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Gandotinib: Un Trattamento Promettente per le Neoplasie Mieloproliferative

Gandotinib, noto anche come LY2784544, è un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento delle neoplasie mieloproliferative (MPN), tra cui la mielofibrosi, la trombocitemia essenziale e la policitemia vera. Questo articolo fornisce una panoramica degli studi clinici in corso che valutano la sicurezza e l’efficacia di Gandotinib nei pazienti affetti da questi disturbi del sangue.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è il Gandotinib?

    Il Gandotinib, noto anche con il codice di ricerca LY2784544, è un farmaco sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento di determinati disturbi del sangue[1]. Attualmente è sottoposto a studi clinici per valutarne la sicurezza e l’efficacia in pazienti con specifici tipi di tumori del sangue.

    Quali Condizioni Tratta il Gandotinib?

    Il Gandotinib è oggetto di studio per il trattamento di un gruppo di disturbi del sangue chiamati neoplasie mieloproliferative (MPN). In particolare, si concentra su tre condizioni[1]:

    • Mielofibrosi (MF): Una condizione in cui si forma tessuto cicatriziale nel midollo osseo, influenzando la normale produzione di cellule del sangue.
    • Trombocitemia Essenziale (TE): Un disturbo caratterizzato dalla sovrapproduzione di piastrine nel midollo osseo.
    • Policitemia Vera (PV): Una condizione in cui il corpo produce troppi globuli rossi.

    Queste condizioni sono considerate tumori del sangue rari che influenzano il modo in cui il corpo produce le cellule del sangue.

    Come Funziona il Gandotinib?

    Sebbene il meccanismo d’azione esatto non sia completamente descritto nelle informazioni fornite, è probabile che il Gandotinib sia progettato per colpire specifiche mutazioni genetiche o vie coinvolte nello sviluppo delle neoplasie mieloproliferative. Potrebbe aiutare a regolare la produzione di cellule del sangue e alleviare i sintomi associati a queste condizioni.

    Studio Clinico Attuale

    Il Gandotinib è attualmente in fase di valutazione in uno studio clinico di Fase 2[1]. L’obiettivo principale di questo studio è valutare l’efficacia del Gandotinib quando somministrato una volta al giorno a pazienti con neoplasie mieloproliferative. I ricercatori sono particolarmente interessati a misurare il tasso di risposta obiettiva, che si riferisce alla proporzione di pazienti il cui cancro si riduce o scompare dopo il trattamento.

    Chi è Idoneo per lo Studio?

    Lo studio clinico ha criteri specifici per chi può partecipare. Alcuni fattori chiave di idoneità includono[1]:

    • Avere 18 anni o più
    • Avere una diagnosi confermata di PV, TE o MF
    • Aver interrotto i trattamenti precedenti per le MPN da almeno 14 giorni (con alcune eccezioni)
    • Avere una funzione organica adeguata
    • Per alcuni pazienti, aver fallito o essere intolleranti alle terapie standard

    Ci sono anche diversi fattori che escluderebbero qualcuno dalla partecipazione, come certe condizioni cardiache, infezioni attive o recenti interventi chirurgici importanti.

    Come viene Somministrato il Gandotinib?

    Il Gandotinib viene assunto per via orale sotto forma di capsule[1]. La dose giornaliera massima in studio è di 120 mg. I pazienti devono essere in grado di deglutire le capsule per partecipare allo studio.

    Potenziali Benefici del Gandotinib

    Mentre i benefici completi del Gandotinib sono ancora oggetto di studio, i ricercatori sperano che possa fornire un’opzione di trattamento efficace per i pazienti con neoplasie mieloproliferative. Questo è particolarmente importante per i pazienti che non hanno risposto bene ad altri trattamenti o non possono tollerare le terapie standard[1].

    Considerazioni Importanti

    È fondamentale ricordare che il Gandotinib è ancora un farmaco sperimentale. Questo significa:

    1. Il suo profilo di sicurezza completo e l’efficacia non sono ancora stabiliti.
    2. Non è attualmente approvato per l’uso generale al di fuori degli studi clinici.
    3. La partecipazione allo studio clinico comporta un attento monitoraggio e follow-up con gli operatori sanitari.

    Se hai una neoplasia mieloproliferativa e sei interessato a saperne di più sul Gandotinib o sullo studio clinico, è importante discuterne con il tuo medico. Può aiutarti a capire se questa potrebbe essere un’opzione appropriata per te e guidarti attraverso il processo di potenziale partecipazione allo studio.

    Aspect Details
    Drug Name Gandotinib (LY2784544)
    Trial Phase Fase 2
    Conditions Studied Neoplasie mieloproliferative (MPN), mielofibrosi, trombocitemia essenziale e policitemia vera
    Primary Objective Valutare l’attività della terapia con Gandotinib misurata attraverso il tasso di risposta obiettiva
    Administration Capsule orali, una volta al giorno
    Key Eligibility Criteria Età ≥18 anni, diagnosi di PV, ET o MF, funzionalità d’organo adeguata, stato di performance ECOG 0-2
    Notable Exclusion Criteria Recente partecipazione ad altri studi clinici, intervallo QTc >470 msec, gravi condizioni mediche preesistenti

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è Gandotinib? Gandotinib, noto anche come LY2784544, è un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento delle neoplasie mieloproliferative (MPN), che sono un gruppo di tumori del sangue.
    • Per quali tipi di disturbi del sangue viene testato Gandotinib? Gandotinib viene testato per le neoplasie mieloproliferative (MPN), in particolare per la mielofibrosi, la trombocitemia essenziale e la policitemia vera.
    • Come viene somministrato Gandotinib nella sperimentazione clinica? Gandotinib viene somministrato per via orale una volta al giorno sotto forma di capsule.
    • Chi può partecipare alla sperimentazione clinica di Gandotinib? I partecipanti idonei devono avere almeno 18 anni, una diagnosi di policitemia vera, trombocitemia essenziale o mielofibrosi, e soddisfare criteri specifici riguardanti i trattamenti precedenti e lo stato di salute generale.
    • Qual è l’obiettivo principale della sperimentazione clinica di Gandotinib? L’obiettivo primario dello studio è valutare l’attività della terapia con Gandotinib, misurata dal tasso di risposta obiettiva, nei pazienti con neoplasie mieloproliferative.

    Studi in corso con Gandotinib

    Glossario

    • Myeloproliferative neoplasms (MPNs): Un gruppo di tumori del sangue caratterizzati dalla sovrapproduzione di cellule ematiche nel midollo osseo.
    • Myelofibrosis: Un tipo di MPN in cui si forma tessuto cicatriziale nel midollo osseo, portando a una diminuzione della produzione di cellule del sangue.
    • Essential thrombocythemia: Un tipo di MPN caratterizzato da una sovrapproduzione di piastrine nel midollo osseo.
    • Polycythemia vera: Un tipo di MPN in cui il corpo produce troppe globuli rossi.
    • JAK2 V617F mutation: Una mutazione genetica comunemente riscontrata nei pazienti con neoplasie mieloproliferative.
    • Objective response rate: Una misura utilizzata per valutare l'efficacia di un trattamento, che si riferisce tipicamente alla proporzione di pazienti il cui cancro si riduce o scompare dopo il trattamento.
    • ECOG performance status: Una scala utilizzata per valutare il livello di funzionamento di un paziente in termini di capacità di prendersi cura di sé stesso e svolgere le attività quotidiane.
    • QTc interval: Una misurazione sull'elettrocardiogramma che rappresenta il tempo necessario al sistema elettrico del cuore per ricaricarsi tra i battiti.