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Studio sulla sicurezza ed efficacia di midostaurin in combinazione con chemioterapia in bambini con leucemia mieloide acuta FLT3-mutata non trattata

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta (LMA) con mutazione FLT3 nei bambini. Questa è una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Il trattamento in esame utilizza il farmaco midostaurina, noto anche come PKC412, in combinazione con la chemioterapia standard. La midostaurina è un farmaco somministrato per via orale che mira a bloccare l'attività di una proteina anomala prodotta dalla mutazione FLT3, che contribuisce alla crescita delle cellule tumorali.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità della midostaurina quando viene utilizzata insieme alla chemioterapia e successivamente come trattamento singolo dopo la terapia di consolidamento. I farmaci chemioterapici standard utilizzati in combinazione con la midostaurina includono citarabina, etoposide, idarubicina, daunorubicina, mitoxantrone e fludarabina. Questi farmaci sono somministrati per via endovenosa e agiscono uccidendo le cellule tumorali o impedendo loro di crescere e dividersi.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno la midostaurina due volte al giorno insieme alla chemioterapia. Dopo la fase di consolidamento, continueranno a ricevere la midostaurina come trattamento singolo per un periodo di tempo stabilito. Lo studio mira a raccogliere dati sulla sicurezza del trattamento, monitorando eventuali effetti collaterali e la risposta del corpo al farmaco. L'obiettivo è migliorare le opzioni di trattamento per i bambini con questa forma specifica di leucemia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di chemioterapia standard combinata con midostaurina. La chemioterapia include farmaci come cytarabina, etoposide, idarubicina, daunorubicina, mitoxantrone, e fludarabina, somministrati per via endovenosa.

    La midostaurina viene somministrata due volte al giorno per via orale. La dose è di 30 mg/m² o 1 mg/kg per i partecipanti con peso inferiore a 10 kg.

  2. Passaggio 2

    Fase di consolidamento

    Dopo la fase iniziale di chemioterapia, si procede con la fase di consolidamento. Durante questa fase, la midostaurina continua ad essere somministrata come agente singolo.

    Questa fase prevede 12 cicli di trattamento con midostaurina.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante tutto il periodo di trattamento, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.

    Vengono eseguiti esami del sangue e altri test per valutare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

  4. Passaggio 4

    Fine del trattamento

    Al termine dei 12 cicli di midostaurina, il trattamento si conclude.

    Viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia del trattamento e la condizione generale del paziente.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Avere una diagnosi documentata di leucemia mieloide acuta (AML) non trattata in precedenza, secondo i criteri dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) del 2016, esclusa la leucemia promielocitica acuta. È possibile aver ricevuto fino a 7 giorni di terapia con idrossiurea o citarabina a basso dosaggio prima della prima dose di chemioterapia, se necessario. La chemioterapia intratecale è consentita prima del trattamento dello studio come parte di una puntura lombare diagnostica iniziale o secondo le cure standard locali. È possibile iniziare la prima chemioterapia locale mentre si attendono i risultati dell'analisi FLT3.
  • Presenza di una mutazione FLT3, confermata da un laboratorio centrale designato o un laboratorio locale qualificato. Questo include una duplicazione interna juxtamembrane (ITD) o una mutazione nel dominio della tirosina chinasi (TKD), determinata tramite PCR o sequenziamento genetico.
  • Essere di età compresa tra 3 mesi e meno di 18 anni, con un'aspettativa di vita superiore a 12 settimane.
  • Avere uno stato di performance Lansky o Karnofsky di almeno 60. Il Lansky è usato per i partecipanti da 1 a 16 anni, mentre il Karnofsky è usato per quelli di 16 anni o più.
  • Avere valori di laboratorio che indicano una funzione degli organi adeguata:
    • Aspartato aminotransferasi (AST) e alanina aminotransferasi (ALT) non superiori a 3 volte il limite superiore della norma.
    • Bilirubina totale nel siero non superiore a 1,5 volte il limite superiore della norma, a meno che non sia dovuto a una sindrome di Gilbert isolata.
    • Clearance della creatinina stimata di almeno 30 mL/min, calcolata con la formula di Schwartz.
    • Il genitore o tutore legale e/o il partecipante devono aver fornito il consenso informato scritto secondo le leggi e i regolamenti locali prima di qualsiasi procedura di screening relativa allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno ricevuto una diagnosi di Leucemia Mieloide Acuta con mutazione FLT3. La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro del sangue, e la mutazione FLT3 è una specifica alterazione genetica.
  • Non possono partecipare i pazienti che non sono stati trattati per questa condizione.
  • Non possono partecipare i pazienti che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che non possono ricevere il farmaco midostaurin in combinazione con la chemioterapia.
  • Non possono partecipare i pazienti che non possono completare i 12 cicli di terapia post-consolidamento con midostaurin.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Midostaurin: Questo farmaco viene utilizzato in combinazione con la chemioterapia standard per trattare i bambini con leucemia mieloide acuta (AML) che presentano una mutazione nel gene FLT3. Midostaurin aiuta a bloccare l'attività di alcune proteine che promuovono la crescita delle cellule tumorali. Dopo la fase di consolidamento della terapia, viene somministrato da solo per un periodo prolungato per aiutare a prevenire la ricomparsa della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Midostaurina – Midostaurina è un farmaco somministrato per via orale, solitamente in compresse, e viene utilizzato in combinazione con la chemioterapia standard per trattare la leucemia mieloide acuta (AML) con mutazione FLT3 nei bambini. Attualmente, è in fase di studio clinico di fase II per valutare la sua sicurezza, efficacia e farmacocinetica. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento della leucemia mieloide acuta non trattata con mutazione FLT3. A livello molecolare, midostaurina agisce inibendo l'attività della proteina FLT3, che è coinvolta nella crescita e sopravvivenza delle cellule leucemiche. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori della tirosina chinasi.

Malattie studiate

Leucemia Mieloide Acuta FLT3-mutata non trattata – È un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi, caratterizzato da una mutazione nel gene FLT3. Questa mutazione porta a una crescita incontrollata delle cellule mieloidi nel midollo osseo, impedendo la produzione di cellule del sangue sane. La malattia si manifesta con sintomi come affaticamento, febbre, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La progressione della leucemia può essere rapida, con un aumento del numero di cellule leucemiche nel sangue e nel midollo osseo. La diagnosi viene spesso effettuata attraverso esami del sangue e biopsie del midollo osseo. La gestione della malattia richiede un monitoraggio continuo per valutare l'evoluzione delle cellule leucemiche.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Età0-17FasePhase IINumero dello studio2023-509834-20-00Codice del protocolloCPKC412A2218Partecipanti previsti22 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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