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Studio multicentrico sul confronto tra somatrogon settimanale e somatropin giornaliero in bambini nati piccoli per età gestazionale o con statura bassa idiopatica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio coinvolge bambini che sono nati Small for gestational age o che presentano idiopathic short stature, due condizioni in cui la crescita è più lenta del normale. Somatrogon è un farmaco somministrato con un'iniezione settimanale, mentre Genotropin è un altro farmaco somministrato ogni giorno; entrambi agiscono come ormone della crescita per favorire l’aumento di altezza.

L’obiettivo è verificare che l’effetto del trattamento settimanale non sia inferiore a quello del trattamento quotidiano. I partecipanti seguiranno il farmaco per circa un anno, con visite regolari per controllare la crescita e la salute generale, e con misurazioni dell’altezza in modo semplice e sicuro. Il termine “non inferiore” indica che il nuovo trattamento dovrebbe funzionare almeno tanto bene quanto quello già usato.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Iscrizione allo studio

    Dopo aver firmato il consenso informato, viene effettuata una valutazione iniziale che comprende misurazioni dell'altezza, esami del sangue e raccolta di informazioni cliniche relative a sga o ISS.

    Vengono spiegati i due possibili regimi di trattamento e le procedure di studio.

  2. Passaggio 2

    Randomizzazione

    Il partecipante viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi: somatrogon (iniezione settimanale) oppure Genotropin (iniezione giornaliera).

    L'assegnazione è gestita dal personale di studio e non richiede alcuna azione da parte del paziente.

  3. Passaggio 3

    Inizio trattamento

    Viene fornito il farmaco corrispondente al gruppo di assegnazione.

    Per il gruppo somatrogon si utilizza una penna pre‑riempita contenente 60 mg di soluzione per iniezione.

    Per il gruppo Genotropin si fornisce polvere da 12 mg da ricostituire in soluzione per iniezione.

  4. Passaggio 4

    Somministrazione settimanale di somatrogon

    Il paziente inietta somatrogon una volta alla settimana, preferibilmente lo stesso giorno ogni settimana.

    La dose e la durata del trattamento sono stabilite dal medico curante e sono mantenute per 12 mesi.

    L'iniezione viene effettuata con la penna pre‑riempita secondo le istruzioni fornite.

  5. Passaggio 5

    Somministrazione giornaliera di Genotropin

    Il paziente inietta Genotropin una volta al giorno, preferibilmente alla stessa ora ogni giorno.

    La dose giornaliera è determinata dal medico in base al peso e all'altezza del paziente.

    Il trattamento continua per 12 mesi.

    L'iniezione viene preparata ricostituendo la polvere e somministrata con una siringa sterile.

  6. Passaggio 6

    Visite di follow‑up

    Vengono programmate visite di controllo al mese 1, 3, 6, 9 e 12.

    In ciascuna visita vengono misurati altezza e peso, valutata la crescita e monitorati eventuali effetti indesiderati.

    Eventuali aggiustamenti della dose sono effettuati solo dal medico.

  7. Passaggio 7

    Conclusione del trattamento

    Al termine dei 12 mesi di trattamento viene effettuata una valutazione finale dell'altezza annualizzata (hv).

    I dati raccolti vengono utilizzati per confrontare l'efficacia della somministrazione settimanale rispetto a quella giornaliera.

    Il paziente riceve le indicazioni per eventuali cure successive in base ai risultati.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Diagnosi di Small for gestational age (SGA), cioè essere nato con peso e/o lunghezza almeno -2 deviazioni standard (SDS) al di sotto della media per l’età gestazionale secondo le tabelle nazionali.
  • Diagnosi di idiopathic short stature (ISS), cioè altezza almeno -2 SDS sotto la media per età e sesso, senza evidenza di deficit della crescita (livello di ormone della crescita GH di picco >10 ng/mL misurato entro 24 mesi prima dello screening).
  • Per i partecipanti con SGA: femmine in fase pre‑puberale (stadio Tanner 1 del seno) di età ≥4 anni (UE) o ≥3 anni (non‑UE) e <9 anni al momento della firma, con età ossea non superiore all’età cronologica, valutata negli ultimi 8 settimane.
  • Per i partecipanti con SGA: maschi in fase pre‑puberale (stadio Tanner 1 dei testicoli) di età ≥4 anni (UE) o ≥3 anni (non‑UE) e <11 anni al momento della firma, con età ossea non superiore all’età cronologica, valutata negli ultimi 8 settimane.
  • Per i partecipanti con ISS: femmine in fase pre‑puberale (stadio Tanner 1 del seno) di età ≥4 anni (UE) o ≥3 anni (non‑UE) e <9 anni al momento della firma, con età ossea non superiore all’età cronologica e non più di 2 anni inferiore all’età cronologica, valutata negli ultimi 8 settimane.
  • Per i partecipanti con ISS: maschi in fase pre‑puberale (stadio Tanner 1 dei testicoli) di età ≥4 anni (UE) o ≥3 anni (non‑UE) e <11 anni al momento della firma, con età ossea non superiore all’età cronologica e non più di 2 anni inferiore all’età cronologica, valutata negli ultimi 8 settimane.
  • Capacità di fornire un consenso informato firmato (o assenso se minorenne), cioè accettare di partecipare e rispettare le regole del protocollo.

Chi non può partecipare allo studio?

17 criteri

  • Storia di cancro, terapia con radiazioni o chemioterapia.
  • Altezza bassa dovuta a cause psicosociali (fattori psicologici o ambientali).
  • Anomalie cromosomiche conosciute o sospette, come Sindrome di Turner, Sindrome di Laron, Sindrome di Noonan, Sindrome di Prader‑Willi, Sindrome di Russell‑Silver, mutazioni o delezioni del gene SHOX.
  • Bambini con epifisi chiuse (le parti delle ossa dove avviene la crescita sono già chiuse).
  • Storia o presenza di tumori o cisti attivi intracranici (all'interno del cranio).
  • Malattia critica acuta con complicazioni dopo chirurgia a cuore aperto, chirurgia addominale, trauma grave, insufficienza respiratoria acuta o condizioni simili.
  • Ipertensione intracranica benigna con papilledema (aumento della pressione nel cranio con gonfiore del nervo ottico).
  • Deficit ormonali non trattati (mancanza di ormoni necessari alla crescita).
  • Diabete di tipo 2, tumori maligni, infezioni croniche e altre cause conosciute di crescita ridotta.
  • Livelli di IGF‑1 superiori a 2 SDS (IGF‑1 è una proteina che stimola la crescita; valori molto alti possono indicare altri problemi).
  • Qualsiasi disturbo o condizione che, secondo il medico, potrebbe mettere a rischio la sicurezza del partecipante o la sua capacità di seguire lo studio.
  • Storia di deficit della crescita (GHD) precedente.
  • Bambini piccoli a causa di malnutrizione, definita come un punteggio Z del peso per altezza o BMI inferiore a –2 per età secondo gli standard nazionali.
  • Storia di HIV positivo, AIDS, epatite B, epatite C o tubercolosi.
  • Microcefalia (circonferenza della testa inferiore a –2 SDS).
  • Qualsiasi malattia cronica o diagnosi che può influenzare la crescita, come disturbi gastrointestinali, celiachia, malattie della tiroide non trattate, diabete mellito e disturbi metabolici.
  • Displasie scheletriche conosciute o sospette, comprese anomalie significative della colonna vertebrale (ad esempio scoliosi, cifosi o varianti della spina bifida).
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Genotropin

    è un farmaco a base di ormone della crescita umano (somatropina) somministrato tramite iniezione quotidiana. In questo studio viene usato come riferimento per confrontare l’efficacia di un nuovo trattamento. Il suo scopo è fornire una crescita regolare nei bambini con altezza molto bassa rispetto all’età, aiutandoli a crescere più velocemente rispetto a quanto farebbero senza terapia.

  • Ngenla

    è un farmaco contenente somatrogon, una forma di ormone della crescita che si somministra una volta alla settimana. È il trattamento sperimentale valutato nello studio per vedere se può dare risultati di crescita simili o migliori rispetto a Genotropin, ma con un regime di somministrazione più comodo per i pazienti e le loro famiglie.

Che cosa si sa già del trattamento

  • GENOTROPIN

    Si presenta come polvere da recostituire in soluzione per iniezione e si somministra per via sottocutanea ogni giorno. È un ormone della crescita ricombinante già approvato e ampiamente usato nella pratica clinica per trattare la crescita ridotta nei bambini, comprese le condizioni di “small for gestational age” (SGA) e statura corta idiopatica (ISS). Agisce legandosi ai recettori dell’ormone della crescita, stimolando la produzione di IGF‑1 che favorisce l’allungamento delle ossa. È classificato come somatropina, un analogo dell’ormone della crescita umano.

  • NGENLA

    È una soluzione pronta all’uso in penna pre‑riempita per iniezione sottocutanea da somministrare una volta alla settimana. Somatrogon è un nuovo analogo a lunga durata d’azione dell’ormone della crescita, attualmente approvato in alcuni paesi e in fase di studio per altre indicazioni. Viene impiegato per le stesse condizioni di SGA e ISS, sostituendo l’ormone della crescita mancante e aumentando settimanalmente i livelli di IGF‑1. Si classifica come analogo a lunga durata d’azione dell’ormone della crescita.

Malattie studiate

  • Piccolo per l'età gestazionale

    è una condizione in cui il neonato nasce con un peso o una lunghezza inferiori a quelli tipici per la sua età gestazionale. Questo avviene perché la crescita fetale è stata più lenta rispetto alla media. Dopo la nascita, molti bambini aumentano rapidamente di peso e di statura, ma alcuni possono continuare a crescere più lentamente rispetto ai coetanei. La condizione è solitamente identificata alla nascita mediante misurazioni di peso e lunghezza.

  • Bassa statura idiopatica

    è una condizione in cui un bambino presenta un’altezza significativamente inferiore alla media per la sua età, senza che sia possibile identificare una causa specifica. La crescita avviene a un ritmo normale, ma il valore finale rimane al di sotto del normale percentile. La condizione è riconosciuta quando le misurazioni di altezza sono costantemente basse rispetto ai valori di riferimento. Può persistere durante l’infanzia e l’adolescenza.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 4 nov 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2025-523832-38-00Codice del protocolloRCRC000035Partecipanti previsti245 personePromotoreSchneider Children's Medical Center Of Israel

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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