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Studio sulla sicurezza e sul movimento del pivekimab sunirine in pazienti pediatrici con leucemia mieloide acuta recidivante o resistente al trattamento

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questa ricerca riguarda la Leucemia Mieloide Acuta, un tipo di cancro che colpisce le cellule del sangue e del midollo osseo. Lo studio si concentra in particolare sui casi definiti relapsa, ovvero quando la malattia ritorna dopo un periodo di guarigione, o refrattaria, quando il cancro non risponde ai trattamenti standard. Il farmaco oggetto della ricerca è il pivekimab sunirine, somministrato tramite infusione endovenosa, ovvero una procedura in cui il medicinale viene introdotto direttamente nelle vene sotto forma di polvere da sciogliere.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la farmacocinetica, ovvero il modo in cui il farmaco si muove e viene elaborato all'interno dell'organismo, in pazienti pediatrici. Durante il percorso clinico, verrà monitorato come il corpo reagisce alla somministrazione di pivekimab sunirine per identificare eventuali effetti collaterali. Il monitoraggio si concentrerà sulla capacità del corpo di gestire il principio attivo e sulla sua distribuzione nei vari tessuti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    L'ingresso nello studio avviene dopo la conferma della diagnosi di leucemia mieloide acuta, una forma di tumore del sangue, che si è ripresentata o che non ha risposto alle cure precedenti.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Viene somministrato il farmaco denominato pivekimab sunirine tramite infusione endovenosa, ovvero attraverso una vena, utilizzando una polvere preparata per l'infusione.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza e del farmaco

    Durante il percorso vengono monitorati gli eventi avversi, che sono effetti indesiderati che possono comparire durante il trattamento, e la farmacocinetica, ovvero il modo in cui il farmaco si muove e viene elaborato all'interno del corpo.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    Vengono effettuate valutazioni per verificare la remissione completa, che indica una riduzione o la scomparsa dei segni della malattia, e la durata di tale stato di salute.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Il paziente deve avere una diagnosi confermata di leucemia mieloide acuta, un tipo di cancro del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo.
  • La malattia deve essere ricaduta, il che significa che i sintomi sono tornati dopo un periodo di guarigione, oppure refrattaria, ovvero che non risponde più ai trattamenti medici standard.
  • Le cellule malate devono essere positive al CD123, un tipo specifico di proteina che si trova sulla superficie delle cellule della leucemia e che viene identificata tramite un esame chiamato citometria a flusso (una tecnica che usa il laser per contare e analizzare le cellule).
  • Deve essere presente una quantità di blasti mieloidi (cellule immature e malate del sangue) pari o superiore al 5% nel midollo osseo, che è il tessuto all'interno delle ossa dove vengono prodotte le cellule del sangue.
  • Il paziente deve avere un buon livello di capacità funzionale, misurato attraverso scale specifiche (come Lansky, Karnofsky o ECOG) che valutano quanto la persona sia in grado di svolgere le normali attività quotidiane.
  • È possibile partecipare anche se la malattia ha colpito il sistema nervoso centrale (cervello e midollo spinale), a patto che non siano presenti sintomi neurologici evidenti, come problemi ai nervi facciali o problemi alla vista.
  • È possibile partecipare anche se la malattia si è manifestata in zone del corpo diverse dal midollo osseo, una condizione chiamata malattia extramidollare.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Il partecipante ha una malattia del cuore che è considerata importante dal punto di vista medico.
  • Il partecipante è affetto dalla Sindrome di Down.
  • Il partecipante ha una forma specifica di leucemia chiamata leucemia promielocitica acuta (APL) o una malattia chiamata leucemia mielomonocitica giovanile (JMML).
  • Il partecipante presenta una malattia del sistema nervoso centrale (ovvero il cervello e il midollo spinale) che causa sintomi, cioè disturbi o segni visibili della malattia.
  • Il partecipante ha avuto in passato una malattia del fegato chiamata malattia veno-occlusiva (VOD) o sindrome ostruttiva sinusoidale (SOS), che riguarda il blocco del flusso sanguigno nei piccoli vasi del fegato.
  • Il partecipante ha già ricevuto una terapia chiamata CAR-T, che è un tipo di trattamento immunoterapico avanzato.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Pivekimab sunirine è un farmaco somministrato tramite infusione in vena, studiato per vedere quanto sia sicuro e come si comporta nell'organismo di bambini che hanno una forma di leucemia mieloide acuta che è tornata dopo un trattamento o che non risponde alle cure attuali.

Che cosa si sa già del trattamento

Pivekimab sunirine - Questo farmaco si presenta come una polvere da sciogliere e somministrare tramite infusione nella vena. Attualmente è in fase di studio clinico per valutare la sua sicurezza e il modo in cui il corpo lo assorbe, principalmente nei bambini. Viene utilizzato per trattare la leucemia mieloide acuta che non risponde alle terapie standard o che si è ripresentata. Appartiene alla classe degli anticorpi monoclonali e funziona legandosi specificamente a una proteina chiamata CD123 presente sulle cellule tumorali, aiutando così il sistema immunitario a riconoscerle e a distruggerle.

Malattie studiate

  • Leucemia mieloide acuta

    Questa malattia è un tipo di cancro che colpisce il sangue e il midollo osseo. Inizia quando alcune cellule del sangue, chiamate mieloblasti, iniziano a crescere in modo incontrollato. Queste cellule immature non riescono a svolgere le loro normali funzioni nel corpo. Con il passare del tempo, le cellule malate si accumulano nel midollo osseo, prendendo il sopravvento sulle cellule sane. Questo processo interferisce con la produzione regolare di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine.

  • Leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria

    Questa condizione si verifica quando la leucemia mieloide acuta ritorna dopo un periodo di remissione. Si parla inoltre di forma refrattaria quando la malattia non risponde ai trattamenti iniziali. La progressione comporta una nuova proliferazione rapida di cellule immature e anomale nel sangue. Queste cellule continuano a moltiplicarsi, ostacolando il normale funzionamento del sistema ematico. La malattia evolve in modo simile alla forma acuta, con un accumulo costante di cellule non funzionanti.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase INumero dello studio2024-520125-36-00Codice del protocolloM25-692Partecipanti previsti98 personePromotoreAbbVie Deutschland GmbH & Co. KG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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