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Studio sull'efficacia e la sicurezza di ADX-038 in adulti con atrofia geografica causata dalla degenerazione maculare senile

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questa ricerca riguarda la Degenerazione Maculare Legata all'Età, una patologia che colpisce la parte centrale della retina, ovvero la membrana sensibile alla luce situata sul fondo dell'occhio. Nello specifico, lo studio si concentra sull'Atrofia Geografica, che rappresenta una fase avanzata di questa malattia caratterizzata dalla perdita di tessuto retinico in aree specifiche dell'occhio. Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di un nuovo farmaco denominato ADX-038.

Il trattamento prevede l'uso di ADX-038 somministrato tramite un'iniezione sottocutanea, ovvero un'iniezione effettuata nel tessuto situato subito sotto la pelle. Alcuni partecipanti riceveranno un placebo a base di cloruro di sodio. Durante lo studio, verranno utilizzate diverse tecniche di monitoraggio, tra cui l'OCT, una scansione che permette di visualizzare in modo dettagliato gli strati della retina, e la FAF, un esame che utilizza la luce per evidenziare lo stato di salute delle cellule dell'occhio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    L'assunzione del farmaco avviene tramite una iniezione sottocutanea, ovvero una puntura sotto la pelle.

    Viene somministrato il farmaco sperimentale ADX-038 nella dose di 400 mg oppure viene somministrato un placebo, ovvero una soluzione di sodio cloruro da 2 ml che non contiene il principio attivo.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio a 12 mesi

    Al raggiungimento del dodicesimo mese, viene effettuata una valutazione per misurare la variazione dell'area della atrofia geografica, ovvero la zona di danno alla retina, attraverso un esame chiamato FAF (autofluorescenza fundale).

    Viene inoltre eseguita una misurazione della perdita di fotorecettori, le cellule sensibili alla luce della retina, tramite esami chiamati OCT (tomografia a coerenza ottica) e mappatura EZ (mappatura della zona ellissoide).

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio a 24 mesi

    Al raggiungimento del ventiquattresimo mese, viene ripetuta la misurazione dell'area di atrofia geografica tramite l'esame FAF.

    Vengono ripetute le valutazioni sulla perdita di fotorecettori tramite OCT e mappatura EZ.

    Viene valutata la capacità visiva attraverso il conteggio delle lettere in un test standardizzato per determinare se si è verificata una perdita della vista.

Chi può partecipare allo studio?

16 criteri

  • Avere un'età compresa tra i 60 e i 100 anni al momento della firma del consenso.
  • Aver completato, almeno 2 settimane prima dell'inizio, il ciclo di vaccinazione contro lo Streptococcus pneumoniae, l'Haemophilus influenzae e i diversi tipi di Neisseria meningitidis (vaccini contro batteri che possono causare gravi infezioni).
  • Accettare di ricevere ulteriori dosi di richiamo dei vaccini sopra menzionati durante lo studio.
  • Gli uomini in età fertile devono usare metodi contraccettivi efficaci e non donare sperma per tutto il periodo dello studio e per 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco.
  • Le donne in età fertile (donne che possono rimanere incinte) devono avere un test di gravidanza negativo (del sangue all'inizio e delle urine prima della prima dose) e devono utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci durante lo studio e per 3 mesi dopo la fine delle somministrazioni.
  • Le donne non devono essere in fase di allattamento.
  • Fornire il consenso scritto e impegnarsi a seguire tutte le regole dello studio.
  • Avere una diagnosi di atrofia geografica (una condizione in cui alcune cellule della retina si danneggiano e muoiono) causata dalla degenerazione maculare senile (una malattia dell'occhio legata all'età che colpisce la parte centrale della retina).
  • Presentare una lesione di atrofia geografica con una dimensione compresa tra 2,5 e 12,5 mm².
  • Se l'atrofia è in più punti, almeno una di queste aree deve essere di dimensioni sufficienti e deve esserci almeno una lesione vicina alla fovea (la parte centrale della retina responsabile della visione dettagliata).
  • La lesione deve essere completamente visibile durante le immagini mediche e non deve toccare l'area di atrofia peripapillare (un cambiamento nell'area intorno al nervo ottico).
  • Deve essere presente un segnale di iper autofluorescenza (un segnale luminoso specifico rilevato dagli esami oculari) nelle zone di confine della lesione.
  • I risultati delle immagini OCT (una scansione dettagliata della struttura della retina) devono mostrare specifici rapporti tra l'EZ (zona ellissoide, una parte importante della retina) e l'RPE (epitelio pigmentato retinico, uno strato protettivo della retina).
  • La perdita di questi strati (EZ e RPE) deve rientrare entro i limiti dell'area analizzata dalle scansioni.
  • Avere una acuità visiva (la capacità di vedere i dettagli) pari o superiore a 24 lettere in un test standardizzato; tuttavia, se la lesione tocca il centro della fovea, il requisito sale a 50 lettere.
  • Avere un occhio con chiarezza sufficiente e una pupilla (la parte scura dell'occhio) che si dilata correttamente per permettere l'acquisizione di immagini di alta qualità.

Chi non può partecipare allo studio?

29 criteri

  • La persona non deve avere l'atrofia geografica (una condizione che causa la perdita di tessuto nella parte centrale della retina) causata da malattie diverse dalla degenerazione maculare legata all'età.
  • Non devono esserci infezioni attive causate da virus (come il COVID-19), batteri o funghi; in caso di infezione, devono essere passati almeno 14 giorni dalla guarigione completa.
  • Non deve essere stato effettuato alcun intervento chirurgico all'interno dell'occhio, inclusa la sostituzione del cristallino, negli ultimi 3 mesi.
  • Non deve esserci una storia di chirurgia per distacco della retina (quando la membrana sensibile al fondo dell'occhio si stacca).
  • Non deve esserci l'afachia, ovvero l'assenza del cristallino, o l'assenza della capsula posteriore (la membrana che sostiene il cristallino).
  • Non devono esserci altre malattie dell'occhio che richiedano interventi chirurgici o medici che potrebbero compromettere la vista durante lo studio.
  • Non deve essere presente la miopia patologica, ovvero una miopia molto forte (superiore a 8 diottrie) o danni alla macula causati dalla miopia.
  • Non deve esserci una malignità (tumore) attiva o una storia di tumore negli ultimi 5 anni, salvo casi specifici di tumori della pelle non melanoma o tumori del collo dell'utero di basso grado già rimossi e senza segni di ritorno da almeno 3 anni.
  • Non deve essere stata ricevuta alcuna terapia genica (trattamenti che modificano il materiale genetico) per l'atrofia geografica.
  • Non deve aver ricevuto iniezioni direttamente nell'occhio (terapia IVT) per problemi legati al complemento (un gruppo di proteine che fa parte del sistema immunitario) negli ultimi 6 mesi nell'occhio interessato.
  • Non deve esserci una diagnosi di HIV o un test positivo per questo virus.
  • Non devono esserci carenze del sistema del complemento, sia ereditate che acquisite.
  • Non devono esserci test positivi per l'epatite B o l'epatite C.
  • Non devono esserci segni di danni al fegato rilevati tramite esami del sangue (livelli alterati di enzimi come ALT, AST o della bilirubina).
  • I risultati degli esami del sangue non devono mostrare valori fuori norma per i globuli bianchi, l'emoglobina (proteina che trasporta l'ossigeno) o le piastrine (cellule che aiutano la coagulazione).
  • Non deve essere stato assunto alcun inibitore del complemento per via sistemica (che agisce in tutto il corpo) negli ultimi 6 mesi.
  • Non deve aver partecipato ad altri studi clinici con farmaci negli ultimi 90 giorni.
  • Non devono essere assunte medicine che possono essere tossiche per la retina (come l'idrossiclorochina). Gli integratori vitaminici sono ammessi se la dose è stabile da almeno 3 mesi.
  • Non devono essere in uso farmaci corticosteroidi o immunosoppressori (medicinali che riducono le difese immunitarie) sia per via orale, sia tramite iniezioni nell'occhio o creme.
  • Non deve essere stata effettuata una donazione di sangue superiore a 200 ml negli ultimi 30 giorni.
  • Non deve essere stata ricevuta una trasfusione di sangue negli ultimi 90 giorni.
  • Il medico non deve ritenere che la persona abbia altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio o porre rischi per la salute.
  • Non deve esserci una storia di infezioni ricorrenti causate da batteri capsulati (come il meningococco o lo pneumococco).
  • Non devono esserci gravi malattie concomitanti, come malattie renali avanzate, malattie cardiache gravi o malattie polmonari severe.
  • Non deve esserci stata una storia di CNV (crescita di nuovi vasi sanguigni anomali sotto la retina) o segni di rottura della retina rilevati tramite esami specialistici come l'OCT (una sorta di ecografia luminosa dell'occhio).
  • Non devono esserci malattie oculari attive che compromettono la vista, come l'uveite (infiammazione dell'occhio), il glaucoma o la retinopatia diabetica.
  • Non deve esserci una storia di terapia laser termica nella zona della macula.
  • Non deve esserci una storia di splenectomia (l'asportazione chirurgica della milza).
  • Non deve esserci una tubercolosi (TB) attiva o una infezione latente non trattata.
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Farmaci in studio

ADX-038 è un farmaco somministrato tramite iniezione sotto la pelle, studiato per valutare se sia in grado di rallentare la crescita delle lesioni causate dalla degenerazione geografica, una condizione legata alla degenerazione maculare senile.

Che cosa si sa già del trattamento

  • ADX-038

    Questo farmaco sperimentale viene somministrato tramite un'iniezione sotto la pelle. Attualmente è in fase di studio clinico per valutare la sua capacità di rallentare la crescita delle lesioni tipiche dell'atrofia geografica, una condizione legata all'invecchiamento della retina. Agisce intervenendo su specifici processi biologici a livello cellulare per proteggere l'occhio dal danneggiamento progressivo.

  • Sodio cloruro

    Questo prodotto è una soluzione salina sterile utilizzata come placebo e viene somministrato tramite iniezione sotto la pelle. In medicina, è una sostanza comune utilizzata principalmente per diluire altri farmaci o per reintegrare i liquidi nel corpo. Non ha un effetto terapeutico specifico sulla malattia studiata, ma serve come termine di paragone neutro per verificare l'efficacia del farmaco in prova.

Malattie studiate

Atrofia geografica secondaria a degenerazione maculare legata all'età - Questa condizione rappresenta una forma avanzata di degenerazione maculare legata all'età che colpisce la parte centrale della retina. Si manifesta con la progressiva perdita di tessuto retinico e dell'epitelio pigmentato in aree specifiche della macula. Con il passare del tempo, queste zone danneggiate tendono ad espandersi gradualmente. La progressione comporta una riduzione progressiva delle cellule fotorecettrici responsabili della visione dettagliata. Il processo avviene in modo lento e costante nel corso degli anni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-521779-30-00Codice del protocolloADX-038-202Partecipanti previsti240 personePromotoreAdarx Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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