Lo studio clinico si concentra su due malattie del sangue chiamate policitemia vera e trombocitemia essenziale, entrambe considerate ad alto rischio. Queste condizioni comportano un aumento anomalo delle cellule del sangue, che può portare a complicazioni come coaguli di sangue. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato ruxolitinib, noto anche con il nome commerciale Jakavi. Questo farmaco è un inibitore di JAK1 e JAK2, che sono proteine coinvolte nella crescita delle cellule del sangue.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia del ruxolitinib rispetto alla migliore terapia disponibile per i pazienti con queste malattie. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco in forma di compresse, con dosaggi che possono variare. Alcuni pazienti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Lo studio si svolgerà per un periodo massimo di 145 giorni, durante i quali verranno monitorati i progressi e gli effetti del trattamento.
Il ruxolitinib sarà confrontato con altre terapie già in uso per queste condizioni, per determinare quale sia più efficace nel ridurre i sintomi e migliorare la qualità della vita dei pazienti. I risultati dello studio aiuteranno a capire meglio come trattare queste malattie del sangue e a migliorare le opzioni terapeutiche disponibili.
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