Studio sulla sicurezza e l’efficacia di SB-007 in pazienti con malattia di Stargardt causata da mutazioni del gene ABCA4

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Promotore

Splicebio S.L.

Di cosa tratta questo studio?

Questo studio riguarda la malattia di Stargardt, una condizione ereditaria che colpisce la parte centrale della retina, la zona dell’occhio responsabile della visione dettagliata. Questa malattia è causata da alterazioni in entrambe le copie di un gene chiamato ABCA4, che viene ereditato dai genitori. Lo studio utilizzerà un trattamento sperimentale chiamato SB-007, che contiene vettori virali progettati per trasportare informazioni genetiche nella retina. Il trattamento verrà somministrato attraverso un’iniezione sotto la retina dell’occhio colpito.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di SB-007 e verificare se questo trattamento possa avere effetti benefici nelle persone con malattia di Stargardt di tipo 1 confermata geneticamente. Durante lo studio verranno utilizzate diverse dosi del trattamento per determinare quale sia la dose più appropriata. Lo studio confronterà anche i risultati tra occhi trattati e occhi non trattati.

Lo studio durerà circa 96 settimane e coinvolgerà persone adulte di età compresa tra 18 e 65 anni. Durante questo periodo verranno effettuati controlli regolari per monitorare eventuali effetti indesiderati e per misurare i cambiamenti nella condizione della retina attraverso diverse tecniche di imaging e test della vista. Verranno valutati aspetti come la crescita delle lesioni sulla retina, la sensibilità della retina alla luce, l’acuità visiva e la sensibilità al contrasto rispetto alle condizioni iniziali.

1 Inizio dello studio e somministrazione del trattamento

Al momento dell’ingresso nello studio (Giorno 0), riceverai una iniezione sottoretinica di SB-007 nell’occhio in studio. Si tratta di una somministrazione unica del prodotto sperimentale.

Il prodotto SB-007 contiene un vettore virale che trasporta informazioni genetiche per la proteina ABCA4, progettato per trattare la malattia di Stargardt.

L’iniezione viene effettuata direttamente sotto la retina, che è lo strato sensibile alla luce nella parte posteriore dell’occhio.

Se sei una donna in età fertile, verrà effettuato un test di gravidanza prima della somministrazione del trattamento.

2 Periodo di monitoraggio fino alla settimana 96

Dopo aver ricevuto l’iniezione, sarai monitorato per un periodo di 96 settimane (circa 2 anni).

Durante questo periodo, verranno valutati la sicurezza e la tollerabilità del trattamento attraverso il controllo di eventuali effetti indesiderati che riguardano l’occhio o altre parti del corpo.

Saranno effettuate visite regolari per verificare come il trattamento sta funzionando e per controllare la tua salute generale.

3 Valutazioni della funzione visiva

Durante tutto lo studio, verranno effettuate diverse misurazioni per valutare i cambiamenti nella tua vista rispetto all’inizio dello studio.

Verrà misurata la dimensione della lesione nella retina utilizzando immagini speciali chiamate autofluorescenza del fondo oculare, che permettono di vedere le aree danneggiate dell’occhio.

Sarà valutata l’area della zona ellissoide, che è uno strato importante della retina, utilizzando una tecnica di imaging chiamata tomografia a coerenza ottica.

Verrà testata la sensibilità della retina attraverso un esame chiamato microperimetria, che verifica quanto bene le diverse parti della retina rispondono alla luce.

Sarà misurata la migliore acuità visiva corretta, cioè quanto bene riesci a vedere con la correzione ottimale (occhiali o lenti a contatto).

Verrà testata l’acuità visiva in condizioni di bassa luminosità, per verificare come vedi in ambienti poco illuminati.

Sarà valutata la sensibilità al contrasto, che misura la capacità di distinguere oggetti dallo sfondo.

4 Misure contraccettive

Se sei una donna in età fertile o un uomo con una partner in età fertile, dovrai utilizzare metodi contraccettivi efficaci o mantenere l’astinenza completa per 4 mesi dal giorno della somministrazione del trattamento (Giorno 0).

Questa misura è necessaria per garantire la sicurezza durante il periodo in cui il prodotto sperimentale è attivo nel corpo.

5 Esami di imaging della retina

Durante lo studio, verranno effettuate regolarmente immagini della retina per monitorare i cambiamenti nel tempo.

Gli occhi dovranno essere dilatati utilizzando colliri specifici per permettere di ottenere immagini di buona qualità.

Queste immagini permetteranno di valutare l’efficacia del trattamento e di monitorare la progressione della malattia di Stargardt.

Chi può partecipare allo studio?

Deve fornire il proprio consenso scritto a partecipare allo studio
Deve avere un’età compresa tra 18 e 65 anni
Deve essere in grado di comprendere e seguire le procedure dello studio
Deve avere una diagnosi di malattia di Stargardt di tipo 1, che è una malattia genetica che colpisce la parte centrale della retina (la parte dell’occhio che permette di vedere)
Deve presentare segni clinici, cioè sintomi e caratteristiche visibili durante la visita medica, che confermano la presenza della malattia di Stargardt di tipo 1
Se è una donna in età fertile, deve avere un test di gravidanza negativo all’inizio dello studio e il giorno del trattamento
Se è una donna in età fertile o un uomo (o la sua partner femminile in età fertile), deve accettare di astenersi dai rapporti sessuali oppure utilizzare un metodo contraccettivo affidabile per 4 mesi dall’inizio del trattamento
Deve avere i mezzi oculari trasparenti, cioè le strutture dell’occhio devono essere sufficientemente chiare per permettere di vedere l’interno dell’occhio, e la pupilla (il cerchio nero al centro dell’occhio) deve potersi dilatare adeguatamente per consentire di effettuare immagini di buona qualità della retina (la parte interna dell’occhio che cattura le immagini)
Non deve avere allergia alle gocce oculari utilizzate per dilatare la pupilla

Chi non può partecipare allo studio?

Non sono stati forniti criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati disponibili. I criteri di esclusione sono le condizioni o situazioni che impediscono a una persona di partecipare alla sperimentazione.
Per conoscere quali pazienti non possono partecipare a questo studio sulla malattia di Stargardt (una malattia genetica che colpisce la vista), è necessario consultare la documentazione completa dello studio.
In generale, gli studi clinici possono escludere pazienti che hanno altre malattie gravi, che assumono determinati farmaci, che sono in gravidanza o che allattano, o che hanno condizioni che potrebbero interferire con il trattamento sperimentale.
Lo studio prevede la somministrazione di un trattamento chiamato SB-007 sotto la retina (la parte dell’occhio che riceve le immagini), in pazienti con mutazioni nel gene ABCA4 (il gene responsabile della malattia di Stargardt).

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Stato della sperimentazione

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Germania	Non ancora reclutando	–

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

ADENO-ASSOCIATED VIRUS VECTOR SEROTYPE 8 ENCODING THE ABCA4 PROTEIN, N-REGION
ADENO-ASSOCIATED VIRUS VECTOR SEROTYPE 8 ENCODING THE ABCA4 PROTEIN, C-REGION

SB-007 è una terapia sperimentale che viene somministrata mediante iniezione sotto la retina dell’occhio. Questo trattamento è stato sviluppato specificamente per le persone affette dalla malattia di Stargardt di tipo 1, una condizione ereditaria che colpisce la vista e che è causata da alterazioni in entrambe le copie di un gene chiamato ABCA4. L’obiettivo di questa terapia è di valutare se può essere sicura e potenzialmente utile per migliorare o stabilizzare la condizione visiva dei pazienti con questa malattia genetica della retina.

Malattia di Stargardt – La malattia di Stargardt è una patologia ereditaria che colpisce la parte centrale della retina, chiamata macula, causando una progressiva perdita della visione centrale. Questa condizione è causata da mutazioni in entrambe le copie del gene ABCA4, che porta all’accumulo di sostanze dannose nelle cellule della retina. I sintomi iniziano solitamente durante l’infanzia o l’adolescenza, con difficoltà nella lettura e nel riconoscimento dei volti. Con il tempo, la visione centrale continua a deteriorarsi, mentre la visione periferica rimane generalmente preservata. Le persone affette possono notare macchie scure o aree vuote nel campo visivo centrale e una ridotta capacità di vedere in condizioni di scarsa illuminazione. La progressione della malattia varia da persona a persona, ma porta gradualmente a una significativa compromissione delle attività quotidiane che richiedono una visione dettagliata.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 14:33

ID della sperimentazione:

2024-519535-42-00

Codice del protocollo:

SB-007 CS-101

Fase della sperimentazione:

Fase I e Fase II (Integrate) – Prima somministrazione sull’uomo

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