Studio sull’Efficacia di Bomedemstat e Idrossicarbamide nei Pazienti con Trombocitemia Essenziale

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What is this study about?

La ricerca clinica si concentra su una malattia chiamata Trombocitemia Essenziale, una condizione in cui il corpo produce troppe piastrine, che sono cellule del sangue responsabili della coagulazione. Questo studio confronta l’efficacia e la sicurezza di due trattamenti: Bomedemstat (noto anche come MK-3543) e Idrossicarbamide (conosciuto anche come Idrossiurea). Entrambi i farmaci sono somministrati per via orale sotto forma di capsule.

Lo scopo principale dello studio รจ confrontare questi due trattamenti per vedere quale รจ piรน efficace nel gestire la malattia. I partecipanti allo studio non hanno ricevuto precedentemente trattamenti per ridurre il numero di cellule nel sangue. Alcuni partecipanti riceveranno un placebo, che รจ una sostanza senza principio attivo, per confrontare i risultati con quelli dei farmaci attivi.

Lo studio durerร  fino a 36 mesi e coinvolgerร  un gruppo di partecipanti che verranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza dei farmaci. Durante questo periodo, verranno raccolti dati su eventuali sintomi, eventi avversi e progressione della malattia. L’obiettivo รจ determinare quale trattamento offre il miglior equilibrio tra efficacia e sicurezza per le persone con Trombocitemia Essenziale.

1 inizio dello studio

Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento: bomedemstat (MK-3543) o idrossiurea.

Entrambi i trattamenti sono somministrati per via orale sotto forma di capsule rigide.

2 fase di trattamento

Il paziente assume il farmaco assegnato quotidianamente. La durata del trattamento รจ determinata dal protocollo dello studio e puรฒ variare in base alla risposta individuale.

Il dosaggio specifico e la frequenza sono stabiliti dal medico responsabile dello studio e possono essere adattati in base alle esigenze del paziente.

3 monitoraggio e valutazione

Durante lo studio, il paziente รจ sottoposto a controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

Le valutazioni includono esami del sangue, valutazioni dei sintomi e altre misurazioni cliniche necessarie per determinare l’efficacia e la sicurezza del trattamento.

4 conclusione dello studio

Al termine del periodo di trattamento, il paziente partecipa a una visita finale per valutare i risultati complessivi del trattamento.

I dati raccolti durante lo studio sono utilizzati per confrontare l’efficacia e la sicurezza di bomedemstat rispetto a idrossiurea nei pazienti con trombocitemia essenziale.

Who Can Join the Study?

  • Avere una diagnosi di Trombocitemia Essenziale (ET) secondo i criteri dell’Organizzazione Mondiale della Sanitร  per le neoplasie mieloproliferative. Questo significa che il medico ha confermato la presenza di questa condizione.
  • Avere un punteggio di fibrosi del midollo osseo di Grado 0 o Grado 1. La fibrosi del midollo osseo รจ una condizione in cui il tessuto cicatriziale si forma nel midollo osseo, e i gradi indicano la gravitร .
  • Non aver ricevuto alcun trattamento citoriduttivo precedente per la propria ET. I trattamenti citoriduttivi sono terapie che riducono il numero di cellule nel sangue.
  • Se si รจ infetti da Virus dell’Immunodeficienza Umana (HIV), l’infezione deve essere ben controllata con la terapia antiretrovirale.
  • Se si รจ positivi all’antigene di superficie dell’Epatite B (HBsAg), si puรฒ partecipare se si รจ ricevuta una terapia antivirale per almeno 4 settimane e la carica virale dell’Epatite B รจ non rilevabile.
  • Se si ha una storia di infezione da Virus dell’Epatite C (HCV), si puรฒ partecipare se la carica virale dell’HCV รจ non rilevabile.
  • Sia uomini che donne possono partecipare allo studio.

Who Cannot Join the Study?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la trombocitemia essenziale. Questo รจ un problema del sangue in cui ci sono troppe piastrine, che sono le cellule che aiutano a fermare il sanguinamento.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di etร  specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o persone con difficoltร  a prendere decisioni per se stessi.

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano Italia
IRCCS Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna – Policlinico S. Orsola-Malpighi Bologna Italia
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
Hospices Civils De Lyon Pierre Bรฉnite Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
Centre Hospitalier Et Universitaire De Limoges Limoges Francia
Assistance Publique Hopitaux De Paris Parigi Francia
Hospital Universitari Vall D Hebron Barcellona Spagna
Institut Catala D’oncologia L'hospitalet De Llobregat Spagna
Clinica Universidad De Navarra Pamplona Spagna
Hospital Universitario De Salamanca Salamanca Spagna
Swietokrzyskie Centrum Onkologii Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej W Kielcach Kielce Polonia
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Nr 1 W Lublinie Lublino Polonia
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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Austria Austria
Non ancora reclutando
15.10.2025
Danimarca Danimarca
Reclutando
17.01.2025
Francia Francia
Reclutando
14.01.2025
Germania Germania
Reclutando
06.03.2025
Italia Italia
Reclutando
19.12.2024
Polonia Polonia
Reclutando
14.11.2024
Spagna Spagna
Non ancora reclutando
07.11.2024
Svezia Svezia
Reclutando
16.01.2025
Ungheria Ungheria
Reclutando
23.12.2024

Trial locations

Bomedemstat: Questo farmaco รจ in fase di studio per il trattamento della trombocitemia essenziale. Viene confrontato con un altro farmaco per valutare la sua efficacia e sicurezza. Bomedemstat agisce riducendo il numero di piastrine nel sangue, che รจ importante per prevenire complicazioni come la formazione di coaguli.

Idrossiurea: Questo รจ un farmaco comunemente usato per trattare la trombocitemia essenziale. Funziona riducendo la produzione di piastrine nel midollo osseo, aiutando a mantenere il numero di piastrine a livelli piรน sicuri. Viene utilizzato come confronto attivo nello studio per valutare l’efficacia di Bomedemstat.

Malattie indagate:

Trombocitemia essenziale โ€“ รˆ una malattia del sangue caratterizzata da un aumento anomalo del numero di piastrine nel sangue. Questo puรฒ portare a problemi di coagulazione, aumentando il rischio di formazione di coaguli o, al contrario, di sanguinamenti. La condizione รจ spesso scoperta durante esami del sangue di routine, poichรฉ molti pazienti non presentano sintomi evidenti. Quando i sintomi si manifestano, possono includere mal di testa, vertigini, dolore toracico e formicolio alle mani e ai piedi. La progressione della malattia puรฒ variare, con alcuni pazienti che rimangono stabili per anni, mentre altri possono sviluppare complicazioni piรน gravi.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 19:02

Trial ID:
2023-505232-36-00
Protocol code:
MK-3543-007
Trial Phase:
Conferma terapeutica (Fase III)

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