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Studio sull'Efficacia di Bomedemstat e Idrossicarbamide nei Pazienti con Trombocitemia Essenziale

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica si concentra su una malattia chiamata Trombocitemia Essenziale, una condizione in cui il corpo produce troppe piastrine, che sono cellule del sangue responsabili della coagulazione. Questo studio confronta l'efficacia e la sicurezza di due trattamenti: Bomedemstat (noto anche come MK-3543) e Idrossicarbamide (conosciuto anche come Idrossiurea). Entrambi i farmaci sono somministrati per via orale sotto forma di capsule.

Lo scopo principale dello studio è confrontare questi due trattamenti per vedere quale è più efficace nel gestire la malattia. I partecipanti allo studio non hanno ricevuto precedentemente trattamenti per ridurre il numero di cellule nel sangue. Alcuni partecipanti riceveranno un placebo, che è una sostanza senza principio attivo, per confrontare i risultati con quelli dei farmaci attivi.

Lo studio durerà fino a 36 mesi e coinvolgerà un gruppo di partecipanti che verranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza dei farmaci. Durante questo periodo, verranno raccolti dati su eventuali sintomi, eventi avversi e progressione della malattia. L'obiettivo è determinare quale trattamento offre il miglior equilibrio tra efficacia e sicurezza per le persone con Trombocitemia Essenziale.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento: bomedemstat (MK-3543) o idrossiurea.

    Entrambi i trattamenti sono somministrati per via orale sotto forma di capsule rigide.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento

    Il paziente assume il farmaco assegnato quotidianamente. La durata del trattamento è determinata dal protocollo dello studio e può variare in base alla risposta individuale.

    Il dosaggio specifico e la frequenza sono stabiliti dal medico responsabile dello studio e possono essere adattati in base alle esigenze del paziente.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, il paziente è sottoposto a controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

    Le valutazioni includono esami del sangue, valutazioni dei sintomi e altre misurazioni cliniche necessarie per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Al termine del periodo di trattamento, il paziente partecipa a una visita finale per valutare i risultati complessivi del trattamento.

    I dati raccolti durante lo studio sono utilizzati per confrontare l'efficacia e la sicurezza di bomedemstat rispetto a idrossiurea nei pazienti con trombocitemia essenziale.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Avere una diagnosi di Trombocitemia Essenziale (ET) secondo i criteri dell'Organizzazione Mondiale della Sanità per le neoplasie mieloproliferative. Questo significa che il medico ha confermato la presenza di questa condizione.
  • Avere un punteggio di fibrosi del midollo osseo di Grado 0 o Grado 1. La fibrosi del midollo osseo è una condizione in cui il tessuto cicatriziale si forma nel midollo osseo, e i gradi indicano la gravità.
  • Non aver ricevuto alcun trattamento citoriduttivo precedente per la propria ET. I trattamenti citoriduttivi sono terapie che riducono il numero di cellule nel sangue.
  • Se si è infetti da Virus dell'Immunodeficienza Umana (HIV), l'infezione deve essere ben controllata con la terapia antiretrovirale.
  • Se si è positivi all'antigene di superficie dell'Epatite B (HBsAg), si può partecipare se si è ricevuta una terapia antivirale per almeno 4 settimane e la carica virale dell'Epatite B è non rilevabile.
  • Se si ha una storia di infezione da Virus dell'Epatite C (HCV), si può partecipare se la carica virale dell'HCV è non rilevabile.
  • Sia uomini che donne possono partecipare allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la trombocitemia essenziale. Questo è un problema del sangue in cui ci sono troppe piastrine, che sono le cellule che aiutano a fermare il sanguinamento.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o persone con difficoltà a prendere decisioni per se stessi.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Bomedemstat

    Questo farmaco è in fase di studio per il trattamento della trombocitemia essenziale. Viene confrontato con un altro farmaco per valutare la sua efficacia e sicurezza. Bomedemstat agisce riducendo il numero di piastrine nel sangue, che è importante per prevenire complicazioni come la formazione di coaguli.

  • Idrossiurea

    Questo è un farmaco comunemente usato per trattare la trombocitemia essenziale. Funziona riducendo la produzione di piastrine nel midollo osseo, aiutando a mantenere il numero di piastrine a livelli più sicuri. Viene utilizzato come confronto attivo nello studio per valutare l'efficacia di bomedemstat.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Bomedemstat

    Bomedemstat è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di fase 3 per il trattamento della trombocitemia essenziale. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua efficacia e sicurezza rispetto all'idrossiurea, un trattamento standard per questa condizione. Bomedemstat agisce inibendo un enzima specifico coinvolto nella produzione di piastrine, contribuendo a ridurre il numero di piastrine nel sangue. È classificato come un inibitore enzimatico e rappresenta una potenziale nuova opzione terapeutica per i pazienti con trombocitemia essenziale.

  • Idrossiurea

    L'idrossiurea è un farmaco somministrato per via orale, ampiamente utilizzato e approvato per il trattamento della trombocitemia essenziale. È un agente chemioterapico che agisce inibendo la sintesi del DNA, riducendo così la produzione di cellule del sangue, comprese le piastrine. L'idrossiurea è ben documentata nella letteratura medica come trattamento efficace per controllare i livelli di piastrine nei pazienti con trombocitemia essenziale. È classificata come un agente antineoplastico e rappresenta il trattamento standard per questa condizione.

Malattie studiate

Trombocitemia essenziale – È una malattia del sangue caratterizzata da un aumento anomalo del numero di piastrine nel sangue. Questo può portare a problemi di coagulazione, aumentando il rischio di formazione di coaguli o, al contrario, di sanguinamenti. La condizione è spesso scoperta durante esami del sangue di routine, poiché molti pazienti non presentano sintomi evidenti. Quando i sintomi si manifestano, possono includere mal di testa, vertigini, dolore toracico e formicolio alle mani e ai piedi. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che rimangono stabili per anni, mentre altri possono sviluppare complicazioni più gravi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-505232-36-00Codice del protocolloMK-3543-007Partecipanti previsti396 personePromotoreMerck Sharp & Dohme LLC

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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