Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamentoMalattia rara

Studio sulla sicurezza ed efficacia di ponatinib per il trattamento di leucemie o tumori solidi ricorrenti o refrattari nei bambini

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su alcune forme di leucemia e tumori solidi che si ripresentano o non rispondono ai trattamenti standard. Queste condizioni possono includere leucemie, linfomi e altri tipi di tumori. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato ponatinib, che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite. Ponatinib è un tipo di farmaco noto come inibitore della chinasi, che agisce bloccando l'attività di alcune proteine che possono favorire la crescita delle cellule tumorali.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di ponatinib nei bambini con queste condizioni. Lo studio è suddiviso in due fasi. Nella prima fase, si cerca di determinare la dose più sicura e appropriata del farmaco. Nella seconda fase, si valuta quanto bene il farmaco funziona nel trattare i tumori. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco per via orale, e il loro stato di salute sarà monitorato attentamente durante tutto il periodo dello studio.

Lo studio include bambini che hanno già provato altri trattamenti senza successo o che non possono ricevere trattamenti standard. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare eventuali effetti collaterali e per valutare l'efficacia del trattamento nel ridurre o eliminare i tumori. L'obiettivo è trovare un trattamento efficace per queste forme di cancro difficili da trattare nei bambini.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione orale di ponatinib, un farmaco utilizzato per trattare alcune forme di leucemia e tumori solidi.

    Il dosaggio iniziale è determinato in base alla fase del trial e alla condizione specifica del partecipante.

  2. Passaggio 2

    Fase 1: aumento della dose

    Durante la fase 1, l'obiettivo è determinare la dose massima tollerata (MTD) e la dose raccomandata per la fase 2 (RP2D) di ponatinib.

    Il farmaco viene somministrato una volta al giorno (QD) e la dose può essere aumentata gradualmente per valutare la tolleranza.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della sicurezza

    La sicurezza del trattamento viene monitorata attraverso la registrazione della frequenza e della gravità degli effetti collaterali (AE e SAE).

    Vengono effettuati controlli regolari dei segni vitali e delle analisi del sangue per valutare eventuali cambiamenti clinici.

  4. Passaggio 4

    Fase 2: espansione

    Nella fase 2, il trattamento continua con la dose stabilita nella fase 1 per valutare l'efficacia del ponatinib nei partecipanti pediatrici con leucemie o tumori solidi avanzati.

    I partecipanti sono divisi in gruppi in base al tipo di tumore per valutare la risposta al trattamento.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio della risposta

    La risposta al trattamento viene valutata attraverso esami di imaging come CT o MRI e test specifici per il tipo di tumore.

    Gli endpoint primari includono la valutazione della risposta completa (CR) o parziale (PR) e la sopravvivenza libera da progressione (PFS).

  6. Passaggio 6

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento continua fino alla progressione della malattia o fino a quando il medico lo ritiene opportuno.

    La durata stimata del trial è fino al 2 maggio 2025, ma può variare in base alla risposta individuale al trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • I partecipanti devono avere una diagnosi confermata di alcuni tipi di tumori, come leucemie, linfomi o tumori solidi, per i quali non esiste una terapia standard disponibile o indicata.
  • Devono aver ricevuto terapie precedenti e non aver risposto o non poter tollerare almeno una terapia mirata specifica per il loro tipo di tumore.
  • Devono avere un genitore o tutore legale in grado di comprendere e firmare un consenso informato scritto per lo studio e acconsentire a partecipare secondo le leggi locali.
  • I partecipanti devono avere un'età compresa tra 1 e meno di 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Devono avere un livello di attività fisica adeguato, misurato con scale specifiche per età, come la scala di Karnofsky o la scala di gioco di Lansky.
  • Devono essersi ripresi da eventuali effetti collaterali di terapie precedenti, tranne la perdita di capelli, fino a un livello accettabile.
  • Devono essere disposti a evitare gravidanze o di diventare genitori durante e dopo lo studio, utilizzando metodi contraccettivi adeguati.
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo prima di iniziare lo studio e accettare di prendere precauzioni per evitare la gravidanza durante e dopo lo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Il paziente non può partecipare se ha un'altra malattia grave che potrebbe interferire con lo studio.
  • Il paziente non può partecipare se ha avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli usati nello studio.
  • Il paziente non può partecipare se sta assumendo altri farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Il paziente non può partecipare se è incinta o sta allattando.
  • Il paziente non può partecipare se ha una malattia del fegato o dei reni che potrebbe peggiorare con il trattamento dello studio.
  • Il paziente non può partecipare se ha una malattia del cuore che potrebbe essere influenzata dal trattamento dello studio.
  • Il paziente non può partecipare se ha avuto un'altra forma di cancro negli ultimi 5 anni, a meno che non sia stato trattato con successo.
  • Il paziente non può partecipare se ha un'infezione attiva che richiede trattamento.
  • Il paziente non può partecipare se ha una condizione che rende difficile seguire le istruzioni dello studio.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Ponatinib è un farmaco utilizzato nel trattamento di leucemie o tumori solidi ricorrenti o refrattari nei partecipanti pediatrici. Questo studio clinico mira a valutare la sicurezza e l'efficacia di ponatinib somministrato per via orale una volta al giorno. Nella fase 1, l'obiettivo è determinare la dose massima tollerata e/o la dose raccomandata per la fase 2 nei bambini con specifiche malattie ematologiche avanzate o tumori solidi. Nella fase 2, il farmaco viene testato per la sua efficacia in due gruppi: il gruppo A include bambini con leucemia mieloide cronica in fase cronica che sono resistenti o intolleranti ad almeno una terapia precedente mirata al BCR-ABL o che hanno la mutazione T315I; il gruppo B include bambini con altre malattie ematologiche avanzate o tumori solidi selezionati.

Che cosa si sa già del trattamento

Ponatinib – Ponatinib è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per il trattamento di leucemie, linfomi e tumori solidi ricorrenti o refrattari. Attualmente è in fase di studio clinico di fase 1/2 per valutarne la sicurezza e l'efficacia nei pazienti pediatrici. Le principali indicazioni terapeutiche includono la leucemia mieloide cronica (CML) in fase cronica resistente o intollerante a terapie precedenti, o con mutazione T315I, e altri tumori avanzati selezionati. Il meccanismo d'azione di ponatinib si basa sull'inibizione della proteina BCR-ABL, che è coinvolta nella crescita delle cellule tumorali. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori della tirosina chinasi.

Malattie studiate

  • Leucemie ricorrenti o refrattarie

    Sono un gruppo di malattie del sangue caratterizzate dalla crescita incontrollata di cellule anomale nel midollo osseo. Queste cellule anomale possono interferire con la produzione di cellule del sangue normali, portando a sintomi come affaticamento, infezioni frequenti e sanguinamenti. La malattia può ripresentarsi dopo il trattamento o non rispondere alle terapie standard. La progressione può variare, con alcune forme che avanzano rapidamente mentre altre possono essere più lente. Le leucemie possono colpire persone di tutte le età, ma alcune forme sono più comuni nei bambini o negli adulti.

  • Linfomi ricorrenti o refrattari

    Sono tumori che originano dai linfociti, un tipo di globuli bianchi, e possono colpire i linfonodi e altri organi del sistema linfatico. Questi linfomi possono ripresentarsi dopo il trattamento o non rispondere alle terapie convenzionali. I sintomi possono includere gonfiore dei linfonodi, febbre, sudorazioni notturne e perdita di peso. La progressione della malattia può variare, con alcuni linfomi che crescono rapidamente e altri che progrediscono più lentamente. I linfomi possono essere classificati in diversi tipi, tra cui il linfoma di Hodgkin e il linfoma non-Hodgkin.

  • Tumori solidi ricorrenti o refrattari

    Sono masse di tessuto anomalo che possono formarsi in vari organi del corpo, come il cervello, i polmoni o il fegato. Questi tumori possono ripresentarsi dopo il trattamento o non rispondere alle terapie standard. I sintomi dipendono dalla localizzazione del tumore e possono includere dolore, gonfiore o disfunzione dell'organo colpito. La progressione può variare notevolmente, con alcuni tumori che crescono rapidamente e altri che possono rimanere stabili per lunghi periodi. I tumori solidi possono essere benigni o maligni, con quelli maligni che hanno la capacità di diffondersi ad altre parti del corpo.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase INumero dello studio2023-509699-41-00Codice del protocolloINCB 84344-102Partecipanti previsti67 personePromotoreIncyte Biosciences International S.a.r.l.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.