Ponatinib è un farmaco utilizzato nel trattamento di leucemie o tumori solidi ricorrenti o refrattari nei partecipanti pediatrici. Questo studio clinico mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di Ponatinib somministrato per via orale una volta al giorno. Nella fase 1, l’obiettivo è determinare la dose massima tollerata e/o la dose raccomandata per la fase 2 nei bambini con specifiche malattie ematologiche avanzate o tumori solidi. Nella fase 2, il farmaco viene testato per la sua efficacia in due gruppi: il gruppo A include bambini con leucemia mieloide cronica in fase cronica che sono resistenti o intolleranti ad almeno una terapia precedente mirata al BCR-ABL o che hanno la mutazione T315I; il gruppo B include bambini con altre malattie ematologiche avanzate o tumori solidi selezionati.

Leucemie ricorrenti o refrattarie – Sono un gruppo di malattie del sangue caratterizzate dalla crescita incontrollata di cellule anomale nel midollo osseo. Queste cellule anomale possono interferire con la produzione di cellule del sangue normali, portando a sintomi come affaticamento, infezioni frequenti e sanguinamenti. La malattia può ripresentarsi dopo il trattamento o non rispondere alle terapie standard. La progressione può variare, con alcune forme che avanzano rapidamente mentre altre possono essere più lente. Le leucemie possono colpire persone di tutte le età, ma alcune forme sono più comuni nei bambini o negli adulti.

Linfomi ricorrenti o refrattari – Sono tumori che originano dai linfociti, un tipo di globuli bianchi, e possono colpire i linfonodi e altri organi del sistema linfatico. Questi linfomi possono ripresentarsi dopo il trattamento o non rispondere alle terapie convenzionali. I sintomi possono includere gonfiore dei linfonodi, febbre, sudorazioni notturne e perdita di peso. La progressione della malattia può variare, con alcuni linfomi che crescono rapidamente e altri che progrediscono più lentamente. I linfomi possono essere classificati in diversi tipi, tra cui il linfoma di Hodgkin e il linfoma non-Hodgkin.

Tumori solidi ricorrenti o refrattari – Sono masse di tessuto anomalo che possono formarsi in vari organi del corpo, come il cervello, i polmoni o il fegato. Questi tumori possono ripresentarsi dopo il trattamento o non rispondere alle terapie standard. I sintomi dipendono dalla localizzazione del tumore e possono includere dolore, gonfiore o disfunzione dell’organo colpito. La progressione può variare notevolmente, con alcuni tumori che crescono rapidamente e altri che possono rimanere stabili per lunghi periodi. I tumori solidi possono essere benigni o maligni, con quelli maligni che hanno la capacità di diffondersi ad altre parti del corpo.