In breve
I trial clinici su SODIUM (R)-2-(2-AMINO-3-(1H-INDOL-3- YL)PROPANAMIDO)-2-METHYLPROPANOATE-PROPAN-2-OL stanno valutando sicurezza ed efficacia in pazienti con atrofia geografica non foveale secondaria a degenerazione maculare legata all’età non neovascolare. Lo studio principale è di fase 2 e confronta il trattamento con placebo per misurare il cambiamento della lesione nel tempo.
Punti chiave
- Gli studi clinici su SODIUM (R)-2-(2-AMINO-3-(1H-INDOL-3- YL)PROPANAMIDO)-2-METHYLPROPANOATE-PROPAN-2-OL riguardano soprattutto pazienti con atrofia geografica non foveale secondaria a degenerazione maculare legata all’età non neovascolare. Il trial disponibile è uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio mascheramento e controllato con placebo. L’obiettivo è valutare efficacia e sicurezza. Il risultato principale è la variazione annuale dell’area della lesione misurata con autofluorescenza del fondo oculare. Lo studio è stato autorizzato e prevede 155 partecipanti.
Panoramica dei trial
I dati disponibili descrivono un solo studio clinico su SODIUM (R)-2-(2-AMINO-3-(1H-INDOL-3- YL)PROPANAMIDO)-2-METHYLPROPANOATE-PROPAN-2-OL, chiamato anche GAL-101 nello studio. Il trial è di fase 2, interventional, e valuta efficacia e sicurezza in pazienti con atrofia geografica non foveale secondaria a degenerazione maculare legata all’età non neovascolare.1
Lo studio è stato progettato per capire se la soluzione oftalmica possa ridurre la velocità di cambiamento della dimensione della lesione da atrofia geografica.1
Studio principale e popolazione
Lo studio principale è intitolato eDREAM ed è descritto come uno studio multicentrico, randomizzato, in parallelo, in doppio mascheramento e controllato con placebo.1
La popolazione target è formata da pazienti con atrofia geografica non foveale, cioè una forma di danno retinico che non coinvolge la fovea, la parte centrale della visione più fine.1
Lo studio riguarda anche la forma non neovascolare della degenerazione maculare legata all’età, cioè senza crescita di nuovi vasi sanguigni anomali.1
Disegno dello studio e confronto con placebo
Il trial confronta GAL-101, 2%, con un placebo, cioè una soluzione di confronto senza principio attivo usata per capire se il trattamento studiato fa davvero differenza.1
Il disegno è randomizzato, quindi i partecipanti vengono assegnati ai gruppi in modo casuale, e in doppio mascheramento, cioè né i partecipanti né il team di studio sanno chi riceve il trattamento o il placebo.1
Questo tipo di disegno aiuta a ridurre i bias, cioè gli errori che possono influenzare i risultati di uno studio.1
Endpoint e misure di risultato
L’endpoint primario è il confronto tra i gruppi della variazione annuale dell’area dell’atrofia geografica, misurata con autofluorescenza del fondo oculare (FAF).1
In parole semplici, i ricercatori vogliono vedere se il trattamento rallenta l’aumento della zona danneggiata nella retina.1
La misura viene raccolta dal basale, cioè dall’inizio dello studio, fino all’ultima visita durante il trattamento.1
Stato dello studio e numero di partecipanti
Lo studio NCT06659549 risulta Authorised, cioè autorizzato.1
Il numero previsto di partecipanti è 155.1
Non sono riportati altri trial nei dati forniti, quindi l’evidenza disponibile si basa su questo singolo studio di fase 2.1
Termini utili per i pazienti
Atrofia geografica significa perdita progressiva di tessuto retinico in aree ben definite.1
Degenerazione maculare legata all’età è una malattia dell’occhio che colpisce la macula, la zona centrale della retina importante per leggere e riconoscere i volti.1
Fase 2 indica una fase di ricerca in cui si studiano meglio efficacia e sicurezza in un gruppo di pazienti più ampio rispetto alle prime fasi.1
Multicentrico vuol dire che lo studio viene svolto in più centri o ospedali.1