Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamentoMalattia rara

Studio sull'uso di enzomenib in pazienti adulti con leucemia acuta o altre malattie del sangue.

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questa ricerca si concentra sullo studio della Leucemia Acuta, un tipo di tumore del sangue che colpisce le cellule che normalmente producono i globuli bianchi. Lo studio riguarda in particolare pazienti con forme specifiche di questa malattia, come la Leucemia Mieloide Acuta o la Leucemia Linfoblastica Acuta, caratterizzate dalla presenza di una riarrangiamento MLL o di una mutazione NPM1, che sono alterazioni genetiche specifiche all'interno delle cellule malate. Il trattamento testato è un farmaco chiamato enzomenib, noto anche con il codice DSP 5336, somministrato sotto forma di compresse per via orale.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia del farmaco in persone la cui malattia è tornata dopo un precedente trattamento o che non ha risposto alle terapie standard. Durante la prima fase della ricerca, si cercherà di determinare la dose più sicura e meglio tollerata dal corpo umano. Nella seconda fase, l'attenzione si sposterà sull'osservazione di quanto il farmaco sia in grado di produrre una risposta terapeutica nei pazienti con le specifiche caratteristiche genetiche sopra menzionate.

Il percorso di partecipazione prevede la somministrazione periodica del farmaco per monitorare come il corpo reagisce e come la malattia risponde al trattamento. Verranno effettuati controlli regolari per monitorare la salute generale, inclusi parametri come la frequenza cardiaca tramite elettrocardiogramma e l'analisi dei valori del sangue attraverso esami di laboratorio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 2 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Fase 1: valutazione della sicurezza

    L'inizio dello studio prevede la somministrazione di enzomenib, un farmaco sotto forma di compresse da assumere per via orale.

    L'obiettivo principale di questa fase è monitorare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco. Durante questo periodo, vengono eseguiti controlli per identificare eventuali effetti avversi o tossicità.

    Vengono effettuati monitoraggi costanti attraverso l'analisi dei parametri vitali, esami del sangue (ematologia e chimica clinica), analisi delle urine, esami del cuore tramite elettrocardiogramma (ECG) ed ecocardiogramma (echo).

    La dose di enzomenib può subire variazioni, come interruzioni, riduzioni o sospensioni, in base alla risposta del corpo e alla tollerabilità riscontrata.

  2. Passaggio 2

    Fase 2: valutazione dell'attività clinica

    Nella seconda fase, la somministrazione di enzomenib prosegue per valutare l'efficacia del trattamento in pazienti con specifiche caratteristiche della malattia.

    Viene monitorata la capacità del farmaco di indurre una risposta clinica, verificando se la malattia diminuisce o scompare secondo criteri medici prestabiliti.

    Il monitoraggio include la valutazione degli effetti avversi e dei cambiamenti nei parametri di salute, come i valori del sangue e la funzione cardiaca tramite elettrocardiogramma.

Chi può partecipare allo studio?

16 criteri

  • Avere un'età pari o superiore a 18 anni.
  • Avere una diagnosi confermata di leucemia mieloide acuta (AML), leucemia linfoblastica acuta (ALL) o leucemia acuta a linea cellulare ambigua che non risponde più alle cure o che è tornata dopo un periodo di remissione.
  • La malattia deve essere progredita nonostante i trattamenti standard già disponibili.
  • Presenza documentata di una specifica alterazione genetica chiamata fusione KMT2A (MLL) o della mutazione NPM1.
  • Per i pazienti che possono sottoporsi a un trapianto di cellule staminali (una procedura che sostituisce le cellule del sangue malate con cellule sane), deve essere stata offerta questa opzione terapeutica.
  • Avere un'aspettativa di vita stimata dai medici di almeno 3 mesi.
  • Per le donne in età fertile, il test di gravidanza nel sangue o nelle urine deve essere negativo.
  • Accettare di utilizzare un metodo contraccettivo molto efficace o due metodi accettabili, oppure praticare l'astinenza sessuale, per tutta la durata dello studio e per 6 mesi dopo l'ultima dose di farmaco.
  • Disporre di materiale di midollo osseo (il tessuto all'interno delle ossa dove vengono prodotte le cellule del sangue) o di sangue periferico sufficiente per l'analisi genetica.
  • Per i pazienti nella Fase 2, la diagnosi deve seguire la classificazione WHO 2022 e il midollo osseo deve contenere almeno il 5% di blasti (cellule immature e malate).
  • Non aver mai ricevuto in precedenza trattamenti con un inibitore di menina (una classe specifica di farmaci).
  • Avere un indice di performance ECOG uguale o inferiore a 2, il che significa che il paziente è in grado di prendersi cura di sé e svolgere attività leggere nonostante la malattia.
  • Il numero di globuli bianchi (cellule del sistema immunitario) deve essere inferiore a 30.000 per microlitro al momento dell'ingresso nello studio.
  • Eventuali effetti collaterali causati da trattamenti precedenti devono essere risolti, con l'eccezione di una perdita di capelli o di problemi ai nervi (neuropatia) di grado lieve.
  • Avere una funzione dei reni e del fegato adeguata, misurata attraverso esami del sangue specifici come la creatinina (un prodotto di scarto rimosso dai reni), la bilirubina e gli enzimi epatici AST e ALT.
  • Essere disposti a partecipare a tutte le visite previste dal programma dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

22 criteri

  • Una diagnosi di leucemia promielocitica acuta, un tipo specifico di tumore del sangue.
  • Problemi di natura cognitiva (difficoltà di memoria o pensiero), psicologica o psicosociale che impediscano di seguire correttamente il trattamento o di partecipare alle visite previste.
  • Una storia recente di polmonite (infiammazione dei polmoni) o malattia polmonare interstiziale (un'infiammazione dei tessuti polmonari) di grado moderato o grave causata da farmaci, avvenuta negli ultimi 6 mesi.
  • Aver effettuato un trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) o una terapia con cellule CAR-T (una terapia genica che modifica le cellule immunitarie) negli ultimi 60 giorni.
  • Assunzione di determinati farmaci che interagiscono con l'enzima CYP3A4/5, un elemento del corpo che aiuta a smaltire i medicinali, o farmaci che possono influenzare la sicurezza del trattamento.
  • Presenza di infezioni attive da HIV (virus dell'immunodeficienza umana), Epatite C o segni di Epatite B.
  • Condizioni mediche che, secondo il medico, potrebbero rendere il trattamento pericoloso, come ferite che non guariscono, insufficienza cardiaca (il cuore non pompa bene il sangue), angina instabile (dolore al petto improvviso), aritmie (battito cardiaco irregolare) o un recente infarto del miocardio (attacco di cuore).
  • Malattie polmonari significative che causano fiato corto o pressione alta non controllata da farmaci.
  • Diabete con episodi recenti di chetoacidosi (una complicazione grave del diabete).
  • Storia di Torsione di Pointes, un tipo particolare di aritmia cardiaca pericolosa.
  • Risultati anormali dell'elettrocardiogramma (ECG), come un valore di QTc superiore a 480, che indica un ritardo nel segnale elettrico del cuore.
  • Stato di gravidanza, allattamento o intenzione di rimanere incinta durante lo studio.
  • Aver ricevuto un'infusione di linfociti del donatore o terapie che sopprimono il sistema immunitario negli ultimi 28 giorni.
  • Presenza di GVHD (malattia del trapianto contro l'ospite), una condizione in cui le cellule del trapianto attaccano il corpo del paziente.
  • Aver ricevuto altri farmaci antitumorali o trattamenti sperimentali negli ultimi 14 giorni.
  • Aver assunto inibitori della calcineurina (farmaci che bloccano il sistema immunitario) nelle ultime 2 settimane o nelle ultime 42 settimane, a seconda dei casi.
  • Aver subito un intervento chirurgico importante negli ultimi 28 giorni.
  • Presenza di leucemia attiva nel sistema nervoso centrale (il cervello o il midollo spinale).
  • Intolleranza o reazioni allergiche ai componenti dei farmaci studiati.
  • Una riduzione della frazione di eiezione del ventricolo sinistro (LVEF) inferiore al 50%, misurata tramite ecocardiogramma (un'ecografia del cuore), che indica una ridotta capacità di pompaggio del cuore.
  • Infezioni attive di tipo batterico, virale o fungino che richiedono cure tramite via endovenosa (iniezione in vena).
  • Difficoltà gravi nella deglutizione (disfagia) o altre condizioni che impediscono l'assorbimento dei farmaci per bocca attraverso l'apparato digerente.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Enzomenib è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compressa, studiato per valutare la sua sicurezza e la sua capacità di combattere specifici tipi di leucemia acuta e altri tumori del sangue, specialmente in pazienti che hanno già ricevuto altri trattamenti senza successo.

Che cosa si sa già del trattamento

Enzomenib - Questo farmaco si assume per via orale sotto forma di compressa ed è attualmente in fase di sperimentazione clinica per valutarne la sicurezza e l'efficacia. È indicato per il trattamento di alcuni tipi di leucemia acuta, in particolare in pazienti che presentano specifiche alterazioni genetiche come la mutazione NPM1 o il riarrangiamento MLL. Agisce a livello cellulare bloccando i segnali molecolari che permettono alle cellule tumorali di crescere e moltiplicarsi, classificandosi come un agente terapeutico mirato per i tumori del sangue.

Malattie studiate

Leucemia acuta con riarrangiamento di MLL o mutazione di NPM1 - Questa condizione è un tipo di cancro del sangue che colpisce le cellule che producono i globuli bianchi. Si verifica quando le cellule non maturano correttamente e iniziano a moltiplicarsi in modo incontrollato nel midollo osseo. La malattia può presentare caratteristiche genetiche specifiche, come alterazioni di determinati geni che ne influenzano il comportamento. La progressione avviene attraverso l'accumulo di queste cellule anomale che sostituiscono le cellule sane. Questo processo compromette la capacità del corpo di produrre cellule del sangue funzionali.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 21 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase I/IINumero dello studio2022-502741-10-00Codice del protocollo​​DSP-5336-101​Partecipanti previsti498 personePromotoreSumitomo Pharma America Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.