamente durante l’infanzia o l’adolescenza.

Sindrome di Noonan – È una malattia genetica che può causare una varietà di problemi fisici, tra cui bassa statura, difetti cardiaci e caratteristiche facciali distintive. La sindrome è causata da mutazioni in uno dei diversi geni. I sintomi possono variare ampiamente tra gli individui, anche all’interno della stessa famiglia. Altri problemi possono includere difficoltà di apprendimento e problemi di sanguinamento. La sindrome di Noonan è ereditaria e segue un modello di trasmissione autosomica dominante.

Statura bassa idiopatica – Si riferisce a una condizione in cui un bambino è significativamente più basso rispetto ai suoi coetanei senza una causa medica identificabile. Questa condizione non è associata a malattie sistemiche, sindromi genetiche o disordini endocrini. I bambini con statura bassa idiopatica generalmente crescono a un ritmo normale, ma rimangono al di sotto della media in altezza. La causa esatta è sconosciuta, ma può essere influenzata da fattori genetici. La condizione è diagnosticata escludendo altre cause di bassa statura.

Piccoli per età gestazionale (SGA) – Si riferisce a neonati che sono più piccoli del normale per il numero di settimane di gravidanza. Questa condizione può essere causata da problemi durante la gravidanza, come insufficienza placentare o infezioni materne. I bambini SGA possono avere un peso e una lunghezza inferiori alla media alla nascita. Alcuni bambini SGA recuperano la crescita nei primi anni di vita, mentre altri possono rimanere più piccoli. La condizione è identificata attraverso misurazioni alla nascita e monitoraggio della crescita.