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Studio clinico sull'efficacia di pevonedistat, venetoclax e Azacitidina in adulti con leucemia mieloide acuta non idonei alla chemioterapia intensiva

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico riguarda lLeucemia Mieloide Acuta, una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio è rivolto a persone che hanno ricevuto una nuova diagnosi di questa malattia e che non possono sottoporsi a chemioterapia intensiva. L'obiettivo è confrontare l'efficacia e la sicurezza di una combinazione di farmaci: Pevonedistat, Venetoclax e Azacitidina, rispetto alla combinazione di venetoclax e Azacitidina da sola.

Pevonedistat è un farmaco in fase di studio somministrato tramite iniezione, mentre venetoclax è disponibile in compresse rivestite. Azacitidina è un altro farmaco somministrato tramite iniezione. Lo studio prevede che i partecipanti ricevano uno di questi trattamenti per un periodo massimo di 36 mesi. Alcuni partecipanti riceveranno anche un placebo, una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Lo scopo principale dello studio è determinare se l'aggiunta di pevonedistat alla combinazione di venetoclax e Azacitidina migliora il tempo di sopravvivenza senza eventi negativi rispetto alla combinazione di venetoclax e Azacitidina da sola. I partecipanti saranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e la loro sopravvivenza complessiva. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su trattamenti più efficaci per le persone con Leucemia Mieloide Acuta che non possono ricevere terapie più aggressive.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento: il gruppo che riceve pevonedistat, venetoclax e azacitidina o il gruppo che riceve solo venetoclax e azacitidina.

    La partecipazione allo studio è riservata a pazienti adulti con diagnosi recente di leucemia mieloide acuta che non possono sottoporsi a chemioterapia intensiva.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione dei farmaci

    Il venetoclax viene somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite con film. Le dosi disponibili sono 10 mg, 50 mg e 100 mg.

    L'azacitidina viene somministrata come sospensione per iniezione, per via endovenosa o sottocutanea.

    Il pevonedistat viene somministrato come soluzione per iniezione, esclusivamente per via endovenosa.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Il paziente viene monitorato regolarmente per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza dei farmaci.

    Gli esami di laboratorio e le valutazioni cliniche vengono effettuati per controllare i parametri ematici e la funzionalità degli organi.

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con la valutazione dei risultati, che includono la sopravvivenza complessiva e la risposta alla malattia.

    I dati raccolti vengono analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza delle combinazioni di farmaci studiate.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Essere un paziente di sesso maschile o femminile di età pari o superiore a 18 anni con diagnosi recente di Leucemia Mieloide Acuta (AML), confermata morfologicamente secondo i criteri dell'Organizzazione Mondiale della Sanità del 2008.
  • Avere una diagnosi recente di AML primaria de novo o AML secondaria, che è una forma di AML che si sviluppa dopo sindromi mielodisplastiche o neoplasie mieloproliferative, o AML correlata alla terapia dopo trattamenti citotossici e/o radioterapia per una malattia maligna o non maligna.
  • Essere considerato non idoneo per il trattamento con un regime standard di induzione con Ara-C e antracicline a causa dell'età o di altre condizioni di salute, definite da uno dei seguenti criteri: avere 75 anni o più, oppure avere tra 18 e meno di 75 anni con almeno una delle seguenti condizioni: stato di salute generale (ECOG) di 2 o 3, grave disturbo cardiaco, grave disturbo polmonare, clearance della creatinina inferiore a 45 mL/min (ma almeno 30 mL/min), o disturbo epatico con bilirubina totale superiore a 1,5 volte il limite superiore della norma.
  • Avere valori di laboratorio clinici entro i seguenti parametri: bilirubina totale non superiore a 1,5 volte il limite superiore della norma, tranne nei pazienti con sindrome di Gilbert; livelli di ALT e AST non superiori a 3 volte il limite superiore della norma; clearance della creatinina di almeno 30 mL/min; albumina superiore a 2,7 g/dL.
  • Avere un conteggio dei globuli bianchi inferiore a 25 x 10^9/L. I pazienti che sono stati sottoposti a riduzione dei globuli bianchi con leucaferesi o con idrossiurea possono essere inclusi se soddisfano i criteri di idoneità prima di iniziare la terapia.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Leucemia Mieloide Acuta. Questa è una malattia del sangue.
  • Non possono partecipare persone che sono in grado di ricevere una chemioterapia intensiva. Questo significa che il loro corpo è abbastanza forte per trattamenti più pesanti.
  • Non possono partecipare persone che non hanno appena ricevuto una diagnosi di Leucemia Mieloide Acuta.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o persone con disabilità mentali.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Pevonedistat

    è un farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento della leucemia mieloide acuta. Viene utilizzato in combinazione con altri farmaci per vedere se può migliorare i risultati nei pazienti che non possono sottoporsi a chemioterapia intensiva.

  • Venetoclax

    è un farmaco che aiuta a combattere la leucemia mieloide acuta agendo sulle cellule cancerose e inducendole a morire. Viene utilizzato in combinazione con altri trattamenti per migliorare l'efficacia complessiva della terapia.

  • Azacitidina

    è un farmaco che viene utilizzato per trattare la leucemia mieloide acuta. Funziona modificando il DNA delle cellule cancerose, rallentandone la crescita e la diffusione. Viene spesso usato in combinazione con altri farmaci per aumentare le possibilità di successo del trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Pevonedistat

    Pevonedistat è somministrato per via endovenosa e viene utilizzato in combinazione con altri farmaci per il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) in pazienti non idonei alla chemioterapia intensiva. Attualmente è in fase di studio clinico per valutare la sua efficacia e sicurezza. Il farmaco agisce inibendo un enzima specifico coinvolto nella degradazione delle proteine, contribuendo a bloccare la crescita delle cellule tumorali. È classificato come un inibitore della NEDD8-activating enzyme.

  • Venetoclax

    Venetoclax è un farmaco orale utilizzato per trattare la leucemia mieloide acuta, spesso in combinazione con altri trattamenti. È approvato per l'uso in pazienti che non possono sottoporsi a chemioterapia intensiva. Il suo meccanismo d'azione si basa sull'inibizione della proteina BCL-2, che aiuta a indurre la morte delle cellule tumorali. Appartiene alla classe degli inibitori della BCL-2.

  • Azacitidina

    Azacitidina è somministrata per via sottocutanea o endovenosa ed è utilizzata nel trattamento della leucemia mieloide acuta, specialmente in pazienti non idonei alla chemioterapia intensiva. È un agente ipometilante che agisce alterando l'espressione genica nelle cellule tumorali, contribuendo a rallentarne la crescita. È classificata come un agente antineoplastico.

Malattie studiate

Leucemia Mieloide Acuta – È un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule anormali che si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. La malattia progredisce rapidamente e richiede un trattamento tempestivo. I sintomi possono includere affaticamento, febbre, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La leucemia mieloide acuta è più comune negli adulti e può essere associata a fattori genetici o esposizione a sostanze chimiche. La diagnosi viene solitamente effettuata attraverso esami del sangue e biopsie del midollo osseo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 31 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-515424-36-00Codice del protocolloPevonedistat-2002Partecipanti previsti2 personePromotoreTakeda Development Center Americas Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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