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Studio su adulti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria: idrocarbamide più combinazione di fludarabina, citarabina, idarubicina e venetoclax

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La acute myeloid leukemia (AML) è un tipo di cancro del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo. Quando la malattia è relapsed or refractory significa che è tornata dopo un trattamento precedente o che non ha risposto alle terapie standard. In questo studio i pazienti ricevono una combinazione di farmaci usati di solito per cercare di controllare la malattia: fludarabine, cytarabine, idarubicin e venetoclax. Al di sopra di questi, viene aggiunto hydroxyurea, una compressa che può ridurre la crescita delle cellule tumorali.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia dell'aggiunta di hydroxyurea al trattamento di salvataggio per pazienti con AML recidiva o refrattaria. I partecipanti iniziano il ciclo di terapia con i cinque farmaci e continuano per diversi cicli, con controlli regolari per verificare eventuali effetti collaterali e per monitorare la risposta della malattia. Dopo il trattamento, i ricercatori seguiranno i pazienti per circa un anno per misurare il tempo durante il quale non si verificano eventi negativi, definito event-free survival, cioè il periodo senza peggioramento della malattia, recidiva o morte.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 10 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Consenso informato e ingresso nello studio

    Dopo aver deciso di partecipare, firmi il modulo di consenso informato che spiega lo scopo dello studio e le procedure previste.

    Viene registrato nel database dello studio e ti viene assegnato un numero di identificazione anonimo.

  2. Passaggio 2

    Valutazioni preliminari

    Vengono eseguiti esami del sangue, test di funzionalità epatica e renale e una valutazione clinica completa per verificare l'idoneità al trattamento.

    Eventuali immagini diagnostiche (ad esempio ecografia o tomografia) possono essere richieste per documentare lo stato della leucemia.

  3. Passaggio 3

    Avvio della fase i (studio di dose)

    Inizia il primo ciclo di terapia di salvataggio in cui hydroxyurea viene aggiunta al regime standard costituito da fludarabine, cytarabine, idarubicin e venetoclax.

    L'obiettivo è valutare la sicurezza e la tollerabilità di due diversi livelli di dose di hydroxyurea.

  4. Passaggio 4

    Somministrazione dei farmaci (fase i)

    Hydroxyurea: capsule da 500 mg, assunte per via orale secondo le indicazioni del medico (dosaggio specifico stabilito dal protocollo).

    Venetoclax: compresse filmate da 100 mg, assunte per via orale secondo le indicazioni del medico.

    Fludarabine: soluzione per infusione (25 mg/ml), somministrata per via endovenosa in ospedale secondo il programma di ciclo.

    Cytarabine: soluzione per infusione (100 mg/ml), somministrata per via endovenosa in ospedale secondo il programma di ciclo.

    Idarubicin: soluzione per infusione, somministrata per via endovenosa in ospedale secondo il programma di ciclo.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio della sicurezza (fase i)

    Vengono controllati regolarmente i valori ematici, la funzionalità degli organi e i sintomi di eventuali effetti indesiderati.

    Gli eventi avversi vengono registrati e valutati per determinare se la dose di hydroxyurea è tollerabile.

  6. Passaggio 6

    Definizione della dose consigliata

    Sulla base dei risultati di sicurezza della fase i, viene scelto il livello di dose di hydroxyurea da utilizzare nella fase II dello studio.

  7. Passaggio 7

    Avvio della fase II (valutazione di efficacia)

    Viene iniziato il trattamento con la dose di hydroxyurea stabilita, sempre in combinazione con fludarabine, cytarabine, idarubicin e venetoclax.

    L'obiettivo è valutare l'impatto sul evento libero da progressione (EFS) a 1 anno.

  8. Passaggio 8

    Cicli di trattamento successivi

    Vengono ripetuti i cicli di terapia secondo lo schema previsto dal protocollo, con somministrazione orale di hydroxyurea e venetoclax e infusione di fludarabine, cytarabine e idarubicin in ospedale.

    Ogni ciclo è seguito da una fase di osservazione per valutare la risposta della leucemia e il recupero del midollo osseo.

  9. Passaggio 9

    Valutazioni di risposta e follow‑up

    Vengono eseguiti esami del sangue e, se necessario, esami di imaging per determinare se la malattia è in remissione completa (CR) o remissione con miglioramento (CRi).

    I tempi di recupero ematologico (neutrofili e piastrine) vengono registrati per ciascun ciclo.

  10. Passaggio 10

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento può terminare dopo il numero di cicli previsto dal protocollo o in caso di progressione della malattia, toxicità inaccettabile o decisione clinica di interrompere la terapia.

    Viene effettuato un follow‑up finale per raccogliere i dati di sopravvivenza globale (OS) e di sopravvivenza libera da progressione (EFS) a 2 anni.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Età pari o superiore a 18 anni.
  • Diagnosi di leucemia mieloide acuta (AML) che è refrattaria (più del 10 % di cellule leucemiche nel midollo osseo dopo un ciclo di chemioterapia intensiva o nessuna remissione completa dopo due cicli) oppure recidivante (la malattia è tornata, anche fuori dal midollo) secondo i criteri ELN 2022, oppure evidenza di malattia residua minima (MRD) pari o superiore al 5 % rilevata con test genetici o flusso citometrico.
  • Stato di funzionamento quotidiano valutato con la scala ECOG pari o inferiore a 2 (capacità di svolgere attività di base senza gravi limitazioni).
  • Funzione renale e epatica adeguata: clearance della creatinina ≥ 30 mL/min (valuta quanto bene i reni filtrano), bilirubina nel sangue ≤ 3 volte il limite superiore normale (a meno che non sia dovuta alla sindrome di Gilbert), e alanina aminotransferasi (ALT) ≤ 5 volte il limite superiore normale (un enzima che indica lo stato del fegato).
  • Considerato idoneo a ricevere chemioterapia intensiva (capace di tollerare trattamenti forti).
  • Gli uomini devono usare un preservativo di lattice durante i rapporti con donne in grado di concepire, anche se hanno subito una vasectomia, e devono accettare di non generare figli durante il trattamento e per 6 mesi dopo l’ultima dose; le partner femminili devono utilizzare un metodo contraccettivo molto efficace.
  • Gli uomini non devono donare sperma dal momento dello screening fino a 6 mesi dopo l’ultima dose del farmaco.
  • Le donne che non possono concepire devono essere in postmenopausa (almeno 1 anno senza mestruazioni) o sterili chirurgicamente prima dello screening.
  • Le donne in grado di concepire devono accettare di non rimanere incinte durante lo studio e per 6 mesi dopo l’ultima dose, presentare un test di gravidanza negativo al momento dello screening e usare un metodo contraccettivo molto efficace in combinazione con un metodo barriera per tutta la durata dello studio e per 6 mesi successivi.
  • Fornire il consenso scritto per partecipare allo studio.
  • Essere in grado di comprendere le informazioni e dare un consenso informato.

Chi non può partecipare allo studio?

15 criteri

  • Leucemia promielocitica acuta: una forma specifica di leucemia diversa da quella studiata, quindi non è ammessa.
  • Età pari o superiore a 75 anni.
  • Intolleranza nota a uno dei farmaci chemioterapici usati nello studio.
  • Risultato positivo al test di gravidanza.
  • Donna che allatta o donna in età fertile che non utilizza un metodo contraccettivo efficace.
  • Sindromi ereditarie di insufficienza del midollo osseo, come anemia di Fanconi, discheratosi congenita o altre condizioni legate ai telomeri (mutazioni TERT, TERC, DKC1).
  • Storia di mancata adesione alle terapie o considerati inaffidabili nel seguire le indicazioni mediche.
  • Conta dei globuli bianchi (WBC) pari o superiore a 30.
  • Presenza di una mutazione doppia del gene TP53 o inattivazione di entrambi gli alleli del gene TP53.
  • Leucemia che ha coinvolto il sistema nervoso centrale (cervello e midollo spinale).
  • Recidiva della leucemia entro 3 mesi dal trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore (allo‑HCT).
  • Infezione non controllata.
  • Stato di performance ECOG superiore a 2 (valutazione della capacità di svolgere le attività quotidiane).
  • Insufficienza grave di organi principali che impedisce di ricevere la chemioterapia prevista.
  • Problemi cardiaci, inclusi: infarto miocardico negli ultimi 3 mesi, ridotta funzione del ventricolo sinistro con frazione di eiezione < 50 % (misurata con ecocardiogramma), angina instabile, insufficienza cardiaca congestizia di grado III o IV secondo la classificazione NYHA, o aritmie cardiache gravi.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

  • Hydroxyurea

    è una compressa da assumere per via orale. In questo studio viene aggiunta al regime di chemioterapia di salvataggio per cercare di aumentare l’efficacia del trattamento contro le cellule leucemiche. Aiuta a ridurre la crescita delle cellule tumorali e può migliorare la risposta complessiva.

  • Venetoclax

    è una compressa rivestita da assumere per via orale. È un farmaco mirato che blocca una proteina (BCL‑2) che aiuta le cellule della leucemia a sopravvivere. Usato insieme ad altri farmaci, favorisce la morte delle cellule leucemiche.

  • Idarubicin

    è una soluzione per infusione endovenosa. È un chemioterapico di tipo antraciclico che danneggia il DNA delle cellule tumorali, impedendo loro di crescere e moltiplicarsi.

  • Fludarabine

    è una soluzione per infusione. È un chemioterapico che interferisce con la sintesi del DNA, contribuendo a distruggere le cellule leucemiche.

  • Cytarabine

    è una soluzione per infusione. È un chemioterapico che blocca la divisione delle cellule cancerose, ed è comunemente usato nel trattamento della leucemia mieloide acuta.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Venetoclax

    è disponibile in compresse rivestite da 100 mg da assumere per via orale; è un farmaco già approvato e ampiamente studiato per le leucemie acute e la leucemia linfatica cronica. Viene usato principalmente per trattare la leucemia mieloide acuta recidivante. Agisce legandosi in modo selettivo alla proteina BCL‑2, favorendo la morte delle cellule tumorali. È classificato come inibitore di BCL‑2, appartenente alla classe degli antineoplastici.

  • Idarubicin

    è fornito come soluzione per iniezione da somministrare per infusione endovenosa; è un farmaco approvato e ben documentato per le leucemie acute. È indicato principalmente nel trattamento della leucemia mieloide acuta. Il suo meccanismo consiste nell’inserirsi tra le basi del DNA e nel bloccare l’enzima topoisomerasi II, provocando rotture del DNA. È classificato come antibiotico antraciclico, antineoplastico.

  • Fludarabine

    è una soluzione per iniezione da somministrare per infusione endovenosa; è un farmaco approvato e presente nella letteratura per la terapia di leucemie croniche e acute. Viene impiegato soprattutto nella leucemia linfatica cronica e nella leucemia mieloide acuta. Una volta dentro la cellula, si trasforma in un analogo della purina che inibisce la sintesi del DNA, bloccando la replicazione cellulare. È classificato come analogo delle purine, antimetabolita antineoplastico.

  • Hydroxyurea

    è disponibile in capsule dure da 500 mg da assumere per via orale; è un farmaco approvato e molto studiato per diverse malattie del sangue, inclusa la leucemia mieloide acuta. È indicato per ridurre la produzione di cellule tumorali nel sangue. Agisce inibendo l’enzima ribonucleotidasi reduttasi, limitando la produzione di DNA necessario per la divisione cellulare. È classificato come inibitore della ribonucleotidasi reduttasi, antimetabolita antineoplastico.

  • Cytarabine

    è una soluzione per iniezione da somministrare per infusione endovenosa; è un farmaco approvato e consolidato nella letteratura per il trattamento della leucemia mieloide acuta. È usato come parte della terapia di salvataggio per la leucemia. Si comporta come un nucleoside artificiale che viene incorporato nel DNA, interrompendo la sintesi del materiale genetico. È classificato come antimetabolita, analoghi della citosina.

Malattie studiate

Leucemia mieloide acuta - La leucemia mieloide acuta è un tumore del sangue che nasce nel midollo osseo, dove le cellule immaturi si moltiplicano rapidamente. Quando la malattia è recidivante o refrattaria, le cellule anormali tornano a crescere o non rispondono più al trattamento, aumentando il numero di blast nel midollo e nel sangue. Questo accumulo spinge via le cellule sane, riducendo i globuli rossi, i globuli bianchi normali e le piastrine. Con il tempo, la mancanza di cellule sane porta a sintomi come affaticamento, infezioni frequenti e sanguinamenti. La malattia può diffondersi ad altri organi man mano che i blast si accumulano.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2026-526961-76-00Codice del protocolloFLAsH-IV-AML 1.0Partecipanti previsti26 personePromotoreKarolinska University Hospital

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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