Rilzabrutinib è un farmaco studiato per aiutare le persone con anemia falciforme, una malattia del sangue che può causare episodi di dolore intenso chiamati crisi vaso-occlusive. Queste crisi si verificano quando i globuli rossi a forma di falce bloccano il flusso sanguigno nei piccoli vasi sanguigni. Rilzabrutinib è progettato per prevenire queste crisi dolorose, migliorando così la qualità della vita dei pazienti. Il farmaco agisce bloccando una proteina nel corpo che è coinvolta nell’infiammazione e nella risposta immunitaria, riducendo così il rischio di queste crisi dolorose. Questo studio clinico mira a valutare quanto bene funziona rilzabrutinib nel prevenire queste crisi e a verificare la sua sicurezza per i pazienti di età compresa tra 10 e 65 anni.

Anemia falciforme – L’anemia falciforme è una malattia genetica del sangue caratterizzata dalla produzione di globuli rossi anomali a forma di falce. Questi globuli rossi deformati possono bloccare il flusso sanguigno nei vasi, causando episodi di dolore acuto noti come crisi vaso-occlusive. La malattia può portare a danni agli organi a causa della ridotta circolazione sanguigna. I sintomi possono includere dolore, gonfiore delle mani e dei piedi, infezioni frequenti e ritardo nella crescita. La progressione della malattia varia tra gli individui, con alcuni che sperimentano episodi più frequenti e gravi. La gestione della malattia si concentra sulla prevenzione delle crisi e sul mantenimento della salute generale.