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Studio su gandotinib per pazienti con neoplasie mieloproliferative, mielofibrosi, trombocitemia essenziale e policitemia vera

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda alcune malattie del sangue chiamate neoplasie mieloproliferative, che includono condizioni come la mielofibrosi, la trombocitemia essenziale e la policitemia vera. Queste malattie causano una produzione anomala di cellule del sangue nel midollo osseo. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato gandotinib, noto anche con il codice LY2784544, che viene somministrato sotto forma di capsule da assumere per via orale.

Lo scopo principale dello studio è valutare l'efficacia del gandotinib nel trattamento di queste malattie del sangue. I partecipanti assumeranno il farmaco una volta al giorno e verranno monitorati per osservare la risposta al trattamento. Lo studio include anche un gruppo di controllo che potrebbe ricevere un placebo. Durante il periodo di studio, verranno raccolti dati per comprendere meglio come il farmaco agisce e quali effetti collaterali potrebbero verificarsi.

Il gandotinib è un farmaco sperimentale, il che significa che è ancora in fase di studio per determinare la sua sicurezza ed efficacia. I partecipanti allo studio saranno seguiti attentamente dai medici per tutta la durata del trattamento. Lo studio mira a fornire nuove informazioni che potrebbero aiutare a migliorare il trattamento delle neoplasie mieloproliferative in futuro.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver fornito il consenso informato scritto.

    È necessario che il paziente abbia una diagnosi di neoplasie mieloproliferative, come la policitemia vera, la trombocitemia essenziale o la mielofibrosi, secondo i criteri diagnostici dell'Organizzazione Mondiale della Sanità.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve il farmaco LY2784544 sotto forma di capsule per uso orale.

    La somministrazione avviene una volta al giorno.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, il paziente è sottoposto a monitoraggio per valutare la risposta al trattamento.

    L'obiettivo principale è misurare il tasso di risposta obiettiva nei pazienti con neoplasie mieloproliferative.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della sicurezza

    Viene caratterizzato il profilo di tossicità del farmaco per garantire la sicurezza del paziente.

    Sono valutati i criteri di risposta e l'efficacia del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto concludersi entro il 31 dicembre 2024.

    Il paziente continua a essere monitorato fino alla fine dello studio per valutare gli effetti a lungo termine del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

15 criteri

  • Avere una diagnosi di policitemia vera (PV), trombocitemia essenziale (ET) o mielofibrosi (MF) secondo i criteri diagnostici dell'Organizzazione Mondiale della Sanità per le neoplasie mieloproliferative.
  • Aver interrotto tutte le terapie precedenti approvate per le neoplasie mieloproliferative (MPNs) per almeno 14 giorni e essersi ripresi dagli effetti acuti della terapia. È consentito l'uso di idrossiurea per controllare il numero di cellule del sangue se il dosaggio è stabile da almeno 4 settimane. È permesso anche l'uso di aspirina a basso dosaggio (80 o 100 mg).
  • Essere affidabili e disponibili per la durata dello studio e disposti a seguire le procedure dello studio.
  • Uomini e donne con potenziale riproduttivo devono concordare di utilizzare precauzioni contraccettive approvate durante lo studio e per 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • Le donne in età fertile devono aver avuto un test di gravidanza urinario negativo entro 7 giorni prima della prima dose del farmaco in studio e non devono allattare al seno.
  • Essere in grado di ingoiare capsule.
  • Per i pazienti che hanno subito un intervento chirurgico importante di recente, devono essere trascorsi almeno 28 giorni tra l'intervento e la partecipazione allo studio e il paziente deve aver raggiunto, secondo il medico curante, almeno un buon recupero dall'intervento chirurgico.
  • L'iscrizione al Cohort 12 è limitata ai pazienti con MF, PV o ET che, oltre a tutti gli altri criteri, hanno dimostrato intolleranza a ruxolitinib, fallimento della risposta primaria a ruxolitinib o progressione della malattia durante l'assunzione di ruxolitinib.
  • Aver fallito o essere intolleranti alle terapie standard o rifiutare di assumere farmaci standard.
  • Avere MF di rischio intermedio 1, intermedio 2 o alto secondo il Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPPS Plus) per la mielofibrosi primaria; oppure avere MF sintomatica con milza maggiore di 10 cm sotto il margine costale sinistro; oppure avere MF post-policitemica; oppure avere MF post-ET.
  • Avere una mutazione JAK2 V617F quantificabile. Questo criterio di inclusione non si applica ai pazienti nei Cohorts 10 e 11 che devono essere negativi per la mutazione JAK2 V617F.
  • Avere almeno 18 anni di età.
  • Aver fornito il consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura specifica dello studio.
  • Avere una funzione degli organi adeguata.
  • Avere uno stato di performance di 0, 1 o 2 sulla scala Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG).

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno una diagnosi di neoplasie mieloproliferative (MPNs), che includono condizioni come mielofibrosi, trombocitemia essenziale e policitemia vera. Queste sono malattie del sangue in cui il midollo osseo produce troppe cellule del sangue.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, che potrebbero includere persone con particolari condizioni di salute o situazioni sociali.
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Farmaci in studio

LY2784544 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento di neoplasie mieloproliferative, che sono un gruppo di malattie del sangue. Questo farmaco viene somministrato una volta al giorno e l'obiettivo principale dello studio è valutare la sua efficacia nel migliorare la condizione dei pazienti con policitemia vera, trombocitemia essenziale o mielofibrosi.

Che cosa si sa già del trattamento

LY2784544 – Questo farmaco è somministrato per via orale una volta al giorno. Attualmente è in fase di studio clinico di Fase 2 per il trattamento di neoplasie mieloproliferative, tra cui mielofibrosi, trombocitemia essenziale e policitemia vera. LY2784544 è progettato per valutare la sua efficacia nel migliorare la risposta clinica in questi pazienti. Agisce a livello molecolare inibendo specifiche vie di segnalazione che contribuiscono alla proliferazione anomala delle cellule del sangue. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle chinasi.

Malattie studiate

  • Neoplasie mieloproliferative

    Sono un gruppo di malattie del sangue in cui il midollo osseo produce un eccesso di cellule ematiche. Queste malattie possono portare a un aumento del rischio di coaguli di sangue e possono evolvere in altre condizioni più gravi. I sintomi possono includere affaticamento, prurito e ingrossamento della milza. La progressione varia a seconda del tipo specifico di neoplasia mieloproliferativa.

  • Mielofibrosi

    È una malattia del midollo osseo caratterizzata dalla sostituzione del tessuto ematopoietico con tessuto fibroso. Questo porta a una produzione insufficiente di cellule del sangue, causando anemia, debolezza e ingrossamento della milza. La malattia può progredire lentamente e i sintomi possono peggiorare nel tempo.

  • Trombocitemia essenziale

    È un disturbo in cui il corpo produce troppe piastrine, che sono cellule del sangue responsabili della coagulazione. Questo può portare a problemi di coagulazione, come coaguli di sangue o, al contrario, sanguinamenti. I sintomi possono includere mal di testa, vertigini e formicolio alle mani e ai piedi.

  • Policitemia vera

    È una malattia del sangue in cui il midollo osseo produce troppi globuli rossi. Questo può causare un ispessimento del sangue, aumentando il rischio di coaguli. I sintomi possono includere mal di testa, vertigini e prurito, specialmente dopo un bagno caldo. La malattia può progredire lentamente e portare a complicazioni se non gestita.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-514254-69-00Codice del protocolloI3X-MC-JHTBPartecipanti previsti7 personePromotoreEli Lilly & Co.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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