Il principale motore di ricerca di sperimentazioni cliniche in Europa

Treosulfan

Il treosulfano è un agente alchilante oggetto di studi clinici come parte dei regimi di condizionamento per il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (TCSE). Questo articolo riassume i risultati principali di diversi studi clinici che esplorano l’uso del treosulfano in pazienti con varie malattie e disturbi ematologici. Gli studi mirano a valutare la sicurezza, l’efficacia e il dosaggio ottimale dei regimi di condizionamento basati sul treosulfano, in particolare nel confronto con i regimi mieloablativi standard.

Indice dei Contenuti

Cos’è il Treosulfan?

Il Treosulfan è un farmaco utilizzato nel trattamento di vari disturbi del sangue e tumori. È anche noto con i nomi commerciali Treograft® e Ovastat®[1]. Il Treosulfan appartiene a una classe di farmaci chiamati agenti alchilanti, utilizzati per preparare i pazienti al trapianto di cellule staminali ematopoietiche (TCSE). Il TCSE è una procedura in cui cellule sane che formano il sangue vengono trapiantate in un paziente per sostituire il midollo osseo malato o danneggiato[2].

Quali Condizioni Tratta il Treosulfan?

Il Treosulfan viene utilizzato nel trattamento di diverse condizioni, tra cui:

  • Leucemia Mieloide Acuta (LMA): Un tipo di cancro del sangue che colpisce il midollo osseo[3]
  • Sindrome Mielodisplastica (SMD): Un gruppo di disturbi in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane[4]
  • Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA): Un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi[1]
  • Cancro Ovarico: In alcuni casi, il Treosulfan viene utilizzato per trattare il cancro ovarico ricorrente[5]
  • Sindrome di Nijmegen: Un raro disturbo genetico che influisce sulla capacità del corpo di riparare i danni al DNA[6]

Come Funziona il Treosulfan?

Il Treosulfan funziona danneggiando il DNA delle cellule, impedendo loro di dividersi e crescere. Nel contesto del trapianto di cellule staminali, il Treosulfan viene utilizzato come parte di un regime di condizionamento. Questo regime aiuta a preparare il corpo del paziente per il trapianto:

  • Sopprimendo il sistema immunitario per prevenire il rigetto delle cellule trapiantate
  • Liberando spazio nel midollo osseo per le nuove cellule staminali sane
  • Eliminando le cellule tumorali rimanenti[2]

Come Viene Somministrato il Treosulfan?

Il Treosulfan viene tipicamente somministrato come infusione endovenosa (EV). Il dosaggio e la programmazione possono variare a seconda della specifica condizione trattata e delle caratteristiche del paziente. Alcuni metodi comuni di somministrazione includono:

  • 10-14 g/m² al giorno, somministrati in 2 ore, per 3 giorni consecutivi prima del trapianto di cellule staminali[1]
  • In alcuni casi, può essere somministrato per via orale, specialmente per il trattamento del cancro ovarico[5]

Il Treosulfan viene spesso utilizzato in combinazione con altri farmaci, come la fludarabina, per aumentarne l’efficacia[7].

Il Treosulfan negli Studi Clinici

Sono stati condotti diversi studi clinici per valutare la sicurezza e l’efficacia del Treosulfan in varie condizioni:

  • Uno studio di fase II ha esaminato il condizionamento a base di Treosulfan nei bambini con tumori del sangue sottoposti a trapianto di cellule staminali[1]
  • Un altro studio ha valutato il Treosulfan in combinazione con la fludarabina per pazienti con LMA e SMD[8]
  • Uno studio ha investigato l’uso del Treosulfan in pazienti anziani con cancro ovarico ricorrente, confrontando la somministrazione orale e endovenosa[5]

Potenziali Effetti Collaterali

Come tutti i farmaci, il Treosulfan può causare effetti collaterali. Alcuni potenziali effetti collaterali includono:

  • Mucosite: Infiammazione e dolore delle membrane mucose, in particolare nella bocca
  • Nausea e vomito
  • Diarrea
  • Reazioni cutanee
  • Aumento del rischio di infezioni a causa del sistema immunitario soppresso
  • Tossicità epatica, inclusa una condizione chiamata malattia veno-occlusiva[3]

Il tuo team sanitario ti monitorerà attentamente per questi e altri potenziali effetti collaterali durante e dopo il trattamento.

Il Treosulfan in Popolazioni Speciali

Il Treosulfan è stato studiato in varie popolazioni di pazienti:

  • Bambini: Diversi studi hanno investigato l’uso del Treosulfan in pazienti pediatrici, in particolare per disturbi del sangue[9]
  • Pazienti anziani: Alcuni studi si sono concentrati sull’uso del Treosulfan in pazienti più anziani che potrebbero non essere idonei per trattamenti più intensivi[5]
  • Pazienti con disturbi di riparazione del DNA: Il Treosulfan è stato studiato in pazienti con condizioni come la Sindrome di Nijmegen, dove la chemioterapia standard potrebbe essere troppo tossica[6]

È importante discutere con il tuo medico se il Treosulfan è appropriato per la tua specifica condizione e circostanze.

Aspetto Dettagli
Farmaco Treosulfano
Uso Principale Regime di condizionamento per il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (TCSE)
Condizioni Target Leucemia Mieloide Acuta (LMA), Sindrome Mielodisplastica (SMD), altre neoplasie ematologiche
Range di Dosaggio 10-14 g/m² al giorno per 3 giorni consecutivi
Combinazioni Comuni Fludarabina, talvolta con tiotepa o irradiazione corporea totale (TBI) a basso dosaggio
Risultati Chiave Misurati Sopravvivenza globale, sopravvivenza libera da malattia, tassi di attecchimento, incidenza della malattia del trapianto contro l’ospite (GVHD), tassi di recidiva, tossicità correlata al trattamento
Potenziali Benefici Tossicità ridotta rispetto ai regimi mieloablativi standard, potenzialmente adatto per pazienti non idonei al condizionamento ad alta intensità
Considerazioni Speciali Studi farmacocinetici in diverse fasce d’età, inclusi i bambini

FAQ

Sperimentazioni cliniche in corso su Treosulfan

  • Studio dell’efficacia di gemtuzumab ozogamicin in combinazione con chemioterapia standard nei pazienti adulti (18-60 anni) con leucemia mieloide acuta non trattata a rischio favorevole-intermedio

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Italia

  • Studio su timoglobulina e grafalon per prevenire la malattia del trapianto contro l’ospite in pazienti anziani con leucemia mieloide acuta o sindrome mielodisplastica

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di Venetoclax e combinazione di farmaci in pazienti con MDS, CMML o sAML prima del trapianto di cellule staminali

    In arruolamento

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania

  • Studio clinico su leucemia mieloide acuta in bambini e adolescenti con CPX-351 e gemtuzumab ozogamicin

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania Austria Polonia Italia Repubblica Ceca Grecia

  • Studio su Leucemia Linfoblastica Acuta nei Bambini: Treosulfan e Combinazione di Farmaci

    In arruolamento

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Italia Norvegia Slovacchia Austria Belgio Germania +6

  • Studio sul trapianto di cellule staminali con ruxolitinib per bambini e giovani adulti con leucemia linfoblastica acuta

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1 1
    Farmaci in studio:
    Germania Danimarca Finlandia Norvegia Austria Italia +3

  • Studio di terapia genica con cellule staminali autologhe CD34+ modificate con vettore lentivirale TCIRG1 in bambini con osteopetrosi autosomica recessiva causata da mutazioni del gene TCIRG1

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1 1
    Farmaci in studio:
    Italia

  • Studio sulla sicurezza e fattibilità del trattamento con venetoclax, treosulfan e fludarabina nei pazienti con leucemia mieloide acuta o sindrome mielodisplastica prima del trapianto di cellule staminali

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1 1
    Farmaci in studio:
    Germania

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di Fludarabina e Treosulfano per il trapianto di cellule staminali in pazienti con leucemia mieloide acuta di età 40-65 anni

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Italia

  • Studio sull’Efficacia di Fludarabina, Treosulfano e Melphalan in Pazienti con Leucemia Mieloide Acuta e Sindrome Mielodisplastica per Trapianto Allogenico

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania

Glossario

  • Hematopoietic Stem Cell Transplantation (HSCT): Una procedura in cui le cellule sane che formano il sangue vengono trapiantate in un paziente per sostituire il midollo osseo danneggiato o malato. Viene utilizzata per trattare vari tumori del sangue e disturbi ematologici.
  • Conditioning Regimen: Un piano di trattamento che utilizza la chemioterapia e talvolta la radioterapia per preparare il corpo del paziente al trapianto di cellule staminali, distruggendo le cellule malate e sopprimendo il sistema immunitario.
  • Myeloablative: Un tipo di condizionamento ad alta intensità che distrugge la maggior parte o tutte le cellule nel midollo osseo, incluse le cellule tumorali.
  • Engraftment: Il processo attraverso il quale le cellule staminali trapiantate iniziano a crescere e produrre nuove cellule del sangue sane nel corpo del ricevente.
  • Graft-versus-Host Disease (GVHD): Una complicanza che può verificarsi dopo il trapianto di cellule staminali quando le cellule immunitarie del donatore attaccano i tessuti del ricevente.
  • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, incluso come viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato.
  • Treosulfan: Un agente alchilante studiato come parte dei regimi di condizionamento per il trapianto di cellule staminali, che potenzialmente offre una tossicità ridotta rispetto ai trattamenti standard.
  • Acute Myeloid Leukemia (AML): Un tipo di cancro del sangue che inizia nel midollo osseo e spesso si diffonde rapidamente nel sangue.
  • Myelodysplastic Syndrome (MDS): Un gruppo di disturbi in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane.
  • Chimerism: La presenza di cellule di due individui geneticamente diversi in una persona, spesso misurata dopo il trapianto di cellule staminali per valutare il successo della procedura.