Lo studio clinico si concentra sulla anemia falciforme, una malattia genetica che colpisce i globuli rossi, rendendoli a forma di falce e causando problemi di circolazione sanguigna. Il trattamento in esame è un nuovo farmaco chiamato BMS-986470, sviluppato dalla Bristol-Myers Squibb International Corporation. Questo farmaco viene somministrato sotto forma di compresse rivestite e sarà testato sia su volontari sani che su persone affette da anemia falciforme.

Lo scopo dello studio è verificare se BMS-986470 è sicuro e ben tollerato, oltre a determinare la dose raccomandata per la fase successiva del trattamento nei partecipanti con anemia falciforme. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco o un placebo e saranno monitorati per valutare eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei livelli di emoglobina, la proteina che trasporta l’ossigeno nel sangue. Saranno inoltre osservati altri indicatori legati alla malattia per vedere se migliorano.

Lo studio è progettato per durare fino al 2027 e prevede di iniziare il reclutamento dei partecipanti nel 2025. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare la sicurezza del farmaco e la sua efficacia preliminare. L’obiettivo è raccogliere dati che possano aiutare a migliorare il trattamento dell’anemia falciforme in futuro.