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Studio sulla sicurezza e l'efficacia di mrna3771 e grna1599 in adulti con epatite B cronica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda la ricerca su persone affette da Epatite B Cronica, una malattia del fegato causata da un virus che persiste nell'organismo nel tempo. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco sperimentale denominato CRMA-1001, che contiene le sostanze MRNA3771 e GRNA1599. Il trattamento verrà somministrato attraverso un'infusione endovenosa, ovvero una procedura che permette al medicinale di entrare direttamente nel flusso sanguigno tramite una vena.

Durante la ricerca, verranno analizzati diversi aspetti relativi alla risposta del corpo al farmaco. Verranno monitorati i parametri della farmacocinetica, che descrivono come il corpo assorbe, distribuisce e smaltisce il medicinale, e della farmacodinamica, che studia l'effetto del farmaco sulle funzioni biologiche del paziente. Inoltre, si osserveranno i cambiamenti nei livelli di DNA dell'HBV, che rappresenta il materiale genetico del virus, e nell'antigene di superficie dell'epatite B, una proteina utilizzata come segnale della presenza del virus nel sangue.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Somministrazione del farmaco

    L'assunzione del farmaco sperimentale CRMA-1001 avviene tramite infusione endovenosa, ovvero attraverso una flebo in vena.

    Il farmaco contiene le sostanze MRNA3771 e GRNA1599.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante i primi 6 mesi, vengono monitorati gli eventi avversi, ovvero gli effetti collaterali indesiderati, per valutarne la frequenza e la gravità.

    Vengono effettuati controlli per identificare la presenza di anticorpi anti-farmaco, che sono reazioni del sistema immunitario verso il medicinale.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dell'efficacia e dei biomarcatori

    Vengono eseguiti esami per misurare i cambiamenti nei biomarcatori del virus dell'epatite B, tra cui l'antigene di superficie (HBsAg), l'antigene e, e la quantità di DNA del virus (HBV DNA) nel sangue.

    Viene monitorata la risposta del corpo attraverso la misurazione degli anticorpi prodotti contro il virus.

  4. Passaggio 4

    Analisi della farmacocinetica

    Il farmaco viene analizzato nel plasma per studiare come il corpo lo assorbe, lo distribuisce, lo metabolizza ed elimina (farmacocinetica).

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Fino alla fine dello studio, viene monitorata la possibilità di interrompere la terapia con i nucleosidi o nucleotidi (NUC), ovvero i farmaci antivirali abitualmente utilizzati.

    Viene valutata la possibilità di raggiungere una guarigione funzionale, definita dalla scomparsa dell'antigene di superficie e dalla presenza di livelli di virus estremamente bassi per almeno 6 mesi dopo la fine del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

15 criteri

  • Avere un'età compresa tra i 18 e i 64 anni al momento della firma del consenso.
  • Avere un'infezione da Epatite B cronica, che si definisce come la presenza dell'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) per almeno 6 mesi.
  • Assumere una terapia stabile con analoghi nucleosidici (NUC), ovvero farmaci che servono a bloccare la replicazione del virus, e aver assunto lo stesso farmaco negli ultimi 6 mesi.
  • Avere una quantità di DNA dell'epatite B (la misura di quanto virus è presente nel sangue) inferiore a 10 IU/ml.
  • Avere un livello di HBsAg (una proteina del virus) pari o superiore a 100 IU/ml.
  • Essere HBeAg negativo, il che significa che un particolare antigene del virus (HBeAg) non deve essere rilevabile nei test, con un'eccezione per un gruppo specifico dello studio.
  • Avere valori dei test del fegato, come ALT e AST (enzimi che indicano la salute del fegato), entro limiti di normalità specifici.
  • Avere livelli di bilirubina totale (una sostanza che indica la funzionalità del fegato) entro i limiti normali.
  • Avere valori di PT, INR e aPTT (test che misurano quanto velocemente il sangue coagula) entro i limiti normali.
  • Avere un livello di emoglobina (la proteina che trasporta l'ossigeno nel sangue) di almeno 10 g/dL.
  • Avere un numero di piastrine (cellule che aiutano la coagulazione) pari o superiore al limite minimo normale.
  • Avere un numero di globuli bianchi (WBC) entro i limiti normali e un numero di neutrofili (ANC, un tipo di globuli bianchi che combatte le infezioni) di almeno 1000/µl.
  • Avere una velocità di filtraggio renale (eGFR, che indica quanto bene i reni puliscono il sangue) pari o superiore a 60 mL/min.
  • Avere un peso corporeo compreso tra 45 e 150 kg e un indice di massa corporea (BMI, il rapporto tra peso e altezza) compreso tra 18 e 32 kg/m2.
  • Accettare di seguire le regole sull'uso di metodi contraccettivi (per evitare gravidanze) descritte nel piano dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Presenza di una forma grave di fibrosi (cicatrizzazione del fegato) o cirrosi (danno avanzato del fegato), confermata da un esame chiamato FibroScan con un valore superiore a 8.5 kPa o da una precedente biopsia epatica (un prelievo di tessuto del fegato) che indica un danno di grado F3 o F4.
  • Storia clinica di insufficienza epatica, ovvero quando il fegato non funziona più correttamente, manifestata da ascite (accumulo di liquidi nell'addome), encefalopatia epatica (problemi mentali causati da tossine nel sangue) o varici gastriche o esofagee (vene gonfie nel tratto digestivo).
  • Presenza di altre malattie del fegato diverse dall'infezione da virus dell'epatite B, come l'emocromatosi (eccesso di ferro nel corpo), l'epatite autoimmune, la malattia del fegato causata dall'alcol, l'esposizione a sostanze tossiche, la talassemia (una malattia del sangue) o la steatoepatite non alcolica (infiammazione del fegato legata a grasso accumulato).
  • Presenza di altre anomalie del fegato o delle vie biliari, ad eccezione della sindrome di Gilbert o di calcoli alla colecisti (piccoli depositi duri nella cistifellea) che non causano sintomi.
  • Infezione contemporanea da altri virus come l'epatite C (HCV), l'HIV o l'epatite D (HDV).
  • Livelli di AFP (una proteina nel sangue usata come indicatore) superiori a 100 ng/mL, poiché valori alti possono essere collegati all'HCC (carcinoma epatocellulare, un tipo di tumore al fegato).
  • Uso attuale o necessità di assumere altri farmaci antivirali sistemici (medicinali che combattono i virus in tutto il corpo) durante lo studio, con l'eccezione dei trattamenti comuni per l'epatite B o per l'HSV (l'herpes simplex virus).
  • Riscontri anomali durante l'ECG (l'elettrocardiogramma, che registra l'attività elettrica del cuore), come aritmie (battito cardiaco irregolare) o problemi al ritmo QT (un parametro che misura il tempo di recupero del cuore tra i battiti).
  • Presenza di fattori di rischio per la Torsade de Pointes (un tipo grave di aritmia cardiaca), come l'ipokaliemia (bassi livelli di potassio nel sangue) o lo scompenso cardiaco, oppure una storia personale o familiare di sindrome del QT lungo congenita (un problema del ritmo cardiaco presente dalla nascita).
  • Stato di gravidanza o allattamento, oppure la pianificazione di una gravidanza o dell'allattamento entro i 2 anni successivi alla somministrazione del farmaco.
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Farmaci in studio

CRMA-1001 è un trattamento sperimentale somministrato tramite infusione in vena, progettato per studiare la sua capacità di agire sul virus dell'epatite B cronica e valutarne la sicurezza e l'efficacia negli adulti.

Che cosa si sa già del trattamento

CRMA-1001 - Questo farmaco sperimentale viene somministrato tramite infusione endovenosa ed è attualmente in fase di studio clinico per valutarne la sicurezza e l'efficacia. È classificato come una terapia genica basata su tecnologia a RNA e viene studiato principalmente per il trattamento dell'epatite B cronica. Il suo meccanismo d'azione consiste nell'utilizzare istruzioni genetiche per aiutare l'organismo a combattere il virus, agendo direttamente sui processi molecolari che permettono la replicazione dell'epatite B.

Malattie studiate

Epatite B cronica - Questa condizione è causata da un'infezione persistente da parte del virus dell'epatite B nel fegato. Il virus si stabilisce nelle cellule epatiche e può rimanere nel corpo per un periodo molto lungo. Nel tempo, l'infezione può causare un'infiammazione continua del tessuto del fegato. Questa infiammazione può portare a cambiamenti nella struttura dell'organo. La progressione della malattia varia da persona a persona, ma può coinvolgere un graduale deterioramento della funzione epatica.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 3 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase I/IINumero dello studio2025-523619-12-00Codice del protocolloCRMA-1001-101Partecipanti previsti66 personePromotoreNchroma Bio Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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