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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Bomedemstat per Pazienti con Trombocitemia Essenziale che Non Rispondono o Sono Intolleranti all'Idrossiurea

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica si concentra su una condizione chiamata Trombocitemia Essenziale, una malattia del sangue in cui il corpo produce troppe piastrine, che sono cellule del sangue responsabili della coagulazione. Questo studio è rivolto a persone che non rispondono adeguatamente o non tollerano un farmaco chiamato idrossiurea, comunemente usato per trattare questa condizione.

Il trattamento in esame è un farmaco chiamato bomedemstat (noto anche come MK-3543), che verrà confrontato con le migliori terapie disponibili attualmente. L'obiettivo principale è valutare la sicurezza e l'efficacia di bomedemstat rispetto ad altre terapie. I partecipanti riceveranno il farmaco in forma di capsule da assumere per via orale. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati.

Lo studio durerà fino a 36 mesi e i partecipanti saranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali. Durante questo periodo, verranno effettuati controlli regolari per verificare l'efficacia del trattamento e la salute generale dei partecipanti. L'obiettivo è trovare un trattamento più efficace e sicuro per le persone con Trombocitemia Essenziale che non possono usare l'idrossiurea.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono una diagnosi di trombocitemia essenziale e una risposta inadeguata o intolleranza all'idrossiurea.

    Il paziente deve avere un conteggio delle piastrine superiore a 450 x 10^9/L e un conteggio assoluto dei neutrofili di almeno 0,75 x 10^9/L.

  2. Passaggio 2

    Assegnazione del trattamento

    Il paziente viene assegnato in modo casuale a ricevere bomedemstat o la migliore terapia disponibile (BAT).

    Bomedemstat viene somministrato per via orale sotto forma di capsule rigide.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente assume il farmaco assegnato secondo le indicazioni del protocollo dello studio.

    La frequenza e la durata della somministrazione dipendono dal gruppo di trattamento assegnato.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Il paziente viene monitorato regolarmente per valutare la risposta clinica e la sicurezza del trattamento.

    Le valutazioni includono il monitoraggio dei sintomi, la risposta ematologica e la registrazione di eventuali eventi avversi.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con la raccolta dei dati finali per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

    I risultati dello studio contribuiranno a determinare il tasso di risposta clinicoematologica durevole (DCHR) e altri esiti secondari.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Deve avere una diagnosi di trombocitemia essenziale (ET) secondo i criteri diagnostici dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) del 2016 per le neoplasie mieloproliferative. La trombocitemia essenziale è una condizione in cui il corpo produce troppe piastrine, che sono cellule del sangue che aiutano a fermare il sanguinamento.
  • Deve avere un punteggio di fibrosi del midollo osseo di Grado 0 o Grado 1, secondo una versione modificata dei Criteri di Consenso Europeo per la classificazione della mielofibrosi. La fibrosi del midollo osseo è una condizione in cui il midollo osseo diventa cicatriziale.
  • Deve avere una storia di risposta inadeguata o intolleranza all'idrossiurea basata su criteri modificati dell'European LeukemiaNet (ELN) per la resistenza o intolleranza all'idrossiurea. L'idrossiurea è un farmaco usato per trattare la trombocitemia essenziale.
  • Deve avere una risposta inadeguata o perdita di risposta alla terapia ET precedente, che richiede un cambiamento della terapia citoriduttiva. La terapia citoriduttiva è un trattamento che riduce il numero di cellule nel sangue.
  • Deve avere un conteggio delle piastrine superiore a 450 × 10^9/L (450k/μL) valutato fino a 72 ore prima della prima dose dell'intervento di studio. Le piastrine sono cellule del sangue che aiutano a fermare il sanguinamento.
  • Deve avere un conteggio assoluto dei neutrofili (ANC) di almeno 0,75 × 10^9/L valutato fino a 72 ore prima della prima dose dell'intervento di studio. I neutrofili sono un tipo di globuli bianchi che aiutano a combattere le infezioni.
  • I partecipanti possono aver ricevuto fino a 3 linee di terapia precedenti, inclusa l'idrossiurea.
  • Sia uomini che donne possono partecipare allo studio.
  • La partecipazione è aperta anche a persone considerate vulnerabili.

Chi non può partecipare allo studio?

1 criterio

  • Non possono partecipare i pazienti che non rispondono adeguatamente o non tollerano l'uso di idrossiurea. L'idrossiurea è un farmaco usato per trattare alcune condizioni del sangue.
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Farmaci in studio

  • Bomedemstat

    Questo farmaco è studiato per il trattamento della trombocitemia essenziale, una condizione in cui il corpo produce troppe piastrine. Bomedemstat è progettato per aiutare a ridurre il numero di piastrine nel sangue e migliorare i sintomi nei pazienti che non rispondono adeguatamente o non tollerano l'idrossiurea.

  • Best Available Therapy (BAT)

    Questo termine si riferisce al miglior trattamento disponibile che i medici possono offrire ai pazienti con trombocitemia essenziale. Include una varietà di opzioni terapeutiche che possono essere personalizzate in base alle esigenze individuali del paziente. L'obiettivo è gestire i sintomi e ridurre il rischio di complicazioni associate alla condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

Bomedemstat – Bomedemstat è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di fase 3. È studiato per il trattamento della trombocitemia essenziale in pazienti che non rispondono adeguatamente o sono intolleranti all'idrossiurea. Il farmaco agisce inibendo un enzima specifico coinvolto nella produzione di piastrine, riducendo così il numero di piastrine nel sangue. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori enzimatici.

Malattie studiate

Trombocitemia Essenziale – È una malattia del sangue caratterizzata da un'eccessiva produzione di piastrine da parte del midollo osseo. Questo può portare a problemi di coagulazione, aumentando il rischio di formazione di coaguli di sangue. I sintomi possono includere mal di testa, vertigini, dolore toracico e formicolio alle mani e ai piedi. La malattia può progredire lentamente e, in alcuni casi, può rimanere stabile per molti anni. Tuttavia, in alcuni pazienti, può evolvere in condizioni più gravi come la mielofibrosi o la leucemia mieloide acuta. La gestione della malattia si concentra spesso sul controllo del numero di piastrine per ridurre il rischio di complicazioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-504865-21-00Codice del protocolloMK-3543-006Partecipanti previsti384 personePromotoreMerck Sharp & Dohme LLC

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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