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Revumenib

Revumenib, noto anche come SNDX-5613, è un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio in trial clinici per il trattamento di vari tipi di leucemie acute. Questo articolo esplora la ricerca in corso su Revumenib, concentrandosi sulla sua potenziale efficacia, il profilo di sicurezza e le applicazioni in diversi sottotipi di leucemia, in particolare quelli con specifiche alterazioni genetiche.

Indice dei Contenuti

Cos’è il Revumenib?

Il Revumenib, noto anche con il nome scientifico SNDX-5613, è un nuovo farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento di vari tipi di leucemie acute[1]. Appartiene a una classe di farmaci chiamati inibitori della menina, che agiscono in modo unico per colpire specifiche alterazioni genetiche presenti in alcune leucemie[2].

Come Funziona il Revumenib?

Il Revumenib agisce bloccando una proteina chiamata menina nel nucleo cellulare. Alcuni tipi di cellule leucemiche dipendono dalla menina per sopravvivere e crescere. Inibendo la menina, il Revumenib può potenzialmente arrestare la produzione di queste cellule leucemiche[3]. Questo farmaco è particolarmente efficace contro le leucemie con specifiche alterazioni genetiche, come le mutazioni nel gene NPM1 o i riarrangiamenti nel gene KMT2A (noto anche come MLL)[4].

Quali Condizioni Tratta il Revumenib?

Il Revumenib è in fase di studio per il trattamento di diversi tipi di leucemie acute, tra cui:

  • Leucemia Mieloide Acuta (LMA): Un tipo di cancro che colpisce il sangue e il midollo osseo, causando una rapida crescita di globuli bianchi anormali[1]
  • Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA): Un cancro della linea linfoide delle cellule del sangue, caratterizzato dallo sviluppo di un gran numero di linfociti immaturi[5]
  • Leucemia Acuta a Fenotipo Misto (MPAL): Un raro tipo di leucemia che mostra caratteristiche sia della LMA che della LLA[6]
  • Leucemia Acuta di Lineage Ambiguo: Un tipo di leucemia che non rientra chiaramente in altre categorie[7]

Il Revumenib è in fase di studio sia per i casi di nuova diagnosi che per i pazienti la cui leucemia è recidivata (tornata) o è refrattaria (non risponde) ad altri trattamenti[8].

Studi Clinici e Ricerca

Il Revumenib è attualmente oggetto di diversi studi clinici per determinarne la sicurezza e l’efficacia. Questi studi stanno investigando il Revumenib in vari scenari:

  • Come agente singolo per leucemie recidivate o refrattarie[5]
  • In combinazione con farmaci chemioterapici standard per leucemie di nuova diagnosi[9]
  • In combinazione con altre terapie mirate come venetoclax e azacitidina[7]
  • Per pazienti con specifiche mutazioni genetiche, come NPM1 o riarrangiamenti KMT2A[3]

I ricercatori stanno anche esplorando il suo potenziale utilizzo nei tumori solidi, come il cancro colorettale[10].

Somministrazione e Dosaggio

Il Revumenib viene tipicamente somministrato per via orale, sia sotto forma di capsule che di soluzione liquida. In alcuni casi, può essere somministrato attraverso un sondino di alimentazione. Il dosaggio e la frequenza possono variare a seconda dello specifico studio clinico e della condizione del paziente. Nella maggior parte degli studi, il Revumenib viene somministrato due volte al giorno[1][2].

Potenziali Effetti Collaterali

Poiché il Revumenib è ancora in fase di sperimentazione clinica, la gamma completa dei potenziali effetti collaterali non è ancora nota. I ricercatori stanno monitorando attentamente i pazienti per eventuali eventi avversi. Gli effetti collaterali comuni osservati nei trattamenti antitumorali possono includere affaticamento, nausea e alterazioni nella conta delle cellule del sangue. Gli studi clinici sono progettati per valutare il profilo di sicurezza del Revumenib e determinare il dosaggio più appropriato per minimizzare gli effetti collaterali massimizzando l’efficacia[6].

Prospettive Future

Il Revumenib si mostra promettente come terapia mirata per specifici tipi di leucemie acute. Se avrà successo negli studi clinici, potrebbe fornire una nuova opzione di trattamento per i pazienti con alternative limitate, specialmente quelli con malattia recidivata o refrattaria. La capacità del farmaco di colpire specifiche mutazioni genetiche potrebbe portare ad approcci di trattamento più personalizzati nella cura della leucemia[3][4].

Con il proseguire della ricerca, saranno disponibili maggiori informazioni sull’efficacia, la sicurezza e le potenziali applicazioni del Revumenib nel trattamento del cancro. I pazienti interessati a saperne di più sul Revumenib o a partecipare agli studi clinici dovrebbero consultare i loro medici curanti per discutere se questo trattamento sperimentale potrebbe essere appropriato per la loro specifica situazione.

Aspetto Dettagli
Nome del Farmaco Revumenib (SNDX-5613)
Classe del Farmaco Inibitore della Menina
Condizioni Target Leucemia Mieloide Acuta (LMA), Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA), Leucemia Acuta a Fenotipo Misto (MPAL)
Target Genetici Riarrangiamenti KMT2A (MLL), mutazioni NPM1, riarrangiamenti NUP98
Somministrazione Orale, tipicamente due volte al giorno
Fasi di Sperimentazione Fase 1, Fase 2
Studi di Combinazione Con chemioterapia standard, venetoclax, midostaurina
Risultati Chiave Misurati Sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica, efficacia (tassi di risposta, sopravvivenza)
Popolazioni Speciali Leucemie recidivate/refrattarie, pazienti di nuova diagnosi non idonei alla chemioterapia intensiva

FAQ

  • Che cos’è Revumenib e come funziona? Revumenib è un farmaco sperimentale che agisce come inibitore della menina. Funziona bloccando una molecola specifica chiamata menina nel nucleo cellulare, che può interrompere la produzione di certi tipi di cellule leucemiche, specialmente quelle con mutazioni nei geni come NPM1 o KMT2A.
  • Per quali tipi di leucemia viene studiato Revumenib? Revumenib viene studiato per vari tipi di leucemie acute, tra cui la leucemia mieloide acuta (LMA), la leucemia linfoblastica acuta (LLA) e la leucemia acuta a fenotipo misto (MPAL). È particolarmente focalizzato sulle leucemie con specifiche alterazioni genetiche come i riarrangiamenti KMT2A, le mutazioni NPM1 e i riarrangiamenti NUP98.
  • Come viene somministrato Revumenib negli studi clinici? Nella maggior parte degli studi, Revumenib viene somministrato per via orale, tipicamente due volte al giorno. Il dosaggio esatto e lo schema possono variare a seconda dello studio specifico e se viene somministrato da solo o in combinazione con altri trattamenti.
  • Quali sono i potenziali effetti collaterali di Revumenib? Come per qualsiasi farmaco sperimentale, il profilo completo degli effetti collaterali di Revumenib è ancora in fase di studio. Gli studi clinici stanno monitorando attentamente gli eventi avversi e le tossicità che limitano il dosaggio. Gli effetti collaterali comuni osservati nei trattamenti antitumorali possono includere affaticamento, nausea e alterazioni nella conta delle cellule del sangue.
  • Revumenib viene studiato in combinazione con altri trattamenti? Sì, diversi studi clinici stanno investigando Revumenib in combinazione con altri trattamenti. Per esempio, viene studiato in combinazione con regimi chemioterapici standard, così come con altre terapie mirate come venetoclax e midostaurina.

Studi clinici in corso su Revumenib

  • Data di inizio: 2025-03-31

    Studio sull’effetto di revumenib con azacitidina e venetoclax in pazienti adulti con leucemia mieloide acuta non idonei alla chemioterapia intensiva

    Reclutamento in corso

    3 1 1

    Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta (LMA), una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. In particolare, lo studio è rivolto a pazienti adulti con una diagnosi recente di LMA che presentano una mutazione specifica del gene NPM1 o una riorganizzazione del gene KMT2A e che non sono idonei…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Germania Paesi Bassi Austria Belgio Danimarca Estonia +8
  • Data di inizio: 2022-05-31

    Studio sulla sicurezza e tollerabilità di Revumenib in pazienti con leucemie acute recidivanti o refrattarie

    Non in reclutamento

    2 1 1

    Lo studio clinico si concentra su pazienti con leucemie acute che sono ricadute o che non hanno risposto ai trattamenti precedenti. Queste condizioni includono specificamente leucemie con una modifica genetica chiamata riarrangiamento del gene MLL/KMT2A o una mutazione nota come NPM1. Il farmaco in esame è chiamato SNDX-5613, noto anche come Revumenib, e viene somministrato…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Spagna Lituania Germania Italia Francia Paesi Bassi

Glossario

  • Acute Leukemia: Un cancro del sangue e del midollo osseo a rapida crescita che colpisce le cellule del sangue immature. Può essere di origine mieloide o linfoide.
  • AML (Acute Myeloid Leukemia): Un tipo di cancro in cui il midollo osseo produce mieloblasti anormali (un tipo di globuli bianchi), globuli rossi o piastrine.
  • ALL (Acute Lymphoblastic Leukemia): Un tipo di cancro in cui il midollo osseo produce troppi linfociti immaturi (un tipo di globuli bianchi).
  • MPAL (Mixed Phenotype Acute Leukemia): Un raro tipo di leucemia acuta che presenta caratteristiche sia dell'AML che dell'ALL.
  • Menin Inhibitor: Un tipo di farmaco che blocca l'azione della menina, una proteina coinvolta in certi tipi di leucemia.
  • KMT2A (also known as MLL): Un gene che, quando riorganizzato, può portare a certi tipi di leucemia.
  • NPM1: Un gene che, quando mutato, è associato ad alcune forme di leucemia mieloide acuta.
  • NUP98: Un gene che, quando riorganizzato, può essere coinvolto nello sviluppo di alcune leucemie.
  • Relapsed/Refractory Leukemia: Leucemia che è tornata dopo il trattamento (recidivata) o non ha risposto al trattamento iniziale (refrattaria).
  • Measurable Residual Disease (MRD): Il piccolo numero di cellule tumorali che possono rimanere nel corpo durante o dopo il trattamento, spesso sotto il livello rilevabile dai test tradizionali.
  • Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dal corpo.
  • Maximum Tolerated Dose (MTD): La dose più alta di un farmaco che non causa effetti collaterali inaccettabili.
  • Recommended Phase 2 Dose (RP2D): La dose di un farmaco raccomandata per ulteriori studi negli studi clinici di Fase 2, basata sui dati di sicurezza ed efficacia degli studi di Fase 1.