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Studio sull'efficacia del nucresiran in pazienti con amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia (ATTR-CM) per ridurre la mortalità e gli eventi cardiovascolari

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sulla amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia (ATTR-CM), una malattia che colpisce il cuore causando l'accumulo di una proteina anomala nei tessuti cardiaci. La ricerca valuterà un nuovo farmaco chiamato nucresiran (anche noto come ALN-TTRSC04), che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea.

Lo studio ha lo scopo di valutare se il nucresiran sia efficace nel ridurre la mortalità e gli eventi cardiovascolari nei pazienti affetti da questa malattia. Durante lo studio, alcuni pazienti riceveranno il farmaco mentre altri riceveranno un placebo. Il farmaco viene somministrato attraverso una siringa preriempita contenente una soluzione iniettabile.

La durata del trattamento può arrivare fino a 84 mesi, durante i quali i pazienti verranno monitorati per valutare gli effetti del farmaco sulla loro salute cardiaca. I partecipanti possono continuare a assumere le loro usuali terapie per l'insufficienza cardiaca, purché il dosaggio sia rimasto stabile per un certo periodo prima dell'inizio dello studio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente riceve una iniezione sottocutanea di nucresiran o placebo mediante siringa pre-riempita

    La somministrazione avviene dopo la conferma di tutti i criteri di idoneità, inclusa la stabilità cardiovascolare nelle 6 settimane precedenti

  2. Passaggio 2

    Periodo di trattamento

    Il paziente riceve il farmaco sperimentale ALN-TTRSC04 (nucresiran) o placebo

    Il monitoraggio include la valutazione di eventi cardiovascolari e ospedalizzazioni

    Viene misurato regolarmente il livello di NT-proBNP nel sangue

    Il paziente compila periodicamente il questionario sulla qualità della vita (KCCQ-OS)

  3. Passaggio 3

    Visite di controllo

    Valutazione dello stato di salute generale

    Monitoraggio di eventuali eventi cardiovascolari

    Controllo di eventuali ricoveri ospedalieri o visite urgenti per insufficienza cardiaca

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Valutazione finale degli effetti del trattamento

    Analisi dei cambiamenti nella qualità della vita rispetto all'inizio dello studio

    Lo studio si concluderà nel giugno 2032

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Età compresa tra 18 anni (o l'età del consenso legale secondo le normative locali, se superiore) e 85 anni.
  • Diagnosi documentata di amiloidosi ATTR con cardiomiopatia, classificata come amiloidosi hATTR o wtATTR con cardiomiopatia.
  • Storia clinica di insufficienza cardiaca con almeno un precedente ricovero ospedaliero, oppure evidenza clinica di insufficienza cardiaca (con o senza ricovero).
  • I pazienti possono assumere stabilizzatori TTR approvati per l'amiloidosi ATTR e terapie di base per l'insufficienza cardiaca, ma devono essere stabili da almeno 30 giorni prima dello screening.
  • Il paziente deve essere clinicamente stabile, senza ricoveri legati a problemi cardiovascolari nelle 6 settimane precedenti alla randomizzazione.
  • Livelli di NT-proBNP (un marcatore dell'insufficienza cardiaca) allo screening tra 300 e 8500 ng/L; per pazienti con fibrillazione atriale permanente o persistente, livelli tra 600 e 8500 ng/L.
  • Il paziente deve essere in grado di comprendere, essere disposto e capace di rispettare i requisiti dello studio e fornire il consenso informato scritto.

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Pazienti di età inferiore ai 18 anni non possono partecipare allo studio
  • Pazienti con insufficienza epatica grave (grave compromissione della funzionalità del fegato)
  • Pazienti con insufficienza renale grave (grave compromissione della funzionalità dei reni)
  • Persone che partecipano contemporaneamente ad altri studi clinici
  • Donne in stato di gravidanza o allattamento
  • Pazienti con malattie cardiovascolari instabili (problemi cardiaci non controllati)
  • Persone con storia di reazioni allergiche gravi ai farmaci
  • Pazienti che hanno subito interventi chirurgici importanti negli ultimi 3 mesi
  • Persone con disturbi della coagulazione (problemi di sanguinamento)
  • Pazienti con aspettativa di vita inferiore a 12 mesi
  • Persone che non possono fornire il consenso informato in modo autonomo
  • Pazienti che assumono farmaci che potrebbero interferire con il farmaco in studio
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

  • Nucresiran

    è un nuovo farmaco sperimentale progettato per il trattamento dell'amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia (ATTR-CM). Questo medicinale agisce riducendo la produzione della proteina transtiretina nel fegato, che quando si accumula può causare danni al cuore. Il farmaco mira a rallentare o fermare la progressione della malattia cardiaca nei pazienti affetti da questa rara condizione.

  • Placebo

    è una sostanza inattiva che viene utilizzata come termine di confronto per valutare l'efficacia del farmaco in studio. Il placebo ha un aspetto identico al farmaco attivo ma non contiene principi attivi medicinali. Viene utilizzato per determinare se i benefici osservati sono effettivamente dovuti al trattamento con nucresiran.

Che cosa si sa già del trattamento

Nucresiran – Un farmaco sperimentale somministrato per via sottocutanea, attualmente in fase 3 di sperimentazione clinica per il trattamento dell'amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia (ATTR-CM). Questo oligonucleotide sintetico agisce riducendo la produzione della proteina transtiretina nel fegato attraverso il meccanismo dell'RNA interference, contribuendo così a prevenire l'accumulo di depositi amiloidi nel cuore. Il farmaco appartiene alla classe degli agenti antiamiloidogenici ed è stato sviluppato specificamente per migliorare la sopravvivenza e ridurre gli eventi cardiovascolari nei pazienti affetti da questa rara malattia cardiaca.

Malattie studiate

Amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia (ATTR-CM) - Una malattia rara caratterizzata dall'accumulo anomalo di proteine chiamate transtiretina nel tessuto cardiaco. Questa condizione causa un progressivo ispessimento e irrigidimento delle pareti del cuore, compromettendo la sua capacità di pompare il sangue in modo efficace. La proteina transtiretina, normalmente coinvolta nel trasporto di ormoni tiroidei e vitamina A, subisce alterazioni che la portano ad aggregarsi e depositarsi nel muscolo cardiaco. Con il progredire della malattia, il cuore diventa sempre meno elastico e la sua funzione di pompa si riduce gradualmente. La condizione può manifestarsi sia come forma ereditaria che acquisita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-519917-72-00Codice del protocolloALN-TTRSC04-003Partecipanti previsti1 316 personePromotoreAlnylam Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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