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Studio sull'efficacia e sicurezza di rilzabrutinib nei pazienti con anemia falciforme di età compresa tra 10 e 65 anni.

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sulla anemia falciforme, una malattia del sangue che può causare episodi dolorosi noti come crisi vaso-occlusive. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato rilzabrutinib, che viene somministrato in forma di compresse. Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di rilzabrutinib nel prevenire queste crisi dolorose nei pazienti di età compresa tra 10 e 65 anni.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno rilzabrutinib o un placebo per un periodo di 52 settimane. Il farmaco viene assunto per via orale, e i partecipanti saranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nella frequenza delle crisi dolorose e altri effetti sulla salute. Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo il farmaco attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali.

Oltre a monitorare la frequenza delle crisi, lo studio valuterà anche altri aspetti della salute dei partecipanti, come i livelli di emoglobina e la presenza di effetti collaterali. L'obiettivo è comprendere meglio come rilzabrutinib possa aiutare le persone con anemia falciforme a gestire la loro condizione e migliorare la qualità della vita.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo l'iscrizione allo studio, verrà fornita una spiegazione dettagliata del processo e delle aspettative. Sarà richiesto di firmare un consenso informato per confermare la partecipazione volontaria.

  2. Passaggio 2

    Randomizzazione

    I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceverà il farmaco rilzabrutinib e l'altro un placebo (una sostanza senza effetto attivo). Né i partecipanti né i ricercatori sapranno a quale gruppo si appartiene, per garantire l'imparzialità dello studio.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco o il placebo sarà assunto per via orale sotto forma di compresse. La frequenza e il dosaggio specifico saranno comunicati dal personale medico e dovranno essere seguiti attentamente per tutta la durata dello studio.

  4. Passaggio 4

    Visite di controllo

    Durante lo studio, saranno programmate visite regolari per monitorare la salute e il benessere. Queste visite includeranno esami fisici, analisi del sangue e altre valutazioni necessarie per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Compilazione del diario

    Sarà richiesto di tenere un diario elettronico per registrare eventuali episodi di crisi dolorose e altri sintomi correlati alla malattia. Questo aiuterà i ricercatori a raccogliere dati importanti sull'andamento della malattia e sull'efficacia del trattamento.

  6. Passaggio 6

    Fine dello studio

    Al termine delle 52 settimane, ci sarà una visita finale per valutare i risultati complessivi del trattamento. Saranno discussi i risultati e le eventuali opzioni di trattamento future.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Partecipanti che sono stati diagnosticati con anemia falciforme (SCD).
  • Partecipanti che hanno avuto tra 2 e 10 episodi documentati di crisi vaso-occlusiva acuta (VOC) negli ultimi 12 mesi prima della visita di screening. La VOC è una crisi dolorosa acuta che si verifica nei pazienti con anemia falciforme.
  • Partecipanti che non stanno assumendo idrossiurea e/o L-glutammina al momento della visita di screening e non pianificano di riceverli durante lo studio, oppure che li hanno ricevuti per almeno 6 mesi. I partecipanti che assumono idrossiurea e/o L-glutammina devono essere su una dose stabile basata sul peso (mg/kg) da almeno 3 mesi prima della visita di screening, con l'intenzione di continuare alla stessa dose per tutta la durata dello studio, salvo motivi di sicurezza.
  • Partecipanti con uno stato di salute generale valutato come grado 2 o inferiore secondo il sistema di valutazione dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG). Questo sistema valuta quanto una persona è in grado di svolgere attività quotidiane.
  • L'uso di contraccettivi da parte di uomini e donne deve essere conforme alle normative locali riguardanti i metodi di contraccezione per chi partecipa a studi clinici.
  • Per i partecipanti di età compresa tra 10 e meno di 18 anni: i genitori o i tutori legali devono fornire il consenso informato scritto prima che vengano eseguite procedure legate allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non puoi partecipare se hai malattie del sangue o del sistema linfatico.
  • Non puoi partecipare se sei parte di una popolazione vulnerabile.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Rilzabrutinib è un farmaco studiato per aiutare le persone con anemia falciforme, una malattia del sangue che può causare episodi di dolore intenso chiamati crisi vaso-occlusive. Queste crisi si verificano quando i globuli rossi a forma di falce bloccano il flusso sanguigno nei piccoli vasi sanguigni. Rilzabrutinib è progettato per prevenire queste crisi dolorose, migliorando così la qualità della vita dei pazienti. Il farmaco agisce bloccando una proteina nel corpo che è coinvolta nell'infiammazione e nella risposta immunitaria, riducendo così il rischio di queste crisi dolorose. Questo studio clinico mira a valutare quanto bene funziona rilzabrutinib nel prevenire queste crisi e a verificare la sua sicurezza per i pazienti di età compresa tra 10 e 65 anni.

Che cosa si sa già del trattamento

Rilzabrutinib – Rilzabrutinib è un farmaco somministrato per via orale, progettato per aiutare le persone con anemia falciforme, una malattia del sangue. Attualmente, è in fase di studio clinico di Fase 3 per valutare la sua efficacia e sicurezza nel prevenire le crisi vaso-occlusive, che sono episodi dolorosi acuti comuni in questa condizione. Il farmaco agisce a livello molecolare inibendo una proteina specifica coinvolta nei processi infiammatori e nella coagulazione del sangue, riducendo così il rischio di queste crisi. Rilzabrutinib appartiene alla classe farmacologica degli inibitori della tirosina chinasi, che sono noti per modulare le risposte cellulari.

Malattie studiate

Anemia falciforme – L'anemia falciforme è una malattia genetica del sangue caratterizzata dalla produzione di globuli rossi anomali a forma di falce. Questi globuli rossi deformati possono bloccare il flusso sanguigno nei vasi, causando episodi di dolore acuto noti come crisi vaso-occlusive. La malattia può portare a danni agli organi a causa della ridotta circolazione sanguigna. I sintomi possono includere dolore, gonfiore delle mani e dei piedi, infezioni frequenti e ritardo nella crescita. La progressione della malattia varia tra gli individui, con alcuni che sperimentano episodi più frequenti e gravi. La gestione della malattia si concentra sulla prevenzione delle crisi e sul mantenimento della salute generale.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-518645-17-00Codice del protocolloEFC17872Partecipanti previsti193 personePromotoreSanofi-Aventis Recherche & Developpement

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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