Centre Hospitalier Regional D'Angers
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Angers, Francia
Malattie rare
Molecole in studio
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Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici
La ricerca riguarda il Chronic Lymphocytic Leukemia e il B-cell small lymphocytic lymphoma, due forme di cancro del sangue in cui i linfociti crescono in modo anomalo. Alcuni pazienti presentano alterazioni del gene TP53, una mutazione che può rendere la malattia più difficile da controllare. Il protocollo utilizza una combinazione di tre farmaci: venetoclax, una compressa che induce la morte delle cellule tumorali; epcoritamab, una soluzione iniettata sotto la pelle che attiva il sistema immunitario contro le cellule cancerose; e ibrutinib, un'altra compressa che blocca segnali di crescita delle cellule tumorali.
Lo scopo è valutare l’efficacia di questa terapia combinata nei pazienti che non hanno ancora ricevuto trattamenti per queste condizioni. I partecipanti assumono i farmaci per via orale e ricevono iniezioni sottocutanee secondo un calendario stabilito, con controlli regolari in cui vengono eseguiti esami del sangue e visite mediche per monitorare la risposta al trattamento e la comparsa di eventuali effetti indesiderati.
Dopo il periodo di trattamento, i pazienti continuano ad essere seguiti per verificare la durata della risposta, la necessità di ulteriori terapie e la sopravvivenza complessiva. Gli studi includono la valutazione di remissione completa, cioè l’assenza di segni di malattia, e la ricerca di cellule cancerose residue molto piccole, per capire quanto il trattamento abbia eliminato la malattia.
Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.
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è un farmaco orale che blocca una proteina che aiuta le cellule tumorali di leucemia a sopravvivere. In questo studio viene dato insieme agli altri farmaci per cercare di eliminare le cellule cancerose nei pazienti con CLL/SLL e alterazioni TP53.
è un anticorpo monoclonale somministrato mediante iniezione sottocutanea. Aiuta il sistema immunitario a riconoscere e attaccare le cellule leucemiche. Nel trial è usato in combinazione con gli altri due farmaci per migliorare la risposta terapeutica.
è una pillola che inibisce un enzima chiave per la crescita delle cellule di leucemia. Viene somministrato oralmente e, combinato con Venetoclax ed Epcoritamab, si spera che la terapia sia più efficace contro la malattia.
È una compressa rivestita da assumere per via orale, generalmente da 400 mg al giorno. È un farmaco già approvato e ampiamente studiato nella letteratura medica. Viene usato principalmente per trattare la leucemia linfatica cronica e il linfoma a piccole cellule B. Agisce bloccando una proteina chiamata BCL‑2, che aiuta le cellule tumorali a morire, e per questo è classificato come inibitore di BCL‑2.
Si presenta come una soluzione iniettabile da somministrare sottocutaneamente, di solito 48 mg per dose. È ancora in fase di sperimentazione clinica e non è ancora approvato per uso generale. È indicato per la leucemia linfatica cronica e il linfoma a piccole cellule B. Il suo meccanismo consiste nel collegare le cellule tumorali B (tramite CD20) alle cellule immunitarie T (tramite CD3), così da farle attaccare, ed è classificato come anticorpo bispecifico.
È una compressa da assumere per via orale, tipicamente 420 mg al giorno. È un farmaco già approvato e molto studiato nella pratica clinica. Viene impiegato per la leucemia linfatica cronica e il linfoma a piccole cellule B. Funziona bloccando un enzima chiamato BTK, che è importante per la crescita delle cellule B, ed è classificato come inibitore di BTK.
è una neoplasia del sangue caratterizzata da proliferazione di linfociti B maturi nel midollo osseo e nel sangue periferico. Si presenta con aumento dei linfociti nel sangue, linfonodi ingranditi e milza aumentata. La malattia avanza lentamente, ma può evolvere in forme più aggressive con incremento delle cellule anomale. Le alterazioni del gene TP53 indicano un possibile decorso più complesso.
è un linfoma non Hodgkin a cellule B di piccole dimensioni che coinvolge principalmente linfonodi, midollo osseo e sangue periferico. Si manifesta con linfonodi ingrossati, talvolta splenomegalia e sintomi sistemici lievi. Il decorso è generalmente indolente, ma può trasformarsi in una forma più aggressiva. Anche in questo caso le alterazioni di TP53 possono influenzare la sua evoluzione.
fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri
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