Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamentoMalattia rara

Studio sull'Efficacia di Tinlarebant nel Trattamento della Malattia di Stargardt negli Adolescenti

Centro verificatoFarmaco in studio
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca riguarda la Malattia di Stargardt, una condizione genetica che colpisce la vista, soprattutto nei giovani. Questo studio si concentra su adolescenti con questa malattia. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato tinlarebant, noto anche con il codice LBS-008. Il farmaco viene somministrato in forma di compresse e l'obiettivo è valutare se può rallentare la crescita delle lesioni che danneggiano la retina.

Lo studio è di tipo "randomizzato" e "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sanno chi riceve il farmaco e chi riceve un placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano affidabili. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare eventuali cambiamenti nella loro condizione, in particolare la dimensione delle lesioni nella retina.

La ricerca mira a capire se il tinlarebant è sicuro ed efficace nel trattamento della Malattia di Stargardt negli adolescenti. I risultati potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire questa malattia e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti. Lo studio è previsto per concludersi nel 2025.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo l'accettazione nel trial, inizia la partecipazione attiva allo studio clinico.

    Viene fornito un modulo di consenso informato che deve essere firmato dal partecipante e dai genitori o tutori legali.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco tinlarebant viene somministrato sotto forma di compresse da 5 mg.

    La somministrazione avviene per via orale.

    La frequenza e la durata della somministrazione sono stabilite dal protocollo dello studio.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della sicurezza ed efficacia

    L'obiettivo principale è valutare l'efficacia del tinlarebant nel rallentare la crescita delle lesioni atrofiche nei soggetti adolescenti con la malattia di Stargardt.

    Viene monitorato il tasso di cambiamento dell'area di atrofia tramite fotografia FAF (autofluorescenza del fondo).

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e visite di controllo

    Durante lo studio, vengono effettuate visite di controllo regolari per monitorare la salute del partecipante e l'efficacia del trattamento.

    Vengono eseguiti esami per valutare lo spessore e la morfologia della retina tramite SDOCT (tomografia a coerenza ottica a dominio spettrale).

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 19 settembre 2025.

    Al termine dello studio, vengono analizzati i dati raccolti per valutare i risultati del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Essere un ragazzo o una ragazza di età compresa tra 12 e 20 anni.
  • Avere una diagnosi clinica di malattia di Stargardt con almeno una mutazione identificata nel gene ABCA4.
  • Avere una lesione atrofica di dimensioni definite entro 3 aree del disco (7,62 mm2), come mostrato dalle immagini FAF nell'occhio studiato. Avere un'acuità visiva migliore o uguale a 20/200 per l'occhio studiato, basata sul punteggio delle lettere ETDRS.
  • Il soggetto e i suoi genitori o tutori legali devono essere disposti a fornire il loro consenso su un modulo di consenso informato approvato da un Comitato Etico.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia di Stargardt.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono adolescenti.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato o che appartengono a popolazioni vulnerabili.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Tinlarebant: Questo farmaco è studiato per il trattamento della malattia di Stargardt negli adolescenti. L'obiettivo principale è valutare se tinlarebant può rallentare la crescita delle lesioni atrofiche associate a questa malattia. La malattia di Stargardt è una condizione genetica che colpisce la retina e può portare a una perdita progressiva della vista. Tinlarebant potrebbe aiutare a preservare la vista rallentando il progresso della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Tinlarebant – Tinlarebant è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 3 per il trattamento della malattia di Stargardt negli adolescenti. Questo farmaco è studiato per la sua capacità di rallentare la crescita delle lesioni atrofiche associate a questa condizione. Tinlarebant agisce a livello molecolare inibendo specifici processi cellulari che contribuiscono alla degenerazione retinica. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori del trasporto di retinolo, e la sua efficacia e sicurezza sono ancora in fase di valutazione nella letteratura medica.

Malattie studiate

Malattia di Stargardt – È una malattia genetica che colpisce la retina, causando una progressiva perdita della vista centrale. Si manifesta solitamente durante l'infanzia o l'adolescenza e porta a una riduzione della capacità di vedere dettagli fini e colori. La malattia è caratterizzata dall'accumulo di una sostanza chiamata lipofuscina nelle cellule della retina, che danneggia i fotorecettori. Con il tempo, le aree di atrofia nella retina aumentano, peggiorando ulteriormente la visione centrale. La visione periferica di solito rimane intatta, ma la difficoltà nella visione centrale può influenzare attività quotidiane come la lettura e il riconoscimento dei volti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-513483-26-00Codice del protocolloLBS-008-CT03Partecipanti previsti105 personePromotoreBelite Bio Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.