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Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di BMS-986470 in Partecipanti con Anemia Falciforme e Volontari Sani

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla anemia falciforme, una malattia genetica che colpisce i globuli rossi, rendendoli a forma di falce e causando problemi di circolazione sanguigna. Il trattamento in esame è un nuovo farmaco chiamato BMS-986470, sviluppato dalla Bristol-Myers Squibb International Corporation. Questo farmaco viene somministrato sotto forma di compresse rivestite e sarà testato sia su volontari sani che su persone affette da anemia falciforme.

Lo scopo dello studio è verificare se BMS-986470 è sicuro e ben tollerato, oltre a determinare la dose raccomandata per la fase successiva del trattamento nei partecipanti con anemia falciforme. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco o un placebo e saranno monitorati per valutare eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei livelli di emoglobina, la proteina che trasporta l'ossigeno nel sangue. Saranno inoltre osservati altri indicatori legati alla malattia per vedere se migliorano.

Lo studio è progettato per durare fino al 2027 e prevede di iniziare il reclutamento dei partecipanti nel 2025. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare la sicurezza del farmaco e la sua efficacia preliminare. L'obiettivo è raccogliere dati che possano aiutare a migliorare il trattamento dell'anemia falciforme in futuro.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trial

    Dopo l'accettazione nel trial, viene fornita una spiegazione dettagliata del processo e degli obiettivi del trial. Viene chiesto di firmare un modulo di consenso informato per confermare la partecipazione volontaria.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco BMS-986470 viene somministrato sotto forma di compresse rivestite con film da assumere per via orale. La dose e la frequenza di somministrazione sono determinate dal protocollo del trial e possono variare a seconda della fase del trial.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il trial, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la salute e il benessere. Questi controlli includono esami del sangue per valutare i livelli di emoglobina e altri marcatori associati alla malattia a cellule falciformi.

    Viene monitorata l'incidenza di eventuali eventi avversi o effetti collaterali. In caso di eventi avversi gravi, il protocollo prevede criteri specifici per la gestione e la possibile interruzione del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione finale

    Alla fine del trial, viene effettuata una valutazione complessiva per determinare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco BMS-986470. Viene anche valutata l'efficacia preliminare del farmaco nel migliorare i marcatori della malattia a cellule falciformi.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • I partecipanti devono avere almeno 18 anni o più.
  • Devono avere una diagnosi documentata di anemia falciforme con uno dei seguenti genotipi: HbSS, HbSβ0-talassemia, o HbSβ+-talassemia.
  • Devono aver avuto almeno 4 crisi vaso-occlusive (VOC) negli ultimi 12 mesi o almeno 2 VOC negli ultimi 6 mesi. Le VOC sono episodi dolorosi causati dal blocco dei vasi sanguigni.
  • Il partecipante deve aver fallito, non essere in grado di tollerare, o non essere un candidato per le terapie approvate per l'anemia falciforme.
  • Devono avere i seguenti valori di laboratorio:
    • Emoglobina (Hb) tra 5.5 e 12 g/dL per i maschi, o tra 5.5 e 10.6 g/dL per le femmine. L'emoglobina è una proteina nel sangue che trasporta l'ossigeno.
    • Neutrofili assoluti ≥ 1500/μL. I neutrofili sono un tipo di globuli bianchi importanti per combattere le infezioni.
    • Piastrine ≥ 100 × 10³/μL. Le piastrine aiutano il sangue a coagulare.
    • Reticolociti assoluti > 100 × 10³/μL o > 50 × 10³/μL se si assume idrossiurea. I reticolociti sono globuli rossi giovani.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non puoi partecipare se hai una malattia diversa da anemia falciforme.
  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni o più di 65 anni.
  • Non puoi partecipare se sei parte di una popolazione vulnerabile, come ad esempio persone che non possono prendere decisioni autonome.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

BMS-986470 è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento della malattia a cellule falciformi. Questo farmaco è progettato per essere somministrato sia a persone sane che a pazienti con questa malattia, al fine di valutare come il corpo lo assorbe e lo utilizza, oltre a verificare la sua sicurezza e tollerabilità. L'obiettivo principale è capire se il farmaco è sicuro e ben tollerato e determinare la dose più appropriata per le fasi successive dello studio. Inoltre, si vuole osservare se il farmaco ha effetti positivi sui sintomi della malattia a cellule falciformi.

Che cosa si sa già del trattamento

BMS-986470 – BMS-986470 è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della malattia a cellule falciformi. Questo farmaco è in fase di studio per valutarne la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare sia in volontari sani che in pazienti affetti da questa malattia. BMS-986470 agisce a livello molecolare influenzando specifici processi biologici legati alla malattia, anche se i dettagli esatti del suo meccanismo d'azione non sono ancora completamente compresi. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori del metabolismo cellulare, e il suo obiettivo principale è migliorare la qualità della vita dei pazienti con malattia a cellule falciformi.

Malattie studiate

Anemia falciforme – L'anemia falciforme è una malattia genetica del sangue caratterizzata dalla produzione di emoglobina anomala, chiamata emoglobina S. Questa emoglobina provoca la deformazione dei globuli rossi, che assumono una forma a falce. I globuli rossi falciformi possono bloccare il flusso sanguigno nei vasi, causando dolore e danni agli organi. La malattia può portare a episodi di dolore acuto, noti come crisi falciformi, e a complicazioni croniche. I sintomi possono variare da lievi a gravi e possono includere anemia, infezioni frequenti e problemi di crescita. La progressione della malattia può influenzare vari organi e sistemi del corpo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase I/IINumero dello studio2023-510283-12-00Codice del protocolloCA230-1019Partecipanti previsti38 personePromotoreBristol-Myers Squibb Services Unlimited Company

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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