Questo studio riguarda la leucemia acuta, un tumore del sangue che si sviluppa rapidamente e colpisce le cellule del sangue immature. In particolare, lo studio si concentra su forme di leucemia acuta che presentano specifiche alterazioni genetiche, come quelle che coinvolgono i geni KMT2A, NPM1 o altri geni chiamati nucleoporine. Queste alterazioni genetiche sono cambiamenti nel materiale genetico delle cellule tumorali che possono influenzare il modo in cui la malattia si sviluppa e risponde ai trattamenti. Lo studio utilizza un farmaco sperimentale chiamato bleximenib, noto anche con il nome in codice JNJ-75276617, che viene somministrato per bocca sotto forma di compresse, capsule o polvere da sciogliere in soluzione. Il bleximenib è un inibitore della proteina menin, che significa che blocca l’azione di una proteina coinvolta nella crescita delle cellule leucemiche.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia del bleximenib nei pazienti con leucemia acuta. Nella prima fase dello studio, chiamata Fase 1, i ricercatori cercano di determinare la dose raccomandata del farmaco e di verificare quanto sia sicuro e tollerabile per i pazienti. Questa fase è divisa in due parti: nella prima parte si aumenta gradualmente la dose per trovare quella più appropriata, mentre nella seconda parte si studia la sicurezza alla dose scelta. Nella seconda fase dello studio, chiamata Fase 2, i ricercatori vogliono verificare se il farmaco è efficace nel trattare la malattia, misurando quanti pazienti raggiungono una remissione completa, cioè la scomparsa dei segni della leucemia.
Durante lo studio, i pazienti ricevono il farmaco per bocca e vengono seguiti regolarmente dai medici per valutare la loro risposta al trattamento e controllare eventuali effetti collaterali. Lo studio coinvolge sia adulti di almeno 18 anni sia adolescenti tra i 12 e i 18 anni che hanno una leucemia acuta che non ha risposto ai trattamenti precedenti o che è ritornata dopo una precedente risposta. I pazienti devono avere specifiche alterazioni genetiche nella loro malattia e devono soddisfare determinati requisiti di salute generale per poter partecipare.
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