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Studio sull'efficacia e sulla sicurezza dell'iadademstat in pazienti adulti con trombocitemia essenziale che non rispondono o non tollerano l'idrossiurea

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questa ricerca riguarda la Trombocitemia Essenziale, una malattia del sangue in cui il corpo produce un numero eccessivo di piastrine, ovvero quelle cellule responsabili della coagulazione del sangue. Lo studio si concentra sui pazienti che non ottengono benefici o che non tollerano l'idrossiurea, un farmaco comunemente usato per gestire questa condizione. Lo scopo è valutare l'efficacia e la sicurezza dell'iadademstat, un farmaco somministrato tramite una soluzione orale, nel ridurre i livelli di piastrine in eccesso.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di 24 settimane. Il monitoraggio si concentrerà sulla capacità del farmaco di riportare il numero di piastrine entro livelli normali e sulla presenza di eventuali eventi avversi, che sono effetti collaterali indesiderati che possono verificarsi durante la terapia. L'obiettivo principale è determinare se l'iadademstat possa essere una soluzione efficace per gestire i conteggi anomali delle cellule del sangue in questa specifica popolazione di pazienti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 2 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    L'assunzione del farmaco sperimentale iadademstat avviene tramite una soluzione orale (un liquido da bere).

    L'obiettivo del trattamento è la gestione della trombocitemia essenziale, una condizione caratterizzata da un numero eccessivo di piastrine (le cellule del sangue responsabili della coagulazione).

  2. Passaggio 2

    Periodo di monitoraggio

    Durante le prime 24 settimane di trattamento, viene monitorata l'efficacia del farmaco nel ridurre la percentuale di piastrine nel sangue a livelli inferiori o uguali a 400x10⁹/L.

    Vengono valutati la sicurezza e la tollerabilità del farmaco per osservare la comparsa di eventuali effetti avversi, ovvero reazioni indesiderate che possono verificarsi durante l'uso della terapia.

Chi può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Avere un'età pari o superiore a 18 anni.
  • Essere in grado e disposti a fornire il proprio consenso informato (un documento in cui si accetta di partecipare) e a seguire tutte le procedure, inclusi i prelievi di sangue periferico (un normale prelievo di sangue dalle vene) e l'esame del midollo osseo (un prelievo di tessuto dall'interno delle ossa).
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo e impegnarsi a usare metodi contraccettivi efficaci dalla firma del consenso fino a 4 mesi dopo l'ultima dose del farmaco.
  • Gli uomini devono impegnarsi a usare metodi contraccettivi efficaci dall'inizio del trattamento fino a 4 mesi dopo l'ultima dose del farmaco.
  • Accettare di non donare o congelare ovuli o sperma durante lo studio o nei 4 mesi successivi all'ultima dose.
  • Avere un peso corporeo di almeno 50 kg.
  • Avere una diagnosi di Trombocitemia Essenziale (una malattia in cui il corpo produce troppe piastrine) classificata ad alto rischio, ovvero persone che hanno avuto una storia di trombosi (formazione di coaguli di sangue) o pazienti con più di 60 anni che presentano una specifica mutazione JAK2 (una variazione genetica).
  • Essere pazienti che hanno già utilizzato l'idrossiurea (un farmaco comune per questa malattia) ma che non hanno ottenuto una risposta adeguata o che non riescono a tollerarla a causa di effetti collaterali.
  • Avere smesso la terapia precedente per un tempo sufficiente: 24 ore per l'anagrelide o l'idrossiurea, 4 settimane per l'interferone e 7 giorni per tutti gli altri farmaci.
  • Presentare determinati valori del sangue all'inizio dello studio, tra cui un numero di piastrine (cellule che aiutano la coagulazione) superiore a 450x10⁹/L, un numero di neutrofili (un tipo di globuli bianchi che combattono le infezioni) adeguato, un livello di emoglobina (proteina nei globuli rossi che trasporta l'ossigeno) di almeno 10 g/dL e una bassissima presenza di blasti (cellule immature e non mature del sangue) inferiore all'1%.
  • Avere un grado di fibrosi midollare (una sorta di cicatrizzazione del midollo osseo) inferiore al grado 2.
  • Avere un'aspettativa di vita superiore a 9 mesi.
  • Essere in grado di deglutire (ingerire) medicinali per via orale.
  • La presenza di altri tumori non è un impedimento, a patto che non interferiscano con la sicurezza o i risultati della ricerca.

Chi non può partecipare allo studio?

25 criteri

  • Necessità di ricevere trasfusioni di globuli rossi (cellule del sangue che trasportano ossigeno) più di due volte al mese per oltre tre mesi, o avere un livello di emoglobina (una proteina nel sangue che trasporta l'ossigeno) inferiore a 8g/dL nelle ultime 8 settimane.
  • Diagnosi attuale di ipertensione polmonare (pressione alta nelle arterie dei polmoni) che richiede l'uso di ossigeno.
  • Scompenso cardiaco (una condizione in cui il cuore non pompa bene il sangue) in stadio avanzato (classe 3 o 4 della NYHA).
  • Capacità di pompaggio del cuore (chiamata frazione di eiezione ventricolare sinistra) inferiore al 45% misurata tramite esame ecografico.
  • Un valore del ritmo cardiaco (indicato come intervallo QT) superiore a 450ms durante i test iniziali.
  • Infezione non controllata o non curata da HIV (virus dell'immunodeficienza umana), Epatite B o Epatite C; i pazienti con queste infezioni possono partecipare solo se il virus è non rilevabile grazie alle terapie in corso.
  • Uso attuale di farmaci vietati, come agenti che uccidono le cellule o farmaci che stimolano la produzione di sangue, o che non hanno smesso di assumere tali farmaci per il tempo necessario indicato dal medico.
  • Reazioni allergiche o di ipersensibilità note a farmaci simili a quelli che agiscono sul sistema nervoso (inibitori MAO).
  • Problemi o malattie del sistema gastrointestinale (come diarrea cronica o interventi di bypass gastrico) che potrebbero impedire l'assorbimento del farmaco.
  • Uso recente di altri farmaci sperimentali senza aver rispettato il periodo di sospensione necessario.
  • Pazienti che non hanno risposto bene a precedenti trattamenti con farmaci simili (come bomedemstat o altri inibitori di LSD-1).
  • Un punteggio elevato nel questionario ECOG, che indica un livello di limitazione nelle attività quotidiane dovuto alla malattia.
  • Conoscenza di una sensibilità specifica verso il farmaco studiato (iadademstat).
  • Problemi noti di abuso di droghe o alcol.
  • Presenza di altre malattie gravi che aumentano il rischio per il paziente, ad eccezione di tumori della pelle non pericolosi.
  • Stato di gravidanza, allattamento o intenzione di rimanere incinta durante lo studio.
  • Impossibilità di seguire correttamente tutte le procedure dello studio.
  • Somministrazione di vaccini vivi; è consentito solo l'uso di vaccini non vivi (come quelli a RNA).
  • Storia di splenectomia (intervento chirurgico di rimozione della milza).
  • Aver subito un intervento chirurgico importante nelle ultime 4 settimane o non essersi ancora ripresi dagli effetti post-operatori.
  • Presenza di effetti tossici non risolti derivanti da terapie precedenti.
  • Segni di un aumentato rischio di sanguinamento, come valori alterati dei test del sangue (aPTT o INR) o malattie del sangue che causano difficoltà nella coagulazione.
  • Problemi significativi ai reni (insufficienza renale) o al fegato (insufficienza epatica), come valori alterati della creatinina, degli enzimi del fegato (AST, ALT) o della bilirubina, o presenza di cirrosi.
  • Infezione attiva (batterica, virale, fungina o parassitaria) non controllata nelle 72 ore precedenti l'inizio del trattamento.
  • Presenza di febbre superiore a 38,5°C nella settimana precedente la prima dose del farmaco.
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Farmaci in studio

Iadademstat è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di soluzione. Lo scopo di questo studio è testare l'efficacia di questo medicinale nel ridurre il numero eccessivo di piastrine nel sangue in persone affette da trombocitemia essenziale che non hanno ottenuto risultati soddisfacenti con altri trattamenti comuni.

Che cosa si sa già del trattamento

Iadademstat - Questo farmaco viene assunto per via orale sotto forma di soluzione liquida ed è attualmente in fase di studio clinico per la sua efficacia. È indicato per il trattamento della trombocitemia essenziale, una malattia del sangue che causa un numero eccessivo di piastrine, specialmente in pazienti che non rispondono ad altre terapie. Agisce a livello molecolare inibendo specificamente un enzima chiamato JAK2, che aiuta a regolare la produzione di cellule del sangue nel corpo. Appartiene alla classe dei farmaci inibitori della Janus chinasi.

Malattie studiate

Trombocitemia essenziale - Questa condizione è un disturbo del sangue caratterizzato da una produzione eccessiva di piastrine da parte del midollo osseo. Nel tempo, il numero di piastrine nel sangue aumenta significativamente rispetto ai livelli normali. Questa crescita anomala può alterare la normale funzione del sangue. La malattia progredisce gradualmente attraverso un accumulo continuo di queste cellule nel sistema circolatorio.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-523864-19-00Codice del protocolloCL06-ORY-1001Partecipanti previsti36 personePromotoreOryzon Genomics S.A.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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