Gemtuzumab Ozogamicin – Applicazione in terapia e ricerche cliniche attuali

Gemtuzumab Ozogamicin (Mylotarg): Una Terapia Mirata per la Leucemia Mieloide Acuta

Il Gemtuzumab Ozogamicin, anche noto come Mylotarg, è un farmaco di terapia mirata in fase di studio in studi clinici per il trattamento della leucemia mieloide acuta (LMA) e della sindrome mielodisplastica (SMD). Questi studi stanno investigando il suo uso da solo o in combinazione con altre terapie per migliorare i risultati nei pazienti con questi tumori del sangue complessi. Gli studi mirano a valutare la sicurezza, l’efficacia e il dosaggio ottimale del farmaco in diverse popolazioni di pazienti e regimi di trattamento.

Cos’è il Gemtuzumab Ozogamicin?

Il Gemtuzumab Ozogamicin, noto anche con il nome commerciale Mylotarg, è un farmaco di terapia mirata utilizzato nel trattamento di alcuni tipi di tumori del sangue^[1]. Appartiene a una classe di farmaci chiamati coniugati anticorpo-farmaco, che combinano un anticorpo mirato con un potente farmaco chemioterapico^[2].

Come Funziona?

Il Gemtuzumab Ozogamicin agisce prendendo di mira una specifica proteina chiamata CD33, spesso presente sulla superficie delle cellule leucemiche^[2]. Il farmaco si lega a questa proteina e rilascia una sostanza tossica direttamente nelle cellule tumorali, causandone la morte. Questo approccio mirato aiuta a minimizzare i danni alle cellule sane, potenzialmente riducendo gli effetti collaterali rispetto alla chemioterapia tradizionale^[2].

Quali Condizioni Tratta?

Il Gemtuzumab Ozogamicin è principalmente utilizzato per trattare:

Leucemia Mieloide Acuta (LMA): Questo è un tipo di tumore del sangue in cui il midollo osseo produce globuli bianchi anormali^[1]^[3].
Sindrome Mielodisplastica (MDS) ad Alto Rischio: Questo è un gruppo di disturbi in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane^[2].

È importante notare che il Gemtuzumab Ozogamicin è spesso utilizzato in pazienti il cui cancro è tornato dopo il trattamento iniziale (recidivato) o non ha risposto bene ad altri trattamenti (refrattario)^[1].

Come Viene Somministrato?

Il Gemtuzumab Ozogamicin viene tipicamente somministrato tramite infusione endovenosa (IV), il che significa che viene rilasciato direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena. Il dosaggio e la programmazione possono variare a seconda del piano di trattamento specifico, ma ecco una panoramica generale:

Spesso viene somministrato in cicli, con ogni ciclo che dura circa 4-8 settimane^[1].
In ogni ciclo, potresti ricevere il farmaco nei giorni 1, 4 e 7^[1].
L’infusione di solito dura circa 2 ore^[4].
Prima di ogni infusione, potresti ricevere farmaci per aiutare a prevenire reazioni allergiche e altri effetti collaterali^[2].

Studi Clinici Attuali

I ricercatori stanno continuamente studiando il Gemtuzumab Ozogamicin per migliorarne l’efficacia ed esplorare nuovi modi di utilizzarlo. Alcune aree di ricerca attuali includono:

Combinare il Gemtuzumab Ozogamicin con altri farmaci come Decitabina o Venetoclax per potenzialmente aumentarne l’efficacia^[2]^[5].
Utilizzarlo come parte dei regimi di trattamento prima o dopo il trapianto di cellule staminali^[6]^[4].
Studiare i suoi effetti sull’attività elettrica del cuore (intervallo QT)^[1].
Investigare il suo uso in pazienti con LMA di nuova diagnosi^[7].

Potenziali Effetti Collaterali

Come tutti i farmaci, il Gemtuzumab Ozogamicin può causare effetti collaterali. Alcuni potenziali effetti collaterali includono:

Reazioni legate all’infusione: Queste possono includere febbre, brividi o bassa pressione sanguigna durante o poco dopo l’infusione^[2].
Bassa conta delle cellule del sangue: Questo può aumentare il rischio di infezioni, sanguinamento o anemia^[1].
Problemi al fegato: In rari casi, può verificarsi una grave condizione chiamata malattia veno-occlusiva^[1].
Nausea e vomito^[2].

Il tuo team sanitario ti monitorerà attentamente per questi e altri potenziali effetti collaterali durante tutto il trattamento. È importante segnalare prontamente al tuo medico qualsiasi nuovo sintomo o cambiamento nel tuo stato di salute.

Aspetto	Dettagli
Nome del Farmaco	Gemtuzumab Ozogamicin (Mylotarg)
Condizioni Target	Leucemia Mieloide Acuta (LMA), Sindrome Mielodisplastica (SMD)
Meccanismo d’Azione	Prende di mira la proteina CD33 sulle cellule leucemiche, causando la morte cellulare
Somministrazione	Infusione endovenosa, tipicamente 3 mg/m² nei giorni 1, 4 e 7 di un ciclo
Terapie Combinate	Decitabina, Venetoclax, CPX-351, Trapianto di Cellule Staminali
Risultati Chiave Misurati	Sicurezza, Dose Massima Tollerata, Tasso di Remissione Completa, Sopravvivenza Globale, Sopravvivenza Libera da Eventi, Malattia Residua Minima
Popolazioni di Pazienti	Nuova diagnosi, recidivati/refrattari, vari livelli di rischio
Fasi di Sperimentazione	Fase 1, Fase 2, Fase 4

Studi in corso con Gemtuzumab Ozogamicin

Data di inizio: 2020-09-24

Studio dell’efficacia di gemtuzumab ozogamicin in combinazione con chemioterapia standard nei pazienti adulti (18-60 anni) con leucemia mieloide acuta non trattata a rischio favorevole-intermedio

Reclutamento
3 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sul trattamento della Leucemia Mieloide Acuta a rischio favorevole-intermedio, una malattia caratterizzata dalla proliferazione anomala di cellule del sangue immature nel midollo osseo. Il trattamento principale oggetto dello studio è il gemtuzumab ozogamicin, che viene somministrato in combinazione con la chemioterapia standard che include diversi farmaci: daunorubicina, fludarabina, busulfan, citarabina,…
Malattie studiate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2025-02-27

Studio sull’efficacia della terapia a bassa intensità con decitabina per pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria

Reclutamento
3 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sulla leucemia mieloide acuta (LMA), una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio è rivolto a pazienti con LMA che hanno avuto una ricaduta o che non hanno risposto al trattamento iniziale. L’obiettivo principale è valutare il beneficio clinico di una terapia a bassa intensità…
Malattie studiate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci studiati:
+1
Data di inizio: 2017-11-20

Studio clinico per bambini con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi: valutazione di gemtuzumab ozogamicin in combinazione con chemioterapia di induzione

Reclutamento
3 1 1 1
Questo studio clinico si concentra sul trattamento della leucemia mieloide acuta (AML), della sindrome mielodisplastica ad alto rischio e del sarcoma mieloide isolato nei pazienti pediatrici. Lo studio utilizza una combinazione di farmaci chemioterapici tra cui gemtuzumab ozogamicin, citarabina, mitoxantrone, busulfan, ciclofosfamide e fludarabina. La ricerca mira a determinare il dosaggio ottimale di gemtuzumab ozogamicin…
Malattie studiate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2023-07-14

Studio su Gemtuzumab Ozogamicin e combinazione di farmaci per bambini e adolescenti con Leucemia Mieloide Acuta (AML) appena diagnosticata

Reclutamento
3 1 1 1
La Leucemia Mieloide Acuta (LMA) è una malattia del sangue che colpisce i globuli bianchi, rendendoli anormali e incapaci di funzionare correttamente. Questo studio clinico si concentra su bambini e adolescenti con una nuova diagnosi di LMA. L’obiettivo principale è migliorare la sopravvivenza senza eventi, cioè il tempo in cui i pazienti rimangono liberi da…
Malattie studiate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci studiati:
+6
Data di inizio: 2024-10-23

Studio su Cladribina e Combinazione di Farmaci per Pazienti con Leucemia Mieloide Acuta

Reclutamento
3 1 1
Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta, una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. L’obiettivo è valutare l’efficacia di diversi trattamenti personalizzati per questa malattia. I trattamenti in esame includono combinazioni di farmaci come cladribina, daunorubicina, citarabina e gemtuzumab ozogamicin. Inoltre, vengono testate combinazioni con midostaurin e venetoclax. Alcuni…
Malattie studiate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2020-09-02

Studio su Midostaurin e Gemtuzumab Ozogamicin per la leucemia mieloide acuta negli adulti

Reclutamento
2 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sulla leucemia mieloide acuta (LMA), una forma di cancro del sangue che colpisce adulti sia uomini che donne. La ricerca mira a valutare la tollerabilità e l’efficacia di una combinazione di farmaci per il trattamento di prima linea di questa malattia. I farmaci in esame sono midostaurin e gemtuzumab ozogamicin.…
Malattie studiate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2022-12-06

Studio clinico su leucemia mieloide acuta in bambini e adolescenti con CPX-351 e gemtuzumab ozogamicin

Reclutamento
3 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sul trattamento della Leucemia Mieloide Acuta (LMA) nei bambini e negli adolescenti. La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi, rendendoli incapaci di combattere le infezioni. Questo studio mira a migliorare la sopravvivenza senza eventi nei pazienti con LMA utilizzando diversi trattamenti.…
Malattie studiate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2025-01-01

Studio per pazienti con leucemia mieloide acuta a rischio favorevole: confronto tra venetoclax e chemioterapia intensiva con citarabina, daunorubicina e gemtuzumab ozogamicin

Reclutamento
2 1 1 1
Questo studio clinico si concentra sul trattamento della Leucemia Mieloide Acuta, un tipo di tumore del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo. Lo studio confronta due diversi approcci terapeutici: il primo utilizza una combinazione del farmaco Venetoclax con basse dosi di Citarabina, mentre il secondo prevede una chemioterapia intensiva che include Daunorubicina e…
Malattie studiate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2024-04-07

Studio su venetoclax e azacitidina per leucemia mieloide acuta con mutazioni NPM1 in pazienti idonei a trattamento intensivo

Reclutamento
2 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sulla leucemia mieloide acuta (LMA), una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. In particolare, si studiano pazienti con una mutazione specifica chiamata NPM1. L’obiettivo è confrontare l’efficacia di un trattamento combinato di venetoclax e azacitidina con la chemioterapia intensiva standard. Venetoclax è un farmaco che agisce…
Malattie studiate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci studiati:
Lo studio non è ancora iniziato

Studio su Gemtuzumab Ozogamicin e Gilteritinib per Adulti con Leucemia Mieloide Acuta Recidivante o Refrattaria con Mutazione FLT3

Non ancora in reclutamento
2 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta (LMA), una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. In particolare, lo studio riguarda pazienti adulti con una mutazione specifica chiamata FLT3-ITD, che hanno avuto una ricaduta o non hanno risposto ai trattamenti precedenti. L’obiettivo è valutare la sicurezza e l’efficacia di una…
Malattie studiate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci studiati:
- Gemtuzumab Ozogamicin
- Gilteritinib

Glossario

Acute Myeloid Leukemia (AML): Un tipo di cancro che colpisce il sangue e il midollo osseo, caratterizzato dalla rapida crescita di globuli bianchi anormali che interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali.
Myelodysplastic Syndrome (MDS): Un gruppo di disturbi causati da cellule del sangue mal formate o disfunzionali, che possono portare a problemi come l'anemia e talvolta progredire in leucemia mieloide acuta.
CD33: Una proteina spesso presente sulla superficie delle cellule leucemiche, che viene presa di mira dal Gemtuzumab Ozogamicin.
Remission: Una diminuzione o scomparsa dei segni e sintomi del cancro. Nell'AML, la remissione completa significa solitamente avere meno del 5% di cellule blastiche nel midollo osseo e nessun segno di malattia nel sangue o altrove.
Intravenous (IV): Un metodo di somministrazione di farmaci o fluidi direttamente in vena.
Stem Cell Transplantation: Una procedura in cui le cellule staminali ematopoietiche sane vengono utilizzate per sostituire il midollo osseo malato o danneggiato, spesso utilizzata nel trattamento dei tumori del sangue.
Minimal Residual Disease (MRD): Il piccolo numero di cellule tumorali che possono rimanere nel corpo durante o dopo il trattamento, spesso non rilevabili con i test standard.
Overall Survival (OS): Il periodo di tempo dall'inizio del trattamento o dalla diagnosi in cui i pazienti sono ancora in vita.
Event-Free Survival (EFS): Il periodo di tempo dopo il trattamento durante il quale non viene rilevato alcun evento specifico (come la progressione della malattia o la recidiva).
Maximum Tolerated Dose (MTD): La dose più alta di un farmaco o trattamento che non causa effetti collaterali inaccettabili.