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Studio sulla fludarabina più combinazione di farmaci in pazienti anziani o fragili con leucemia mieloide acuta sottoposti a trapianto haploidentico

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La leucemia mieloide acuta è una forma di cancro del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo, compromettendo la produzione di cellule sane. Per i pazienti più anziani o più deboli, che non possono tollerare trattamenti molto intensi, si sta studiando un regime di preparazione a intensità ridotta che combina fludarabine e treosulfan somministrati per via endovenosa, seguito da un trapianto di cellule staminali haploidentico. Dopo il trapianto, viene dato cyclophosphamide per aiutare a prevenire il rigetto.

Lo scopo dello studio è valutare se questo approccio ridotto sia efficace nel controllare la malattia e migliorare la sopravvivenza senza causare effetti collaterali gravi; i partecipanti ricevono la terapia di preparazione, poi il trapianto da un donatore parzialmente compatibile e infine la terapia post‑trapianto, con visite di controllo per monitorare la risposta e la sicurezza nel tempo.

Durante il periodo post‑trapianto possono essere utilizzati anche ciclosporin e mycophenolate mofetil per regolare l’attività del sistema immunitario e ridurre il rischio di complicazioni.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del regime di condizionamento

    Dopo aver aderito allo studio, si avvia la fase di condizionamento con somministrazione endovenosa di fludarabina 60 mg e di treosulfan 20 g, secondo le indicazioni del protocollo.

    Questa fase prepara il corpo per il trapianto di cellule staminali.

  2. Passaggio 2

    Assunzione di immunosoppressori orali

    Contestualmente al condizionamento, si assume ciclosporina per via orale alla dose di 3 mg/kg e micofenolato mofetile per via orale alla dose di 3 g, come indicato dal protocollo.

  3. Passaggio 3

    Trapianto di cellule staminali haploidentiche

    Una volta completato il condizionamento, avviene l’infusione delle cellule staminali provenienti da un donatore haploidentico.

  4. Passaggio 4

    Terapia post‑trapianto con ciclofosfamide

    Dopo il trapianto, si somministra ciclofosfamide per via endovenosa alla dose di 40 mg/kg, secondo le indicazioni del protocollo, per ridurre il rischio di rigetto.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio e follow‑up

    Dopo la terapia post‑trapianto, si effettuano controlli clinici e di laboratorio per valutare il recupero dei neutrofili e delle piastrine, la comparsa di eventuali complicazioni e la risposta al trattamento.

    I controlli continuano per diversi mesi secondo il programma previsto dallo studio.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Età compresa tra 60 e 75 anni, oppure tra 18 e 59 anni se il medico ritiene che non si possa usare un trattamento intenso (regime MAC) perché il punteggio di comorbidità (HCT‑CI) è pari o superiore a 3.
  • Diagnosi di leucemia mieloide acuta (AML) secondo le linee guida ELN 2022 e necessità di un trapianto di cellule staminali da donatore (allo‑HSCT), includendo: AML in prima remissione completa (CR1) con rischio intermedio o sfavorevole; AML in CR1 con rischio favorevole solo se è presente una piccola quantità di cellule maligne residue (MRD positiva); o AML in seconda remissione completa (CR2) o più avanzata, anche se è stata trattata per una recidiva molecolare dopo la prima remissione.
  • Al momento dell’iscrizione devono esserci meno del 5 % di cellule leucemiche (blast) nel midollo osseo, cioè il paziente deve essere in uno dei seguenti stati di remissione: remissione completa (CR), remissione completa con risposta incompleta (CRi), remissione completa con risposta ematologica (CRh) o remissione con cellule staminali limitate (MLFS), secondo le definizioni ELN 2022.
  • Il trapianto di cellule staminali (allo‑HSCT) deve essere pianificato con un donatore haploidentico (un parente stretto che condivide metà dei geni del paziente).
  • Essere coperti da un sistema sanitario (ad esempio la propria assicurazione sanitaria nazionale).
  • Fornire un consenso informato firmato prima di iniziare qualsiasi procedura dello studio, dimostrando di aver compreso e accettato i requisiti.
  • Avere un punteggio di performance ECOG inferiore a 2 (che indica capacità di svolgere attività quotidiane quasi normali) oppure un indice di Karnofsky pari o superiore al 60 % (che indica buona capacità funzionale).

Chi non può partecipare allo studio?

16 criteri

  • Funzione ventricolare sinistra inferiore al 40% (significa che il cuore pompa poco sangue)
  • Gravidanza o possibilità di rimanere incinta senza contraccezione efficace, oppure allattamento
  • Tutela legale per adulti (guardia, curatela o protezione giudiziaria)
  • Impossibilità di seguire le visite mediche per motivi di distanza, problemi sociali o psicologici
  • Enzimi epatici (ASAT e ALAT) più alti del 2,5 volte il normale (indicano problemi al fegato)
  • DLCOc inferiore al 40% (misura della capacità dei polmoni di trasferire ossigeno)
  • Leucemia promielocitica acuta (un tipo specifico di leucemia)
  • Trattamento con farmaco sperimentale in un altro studio clinico
  • Allergia nota a treosulfan, fludarabina o ciclofosfamide (o ai loro ingredienti)
  • Positività all’HIV (virus che causa l'AIDS)
  • Trapianto di midollo osseo allogenico precedente
  • Infezione fungina, batterica o virale non controllata (segni o sintomi persistenti senza miglioramento)
  • Epatite B o C con carica virale rilevabile o in corso di terapia antivirale
  • Altra malattia maligna attiva non controllata
  • Clearance renale inferiore a 50 mL/min (funzione renale ridotta)
  • Qualsiasi condizione medica grave non controllata che il medico ritenga controindicazione all’uso di treosulfan, fludarabina o ciclofosfamide
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Cyclosporine

    è un farmaco assunto per via orale che agisce sul sistema immunitario. Nel contesto del trapianto di cellule staminali, viene usato come terapia di base per aiutare a prevenire il rigetto delle cellule trapiantate, mantenendo il sistema immunitario sotto controllo durante il processo.

  • Mycophenolate mofetil

    è un altro farmaco orale che sopprime l’attività del sistema immunitario. Viene somministrato come parte della terapia di base per ridurre il rischio che il corpo attacchi le cellule staminali trapiantate, facilitando così l’accettazione del trapianto.

  • Fludarabine

    è una soluzione iniettabile somministrata per via endovenosa. Fa parte del regime di test (FT‑RIC) e serve a distruggere le cellule leucemiche prima del trapianto. In pratica, prepara il corpo del paziente creando uno spazio adeguato per le nuove cellule staminali.

  • Cyclophosphamide

    è un farmaco somministrato per via endovenosa. Viene utilizzato sia come parte della terapia di base sia dopo il trapianto (post‑transplant cyclophosphamide) per ridurre la possibilità che il sistema immunitario del paziente attacchi le cellule trapiantate, contribuendo a prevenire la malattia del trapianto contro l’ospite (GVHD).

  • Treosulfan

    è una soluzione iniettabile somministrata per via endovenosa ed è considerato un farmaco orfano. Fa parte del regime di test (FT‑RIC) e agisce come chemioterapia di ridotta intensità, aiutando a preparare i pazienti più anziani o più fragili per il trapianto di cellule staminali, riducendo gli effetti collaterali rispetto a regimi più intensi.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Ciclosporin

    Si somministra per via orale in compresse; è un farmaco approvato e ampiamente studiato in letteratura per la prevenzione del rigetto nei trapianti. Viene usato principalmente per sopprimere il sistema immunitario in pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali. Agisce bloccando l'enzima calcineurina, riducendo così la produzione di interleuchina‑2 e l’attivazione dei linfociti T. È classificato come inibitore della calcineurina, appartenente alla classe degli immunosoppressori.

  • Mycophenolate mofetil

    Viene assunto per via orale in forma di capsule; è un medicinale ben consolidato e presente nella letteratura clinica per il suo ruolo nei protocolli di immunosoppressione. Indicato per prevenire il rigetto nei trapianti di midollo osseo e organi, agisce inibendo l'enzima IMP deidrogenasi, limitando la sintesi di guanosina nei linfociti. Questo porta a una diminuzione della proliferazione delle cellule immunitarie. È classificato come antimetabolita immunosoppressore.

  • Fludarabine phosphate

    È una soluzione per iniezione o infusione endovenosa; è un farmaco approvato e ben documentato per il trattamento di tumori del sangue, come la leucemia mieloide acuta. Viene impiegato come parte dei regimi di condizionamento prima del trapianto di cellule staminali. A livello molecolare è un analogo della purina che interferisce con la sintesi del DNA, causando la morte delle cellule tumorali. È classificato come antimetabolita antineoplastico.

  • Cyclophosphamide

    Si somministra per infusione endovenosa; è un farmaco consolidato e presente in numerosi studi clinici per il suo uso nei regimi di chemioterapia e di condizionamento pre‑trapianto. È indicato per vari tumori solidi e ematologici, nonché per la preparazione al trapianto di cellule staminali. Dopo attivazione nel fegato, forma metaboliti che legano e cross‑linkano il DNA, impedendo la sua replicazione. È classificato come agente alchilante.

  • Treosulfan

    Viene fornito come soluzione per infusione endovenosa; è un farmaco approvato, incluso tra i farmaci orfani, e studiato per il condizionamento nei trapianti di cellule staminali ematopoietiche. È utilizzato principalmente in pazienti anziani o fragili con leucemia mieloide acuta. Si trasforma in composti epossidici attivi che danneggiano il DNA delle cellule, provocando la loro morte. È classificato come agente alchilante pro‑farmaco.

Malattie studiate

Leucemia mieloide acuta - È una neoplasia del sangue caratterizzata da una rapida crescita di cellule mieloidi immature nel midollo osseo. Queste cellule anomale sopprimono la produzione normale di globuli rossi, piastrine e leucociti, riducendo le funzioni ematologiche. Con il tempo, le cellule leucemiche possono infiltrare il sangue periferico e altri organi, aumentando il carico della malattia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-523632-39-00Codice del protocolloFT-RIC-HAPLO-ipcPartecipanti previsti77 personePromotoreInstitut Paoli-Calmettes

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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