In breve
I trial clinici su iadademstat stanno valutando questo trattamento in pazienti con essenziale trombocitemia. L’obiettivo è capire se può aiutare a controllare le piastrine e quanto sia sicuro e tollerabile, soprattutto in adulti resistenti o intolleranti all’idrossiurea.
Punti chiave
- I trial su iadademstat stanno valutando un solo studio clinico in fase 2 per l’essenziale trombocitemia. Lo studio include adulti resistenti o intolleranti all’idrossiurea. L’obiettivo principale è vedere se il trattamento può abbassare la conta piastrinica fino a ≤400x109/L senza eventi trombotici successivi. I ricercatori stanno anche misurando sicurezza, tollerabilità ed eventi avversi comparsi durante il trattamento. Lo studio è interventistico e prevede 36 partecipanti.
Panoramica dello studio
Lo studio clinico disponibile su iadademstat riguarda pazienti con essenziale trombocitemia, una malattia del sangue in cui le piastrine sono troppo alte. Il trial vuole capire se il trattamento può aiutare a controllare la conta piastrinica e se è sicuro e tollerabile negli adulti studiati.
Chi può partecipare
Il trial è pensato per adulti con essenziale trombocitemia. In modo più preciso, include pazienti resistenti o intolleranti all’idrossiurea, cioè persone per cui il trattamento precedente non ha funzionato bene oppure non è stato tollerato.
Obiettivi e risultati misurati
L’obiettivo principale è valutare l’efficacia di iadademstat nel ridurre la percentuale di pazienti con conta piastrinica anomala. Uno dei risultati principali è la percentuale di pazienti che raggiunge una conta piastrinica pari o inferiore a 400x109/L senza eventi trombotici successivi, mantenendo valori piastrinici normali, in qualsiasi momento durante 24 settimane di trattamento.
Lo studio misura anche la sicurezza e la tollerabilità del trattamento attraverso gli eventi avversi emergenti dal trattamento, chiamati TEAEs. Questi eventi vengono classificati con i criteri CTCAE v5.0, un sistema usato nei trial per descrivere quanto è grave un effetto indesiderato.
Fase dello studio e tipo di ricerca
Questo è uno studio di fase 2, una fase in cui si cerca di capire meglio se il trattamento funziona e si raccolgono ulteriori dati sulla sicurezza. È anche uno studio interventistico, cioè i ricercatori assegnano il trattamento e poi osservano i risultati nei partecipanti.
Lo stato del trial è Authorised, cioè autorizzato. Il numero previsto di partecipanti è 36.
Dati principali del trial
Il trial identificato come 2025-523864-19-00 valuta iadademstat per l’essenziale trombocitemia negli adulti resistenti o intolleranti all’idrossiurea. Il titolo dello studio indica chiaramente che l’obiettivo è studiare il trattamento in questa popolazione specifica.
- Condizione studiata: essenziale trombocitemia, cioè una malattia con troppe piastrine nel sangue.
- Popolazione: adulti resistenti o intolleranti all’idrossiurea.
- Fase: fase 2, utile per valutare efficacia e sicurezza in modo più approfondito.
- Obiettivo principale: ridurre la conta piastrinica e osservare se si evitano eventi trombotici durante il periodo di trattamento.
- Misura di sicurezza: eventi avversi comparsi durante il trattamento, classificati con CTCAE v5.0.
Termini utili da conoscere
Nel linguaggio dei trial, efficacia significa se il trattamento raggiunge il risultato atteso, per esempio ridurre le piastrine. Sicurezza significa osservare se compaiono problemi o effetti indesiderati durante lo studio.
Il termine tollerabilità indica quanto bene i partecipanti riescono a sopportare il trattamento nella pratica dello studio. Eventi trombotici sono problemi legati alla formazione di un coagulo di sangue, mentre eventi avversi sono effetti non desiderati che possono comparire durante il trattamento.