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Studio sull'efficacia e sicurezza di somapacitan rispetto a somatropina nei bambini con bassa statura

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra su bambini con bassa statura che possono essere nati piccoli per l'età gestazionale o avere condizioni come la sindrome di Turner, la sindrome di Noonan o una bassa statura idiopatica. Queste condizioni possono influenzare la crescita dei bambini, rendendo necessario un trattamento per aiutarli a crescere. Lo scopo dello studio è confrontare l'efficacia e la sicurezza di un nuovo farmaco chiamato somapacitan, somministrato una volta alla settimana, con un trattamento già esistente chiamato Norditropin, che viene somministrato quotidianamente.

Il somapacitan è una soluzione per iniezione che viene somministrata con una penna pre-riempita, simile a una penna per insulina. Lo studio prevede di osservare i bambini per un periodo di tempo per vedere come crescono in altezza e per monitorare eventuali effetti collaterali. I partecipanti riceveranno o il somapacitan o il Norditropin e alcuni potrebbero ricevere un placebo. L'obiettivo principale è verificare se il somapacitan è efficace quanto il Norditropin nel promuovere la crescita in altezza nei bambini.

Durante lo studio, i bambini verranno seguiti per un periodo di circa un anno per valutare la loro crescita e la sicurezza del trattamento. I medici controlleranno la velocità di crescita in altezza e altri parametri di salute per assicurarsi che il trattamento sia sicuro ed efficace. Questo studio aiuterà a capire se il somapacitan può essere un'opzione valida per i bambini che necessitano di aiuto per crescere a causa delle loro condizioni di salute.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono l'assenza di precedenti terapie per la crescita.

    Il paziente deve essere un bambino con bassa statura, nato piccolo per l'età gestazionale o con sindrome di Turner, sindrome di Noonan o bassa statura idiopatica.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve somapacitan una volta alla settimana tramite iniezione sottocutanea. Le dosi disponibili sono 5 mg, 10 mg o 15 mg in 1,5 mL di soluzione.

    In alternativa, il paziente può ricevere Norditropin una volta al giorno, anch'esso somministrato tramite iniezione sottocutanea.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della crescita

    La crescita del paziente viene monitorata attraverso la misurazione della velocità di crescita in altezza, che è l'obiettivo principale dello studio.

    Vengono valutati anche cambiamenti in altri parametri come l'età ossea e i livelli di IGF-I.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della sicurezza

    La sicurezza del trattamento viene valutata durante tutto lo studio, con particolare attenzione agli effetti a lungo termine di somapacitan.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è progettato per concludersi nel giugno 2027, momento in cui verranno analizzati i dati raccolti per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • I bambini non devono aver ricevuto in precedenza terapie per promuovere la crescita, come l'ormone della crescita o altri trattamenti simili.
  • Per i bambini nati piccoli per l'età gestazionale (SGA): devono essere nati con una lunghezza o un peso alla nascita inferiore a -2 deviazioni standard rispetto agli standard nazionali.
  • Per i bambini SGA in età prepuberale:
    • Maschi: età compresa tra 2 anni e 26 settimane e meno di 11 anni, con volume testicolare inferiore a 4 mL.
    • Femmine: età compresa tra 2 anni e 26 settimane e meno di 10 anni, senza sviluppo del tessuto mammario.
    • Per le bambine con sindrome di Turner (TS): deve essere confermata la diagnosi di TS.
    • Per le bambine TS in età prepuberale: età compresa tra 2 anni e 26 settimane e meno di 10 anni, senza sviluppo del tessuto mammario.
    • Per i bambini con sindrome di Noonan (NS): deve essere confermata la diagnosi clinica secondo criteri specifici.
    • Per i bambini NS in età prepuberale:
      • Maschi: età compresa tra 2 anni e 26 settimane e meno di 11 anni, con volume testicolare inferiore a 4 mL.
      • Femmine: età compresa tra 2 anni e 26 settimane e meno di 10 anni, senza sviluppo del tessuto mammario.
      • Per i bambini con statura bassa idiopatica (ISS) in età prepuberale:
        • Maschi: età compresa tra 2 anni e 26 settimane e meno di 11 anni, con volume testicolare inferiore a 4 mL.
        • Femmine: età compresa tra 2 anni e 26 settimane e meno di 10 anni, senza sviluppo del tessuto mammario.
        • Per i bambini ISS: l'età ossea deve essere inferiore o uguale a 12 anni per i maschi e 11 anni per le femmine, e non deve essere ritardata o avanzata di più di 2 anni rispetto all'età cronologica.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare bambini che non hanno una bassa statura.
  • Non possono partecipare bambini che non sono nati piccoli per l'età gestazionale.
  • Non possono partecipare bambini che non hanno la sindrome di Turner.
  • Non possono partecipare bambini che non hanno la sindrome di Noonan.
  • Non possono partecipare bambini che non hanno una bassa statura idiopatica, che significa una bassa statura senza una causa conosciuta.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Somapacitan

    è un farmaco somministrato una volta alla settimana. Viene utilizzato per aiutare i bambini con bassa statura a crescere in altezza. Questo farmaco è studiato per vedere se è efficace quanto un altro trattamento che viene somministrato ogni giorno.

  • Norditropin

    è un farmaco somministrato quotidianamente. È utilizzato per trattare i bambini con bassa statura, aiutandoli a crescere in altezza. Questo farmaco è già conosciuto e viene confrontato con un nuovo trattamento per vedere se quest'ultimo è altrettanto efficace.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Somapacitan

    Somapacitan è un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea una volta alla settimana. Attualmente è in fase di studio clinico per valutare la sua efficacia e sicurezza nei bambini con bassa statura, nati piccoli per l'età gestazionale o affetti da sindrome di Turner, sindrome di Noonan o bassa statura idiopatica. Il farmaco agisce stimolando la crescita attraverso il legame con i recettori dell'ormone della crescita, promuovendo così la sintesi proteica e la crescita ossea. È classificato come un agonista dell'ormone della crescita.

  • Norditropin®

    Norditropin® è un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea giornaliera. È già approvato e utilizzato per trattare la bassa statura nei bambini con condizioni come la sindrome di Turner, la sindrome di Noonan, e la bassa statura idiopatica. Funziona stimolando la crescita attraverso il legame con i recettori dell'ormone della crescita, favorendo la crescita ossea e la sintesi proteica. È classificato come un ormone della crescita ricombinante.

Malattie studiate

  • Sindrome di Turner

    È una condizione genetica che colpisce le femmine, caratterizzata dalla mancanza totale o parziale di un cromosoma X. Le persone con questa sindrome spesso presentano bassa statura e possono avere problemi di sviluppo sessuale. Altri sintomi possono includere anomalie cardiache, problemi renali e difficoltà di apprendimento. La sindrome di Turner non è ereditaria e si verifica casualmente. La diagnosi avviene solitamente durante l'infanzia o l'adolescenza.

  • Sindrome di Noonan

    È una malattia genetica che può causare una varietà di problemi fisici, tra cui bassa statura, difetti cardiaci e caratteristiche facciali distintive. La sindrome è causata da mutazioni in uno dei diversi geni. I sintomi possono variare ampiamente tra gli individui, anche all'interno della stessa famiglia. Altri problemi possono includere difficoltà di apprendimento e problemi di sanguinamento. La sindrome di Noonan è ereditaria e segue un modello di trasmissione autosomica dominante.

  • Statura bassa idiopatica

    Si riferisce a una condizione in cui un bambino è significativamente più basso rispetto ai suoi coetanei senza una causa medica identificabile. Questa condizione non è associata a malattie sistemiche, sindromi genetiche o disordini endocrini. I bambini con statura bassa idiopatica generalmente crescono a un ritmo normale, ma rimangono al di sotto della media in altezza. La causa esatta è sconosciuta, ma può essere influenzata da fattori genetici. La condizione è diagnosticata escludendo altre cause di bassa statura.

  • Piccoli per età gestazionale (SGA)

    Si riferisce a neonati che sono più piccoli del normale per il numero di settimane di gravidanza. Questa condizione può essere causata da problemi durante la gravidanza, come insufficienza placentare o infezioni materne. I bambini SGA possono avere un peso e una lunghezza inferiori alla media alla nascita. Alcuni bambini SGA recuperano la crescita nei primi anni di vita, mentre altri possono rimanere più piccoli. La condizione è identificata attraverso misurazioni alla nascita e monitoraggio della crescita.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2023-506927-27-00Codice del protocolloNN8640-4467Partecipanti previsti412 personePromotoreNovo Nordisk A/S

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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