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Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di OMT-28 nei Pazienti con Malattia Mitocondriale Primaria con Miopatia e/o Cardiomiopatia e Infiammazione

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla Malattia Mitocondriale Primaria, una condizione che può causare problemi ai muscoli e al cuore, noti rispettivamente come miopatia e cardiomiopatia. Queste condizioni possono essere accompagnate da infiammazione. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato OMT-28, somministrato sotto forma di capsule da 24 mg. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di OMT-28 nei pazienti affetti da questa malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di 12 settimane. Verrà monitorata una sostanza nel sangue chiamata GDF-15, con l'obiettivo di osservare una riduzione di almeno il 20% nei livelli di questa sostanza. Questo aiuterà a determinare l'efficacia del trattamento. Inoltre, verranno valutati eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei segni vitali e nei risultati degli esami di laboratorio per garantire la sicurezza del farmaco.

Lo studio è progettato per comprendere meglio come OMT-28 possa influenzare i sintomi della Malattia Mitocondriale Primaria e migliorare la qualità della vita dei pazienti. I risultati aiuteranno a determinare se il farmaco è sicuro e se può essere un'opzione di trattamento efficace per le persone con questa condizione. Lo studio si svolgerà fino al 2025, con l'inizio del reclutamento previsto per giugno 2023.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco OMT-28 in forma di capsula.

    La dose prescritta è di 24 mg da assumere per via orale.

  2. Passaggio 2

    Durata del trattamento

    Il trattamento con OMT-28 viene somministrato per un periodo di 12 settimane.

    Durante questo periodo, il farmaco viene assunto regolarmente secondo le indicazioni fornite.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il periodo di trattamento, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.

    Vengono eseguiti esami di laboratorio, misurazioni dei segni vitali e un elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni per valutare eventuali cambiamenti clinicamente significativi.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    L'obiettivo principale è determinare la percentuale di pazienti che mostrano una riduzione di almeno il 20% del livello di GDF-15 dopo 12 settimane di trattamento.

    Il GDF-15 è una proteina misurata nel sangue che può indicare la risposta al trattamento.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Al termine delle 12 settimane, il trattamento con OMT-28 viene concluso.

    Viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia e la sicurezza complessiva del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Qualsiasi genere, età compresa tra 18 e 60 anni
  • Mutazione documentata che causa una malattia mitocondriale: mutazioni puntiformi del tRNA mitocondriale, inclusi m3243A>G, m8344A>G e delezioni singole del DNA mitocondriale
  • Diagnosi di Cardiomiopatia definita come ipertrofia del ventricolo sinistro e/o frazione di eiezione del ventricolo sinistro (LVEF) inferiore al 50% e/o miglioramento tardivo del gadolinio alla risonanza magnetica cardiaca e/o Miopatia come definito dal Workshop Internazionale: Misure di esito e prontezza per studi clinici nelle miopatie mitocondriali primarie nei bambini e adulti (Mancuso et al. 2017)
  • Livello di GDF-15 compreso tra 1.200 e 10.000 pg/mL misurato durante lo screening
  • Capacità di eseguire i test di esercizio
  • Disponibilità e capacità di fornire un Consenso Informato firmato, oltre a documentazione scritta in conformità con i requisiti di privacy del paese e locali, ad esempio, consenso scritto alla protezione dei dati
  • Capacità e volontà di rispettare i requisiti di questo protocollo di studio
  • Sia le pazienti di sesso femminile, sia le partner femminili dei pazienti di sesso maschile che sono in età fertile devono essere disposte a non rimanere incinte per tutta la durata dello studio (30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio)

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Malattia Mitocondriale Primaria. Questa è una condizione che riguarda i mitocondri, che sono le parti delle cellule che producono energia.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, cioè persone che potrebbero avere difficoltà a prendere decisioni informate o che potrebbero essere a rischio di sfruttamento.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

OMT-28 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento di pazienti con miopatia e/o cardiomiopatia e infiammazione. L'obiettivo principale del farmaco è ridurre i livelli di GDF-15, un biomarcatore associato a queste condizioni, di almeno il 20% dopo 12 settimane di trattamento. Il farmaco viene valutato per la sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

OMT-28 – OMT-28 è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di fase 2a per valutarne la sicurezza, tollerabilità e gli effetti farmacodinamici nei pazienti con malattia mitocondriale primaria. Questo farmaco è principalmente indicato per il trattamento di miopatia e/o cardiomiopatia con infiammazione associata a questa condizione. Il meccanismo d'azione di OMT-28 coinvolge la modulazione di specifici percorsi cellulari per ridurre l'infiammazione e migliorare la funzione mitocondriale. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori mitocondriali.

Malattie studiate

Malattia Mitocondriale Primaria – È un gruppo di disturbi genetici che colpiscono i mitocondri, le strutture cellulari responsabili della produzione di energia. Queste malattie possono manifestarsi in vari modi, a seconda delle cellule colpite, e possono influenzare il funzionamento di diversi organi e tessuti. I sintomi possono includere debolezza muscolare, problemi neurologici, e difficoltà di crescita. La progressione della malattia varia notevolmente tra gli individui, con alcuni che sperimentano sintomi lievi e altri che affrontano complicazioni più gravi. Le manifestazioni cliniche possono iniziare in qualsiasi momento della vita, dall'infanzia all'età adulta. La diagnosi è spesso complessa a causa della varietà di sintomi e della natura genetica della malattia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2023-508541-41-00Partecipanti previsti42 personePromotoreOMEICOS Therapeutics GmbH

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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