In breve
Questo articolo riassume gli studi clinici su ADENO-ASSOCIATED VIRUS VECTOR SEROTYPE 8 ENCODING THE ABCA4 PROTEIN, C-REGION. I trial stanno valutando soprattutto sicurezza, tollerabilità ed efficacia preliminare in persone con malattia di Stargardt, in particolare STGD1 con mutazioni bi-alleliche di ABCA4.
Punti chiave
- Gli studi clinici su ADENO-ASSOCIATED VIRUS VECTOR SEROTYPE 8 ENCODING THE ABCA4 PROTEIN, C-REGION stanno valutando SB-007 in persone con malattia di Stargardt. Il trial disponibile è in fase 1/2 e ha lo scopo di controllare sicurezza, tollerabilità ed efficacia preliminare. I partecipanti hanno STGD1 confermata geneticamente con mutazioni bi-alleliche di ABCA4. L’endpoint principale misura sicurezza e tollerabilità fino alla settimana 96, guardando gli eventi avversi oculari e non oculari. Lo studio è autorizzato e prevede 86 partecipanti.
Panoramica degli studi
Il trial disponibile valuta SB-007 in soggetti con malattia di Stargardt, una malattia ereditaria dell’occhio. Lo studio è descritto come interventional, quindi i ricercatori assegnano un trattamento e osservano gli effetti nel tempo.
Il programma di ricerca è focalizzato su ADENO-ASSOCIATED VIRUS VECTOR SEROTYPE 8 ENCODING THE ABCA4 PROTEIN, C-REGION e sul suo uso nello studio SB-007, somministrato per via subretinica.
Popolazione studiata
Lo studio è rivolto a persone con Stargardt disease type 1 (STGD1) confermata geneticamente.
Per partecipare, i soggetti devono avere mutazioni bi-alleliche del gene ABCA4, cioè alterazioni in entrambe le copie del gene.
Fase dello studio e obiettivi
Il trial è in fase 1/2, una fase iniziale che serve sia a controllare la sicurezza sia a cercare i primi segnali di beneficio clinico.
L’obiettivo dichiarato è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia preliminare di SB-007 per aiutare la selezione della dose.
Endpoint principali
L’endpoint primario è la sicurezza e la tollerabilità fino alla Settimana 96.
Questo risultato viene misurato osservando la comparsa di eventi avversi oculari e non oculari, cioè effetti indesiderati che riguardano gli occhi o altre parti del corpo.
Stato e arruolamento
Lo studio è indicato come Authorised, cioè autorizzato.
L’arruolamento previsto è di 86 partecipanti.
Dati principali del trial
- Trial ID: 2024-519535-42-00.
- Titolo dello studio: studio clinico per valutare sicurezza, tollerabilità ed efficacia preliminare di SB-007 nei soggetti con Stargardt Disease.
- Tipo di studio: interventional, quindi con somministrazione attiva del trattamento e osservazione degli esiti.
- Condizione studiata: Stargardt Disease.
- Intervento: SB-007, uso subretinico.