Lo studio clinico si concentra su pazienti con leucemie acute che sono ricadute o che non hanno risposto ai trattamenti precedenti. Queste condizioni includono specificamente leucemie con una modifica genetica chiamata riarrangiamento del gene MLL/KMT2A o una mutazione nota come NPM1. Il farmaco in esame è chiamato SNDX-5613, noto anche come Revumenib, e viene somministrato in diverse forme, come soluzione orale, capsule e compresse.

L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del Revumenib nei pazienti con queste forme di leucemia. Lo studio è suddiviso in due fasi: la Fase 1 mira a determinare la dose massima tollerata e la dose raccomandata per la Fase 2, mentre la Fase 2 si concentra sulla valutazione della sicurezza a breve e lungo termine del farmaco. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno diverse dosi del farmaco per capire quale sia la più sicura ed efficace.

Lo studio prevede anche l’uso di un placebo per confrontare i risultati e garantire che gli effetti osservati siano dovuti al farmaco stesso. I partecipanti saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e per valutare come il farmaco viene assorbito e metabolizzato nel corpo. L’obiettivo finale è migliorare le opzioni di trattamento per i pazienti con queste forme di leucemia difficile da trattare.