In breve
Somatrogon è un ormone della crescita umano a lunga durata d'azione usato per trattare l'insufficienza di crescita causata da deficit dell'ormone della crescita nei bambini. È una versione prodotta in laboratorio dell'ormone della crescita prodotto naturalmente dall'ipofisi. Nel sistema informativo europeo delle sperimentazioni cliniche è attualmente autorizzata una sperimentazione di Fase 3 che confronta somatrogon settimanale con Genotropin giornaliero in 245 bambini nati piccoli per l'età.
Punti chiave
- Somatrogon è un ormone della crescita a lunga durata d'azione somministrato una volta alla settimana tramite iniezione sottocutanea.
- È autorizzato come medicinale Ngenla per il trattamento dell'insufficienza di crescita causata da deficit dell'ormone della crescita.
- La sperimentazione di Fase 3 autorizzata include 245 bambini nati piccoli per l'età gestazionale o con bassa statura idiopatica.
- La sperimentazione confronta somatrogon settimanale con Genotropin giornaliero per 12 mesi.
- La misura principale è la velocità di crescita annualizzata dopo 12 mesi di trattamento.
- La sperimentazione mira a dimostrare che somatrogon settimanale è non inferiore a Genotropin giornaliero.
Che cos'è somatrogon?
Somatrogon è una versione prodotta in laboratorio dell'ormone della crescita umano, che viene prodotto naturalmente dall'ipofisi ed è necessario per stimolare la crescita nei bambini. Appartiene alla classe di farmaci degli ormoni della crescita. Il medicinale è commercializzato con il nome commerciale Ngenla come soluzione iniettabile da 60 mg/1,2 ml in penne preriempite. Somatrogon è autorizzato come medicinale nel Regno Unito e nell'UE, dove viene utilizzato per trattare l'insufficienza di crescita causata da deficit dell'ormone della crescita.
Come agisce somatrogon?
Somatrogon agisce legandosi al recettore dell'ormone della crescita sulla superficie delle cellule bersaglio nell'organismo. Questo legame attiva segnali all'interno della cellula che portano agli effetti dell'ormone della crescita, inclusa la stimolazione della crescita. Essendo una forma a lunga durata d'azione dell'ormone della crescita, somatrogon è progettato per essere somministrato meno frequentemente rispetto ai preparati giornalieri di ormone della crescita.
Per quali condizioni viene usato o studiato somatrogon?
- Deficit dell'ormone della crescita — una condizione in cui l'organismo non produce abbastanza ormone della crescita, causando insufficienza di crescita nei bambini. Somatrogon è autorizzato per questo uso.
- Piccolo per l'età gestazionale (SGA) — bambini nati più piccoli del previsto per la loro età gestazionale, che possono avere problemi di crescita persistenti. Questo viene studiato nella sperimentazione di Fase 3 autorizzata.
- Bassa statura idiopatica (ISS) — bassa statura senza una causa identificata. Anche questo viene studiato nella sperimentazione di Fase 3 autorizzata.
Come viene somministrato somatrogon?
Somatrogon viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, cioè viene iniettato sotto la pelle. È disponibile come soluzione iniettabile in penne preriempite; il prodotto autorizzato contiene 60 mg di somatrogon in 1,2 ml. Nella sperimentazione autorizzata, somatrogon viene somministrato una volta alla settimana, mentre il medicinale di confronto Genotropin viene somministrato ogni giorno.
Cosa mostrano le sperimentazioni cliniche?
Una sperimentazione di Fase 3 su somatrogon è autorizzata nel sistema informativo europeo delle sperimentazioni cliniche. Questa sperimentazione interventistica prevede di arruolare 245 bambini con bassa statura per età gestazionale o bassa statura idiopatica. La sperimentazione confronta somatrogon settimanale (Ngenla) con Genotropin giornaliero.
Cosa misura la sperimentazione?
La misura di esito principale è la velocità di crescita annualizzata dopo 12 mesi di trattamento, che descrive quanto velocemente un bambino cresce in un anno. Lo scopo della sperimentazione è dimostrare che l'effetto del trattamento con somatrogon settimanale è non inferiore a Genotropin giornaliero, cioè non è significativamente peggiore.
Chi può partecipare?
La sperimentazione è aperta a bambini nati piccoli per l'età gestazionale o con bassa statura idiopatica. Somatrogon è stato studiato in bambini di età pari o superiore a 3 anni, ma la sicurezza e l'efficacia non sono state stabilite in bambini di età inferiore a 3 anni.
Quali effetti indesiderati sono noti?
Le fonti disponibili non forniscono un elenco dettagliato degli effetti indesiderati di somatrogon. Il medicinale è disponibile solo con prescrizione medica e i rischi dell'assunzione del medicinale devono essere valutati rispetto ai benefici.