#1 Ricerca di studi clinici in Europa

Seleziona una regione:

Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di BMS-986470 in Partecipanti con Anemia Falciforme e Volontari Sani

2 1

Sponsor

Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra sulla anemia falciforme, una malattia genetica che colpisce i globuli rossi, rendendoli a forma di falce e causando problemi di circolazione sanguigna. Il trattamento in esame è un nuovo farmaco chiamato BMS-986470, sviluppato dalla Bristol-Myers Squibb International Corporation. Questo farmaco viene somministrato sotto forma di compresse rivestite e sarà testato sia su volontari sani che su persone affette da anemia falciforme.

Lo scopo dello studio è verificare se BMS-986470 è sicuro e ben tollerato, oltre a determinare la dose raccomandata per la fase successiva del trattamento nei partecipanti con anemia falciforme. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco o un placebo e saranno monitorati per valutare eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei livelli di emoglobina, la proteina che trasporta l’ossigeno nel sangue. Saranno inoltre osservati altri indicatori legati alla malattia per vedere se migliorano.

Lo studio è progettato per durare fino al 2027 e prevede di iniziare il reclutamento dei partecipanti nel 2025. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare la sicurezza del farmaco e la sua efficacia preliminare. L’obiettivo è raccogliere dati che possano aiutare a migliorare il trattamento dell’anemia falciforme in futuro.

1 inizio del trial

Dopo l’accettazione nel trial, viene fornita una spiegazione dettagliata del processo e degli obiettivi del trial. Viene chiesto di firmare un modulo di consenso informato per confermare la partecipazione volontaria.

2 somministrazione del farmaco

Il farmaco BMS-986470 viene somministrato sotto forma di compresse rivestite con film da assumere per via orale. La dose e la frequenza di somministrazione sono determinate dal protocollo del trial e possono variare a seconda della fase del trial.

3 monitoraggio e valutazione

Durante il trial, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la salute e il benessere. Questi controlli includono esami del sangue per valutare i livelli di emoglobina e altri marcatori associati alla malattia a cellule falciformi.

Viene monitorata l’incidenza di eventuali eventi avversi o effetti collaterali. In caso di eventi avversi gravi, il protocollo prevede criteri specifici per la gestione e la possibile interruzione del trattamento.

4 valutazione finale

Alla fine del trial, viene effettuata una valutazione complessiva per determinare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco BMS-986470. Viene anche valutata l’efficacia preliminare del farmaco nel migliorare i marcatori della malattia a cellule falciformi.

Chi può partecipare allo studio?

  • I partecipanti devono avere almeno 18 anni o più.
  • Devono avere una diagnosi documentata di anemia falciforme con uno dei seguenti genotipi: HbSS, HbSβ0-talassemia, o HbSβ+-talassemia.
  • Devono aver avuto almeno 4 crisi vaso-occlusive (VOC) negli ultimi 12 mesi o almeno 2 VOC negli ultimi 6 mesi. Le VOC sono episodi dolorosi causati dal blocco dei vasi sanguigni.
  • Il partecipante deve aver fallito, non essere in grado di tollerare, o non essere un candidato per le terapie approvate per l’anemia falciforme.
  • Devono avere i seguenti valori di laboratorio:
    • Emoglobina (Hb) tra 5.5 e 12 g/dL per i maschi, o tra 5.5 e 10.6 g/dL per le femmine. L’emoglobina è una proteina nel sangue che trasporta l’ossigeno.
    • Neutrofili assoluti ≥ 1500/μL. I neutrofili sono un tipo di globuli bianchi importanti per combattere le infezioni.
    • Piastrine ≥ 100 × 10³/μL. Le piastrine aiutano il sangue a coagulare.
    • Reticolociti assoluti > 100 × 10³/μL o > 50 × 10³/μL se si assume idrossiurea. I reticolociti sono globuli rossi giovani.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non puoi partecipare se hai una malattia diversa da anemia falciforme.
  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni o più di 65 anni.
  • Non puoi partecipare se sei parte di una popolazione vulnerabile, come ad esempio persone che non possono prendere decisioni autonome.

Dove puoi partecipare a questo studio?

Siti verificati e consigliati

Nessun sito trovato in questa categoria

Siti verificati

Nessun sito trovato in questa categoria

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Lio Hnplsaxw Umfgvxoaihncuk Dr Sfelstutzh Francia
Hdcmkod Lg Tmmlcj Marsiglia Francia
Ijpzebot De Ceeekikbrhpo Soxqhwsyjf Eznesz Strasburgo Francia
Hraqztt Nrgpdt Euwbxtr Mtcrebs Parigi Francia

Vuoi saperne di più su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Reclutando
09.07.2025

Sedi dello studio

Farmaci indagati:

  • BMS-986470

BMS-986470 è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento della malattia a cellule falciformi. Questo farmaco è progettato per essere somministrato sia a persone sane che a pazienti con questa malattia, al fine di valutare come il corpo lo assorbe e lo utilizza, oltre a verificare la sua sicurezza e tollerabilità. L’obiettivo principale è capire se il farmaco è sicuro e ben tollerato e determinare la dose più appropriata per le fasi successive dello studio. Inoltre, si vuole osservare se il farmaco ha effetti positivi sui sintomi della malattia a cellule falciformi.

Malattie indagate:

Anemia falciforme – L’anemia falciforme è una malattia genetica del sangue caratterizzata dalla produzione di emoglobina anomala, chiamata emoglobina S. Questa emoglobina provoca la deformazione dei globuli rossi, che assumono una forma a falce. I globuli rossi falciformi possono bloccare il flusso sanguigno nei vasi, causando dolore e danni agli organi. La malattia può portare a episodi di dolore acuto, noti come crisi falciformi, e a complicazioni croniche. I sintomi possono variare da lievi a gravi e possono includere anemia, infezioni frequenti e problemi di crescita. La progressione della malattia può influenzare vari organi e sistemi del corpo.

Ultimo aggiornamento: 02.12.2025 02:08

ID dello studio:
2023-510283-12-00
Codice del protocollo:
CA230-1019
NCT ID:
NCT06481306
Fase dello studio:
Fase I e Fase II (Integrate) – Prima somministrazione sull’uomo

Altri studi da considerare

  • Data di inizio: 2021-11-23

    Studio sulla sicurezza ed efficacia di CR6086 e balstilimab in pazienti con cancro colorettale metastatico e altri tumori gastrointestinali metastatici

    Non in reclutamento

    2 1 1

    Lo studio clinico si concentra sul trattamento del cancro del colon-retto metastatico e di altri tumori gastrointestinali metastatici. Questi tumori sono stati già trattati in precedenza e presentano caratteristiche specifiche come la stabilità dei microsatelliti e la competenza nella riparazione dei mismatch. Il trattamento in esame combina due farmaci: CR6086, un antagonista del recettore EP4,…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Italia
  • Lo studio non è ancora iniziato

    Studio sull’efficacia di pembrolizumab e lenvatinib in pazienti con carcinoma vulvare

    Non ancora in reclutamento

    1

    Questo studio clinico esamina il trattamento del carcinoma vulvare, un tipo di tumore che colpisce la vulva. La ricerca valuterà l’efficacia di una combinazione di due farmaci: il Pembrolizumab, che viene somministrato tramite infusione endovenosa, e il Lenvatinib, che viene assunto sotto forma di capsule. Lo scopo principale dello studio è determinare l’efficacia e la…

    Farmaci indagati:
    Italia