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Studio di fase 3 su leucemia promielocitica acuta in pazienti adulti di nuova diagnosi a basso rischio con triossido di arsenico e acido all-trans retinoico

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio valuta persone con Acute Promyelocytic Leukemia, una forma di tumore del sangue che colpisce cellule immature del midollo osseo. Il trattamento in studio è QTX-2101, una capsula per bocca che contiene arsenic trioxide, usato insieme a all-trans retinoic acid, un medicinale che aiuta le cellule del sangue malate a maturare in modo più normale. Lo scopo dello studio è capire come il trattamento viene assorbito e come funziona, oltre a valutarne la sicurezza.

Le persone nello studio ricevono il trattamento per più fasi, con una fase iniziale e poi altre fasi di proseguimento. Durante il percorso vengono fatti controlli regolari per osservare la risposta al trattamento, eventuali effetti indesiderati e cambiamenti negli esami del sangue e nel battito del cuore. Lo studio confronta QTX-2101 con arsenic trioxide somministrato in vena.

Lo studio è aperto, quindi il trattamento assegnato è noto. Vengono raccolte anche informazioni sulla qualità di vita e sulla comodità del trattamento. La ricerca riguarda persone con una diagnosi recente di questa malattia e segue l’andamento del trattamento nel tempo fino al termine delle fasi previste.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dal momento in cui entri nello studio, inizi il trattamento per la leucemia promielocitica acuta, che è una forma rara di leucemia, cioè un tumore del sangue.

    Ricevi QTX-2101 per bocca in capsule da 15 mg e acido all-trans retinoico (ATRA), che è un medicinale usato insieme al trattamento della malattia. Il testo fornito non indica la dose, la frequenza o la durata di ATRA.

  2. Passaggio 2

    Fase di induzione

    Durante la fase di induzione, segui il trattamento iniziale con QTX-2101 e ATRA fino alla valutazione della risposta.

    Al termine dell’induzione, viene verificato se hai raggiunto una remissione completa, cioè l’assenza di segni evidenti della malattia, oppure una remissione completa morfologica (CRi), che indica una risposta completa valutata con l’esame delle cellule del sangue e del midollo osseo.

    In questa fase vengono anche controllati eventi indesiderati, risultati degli esami di laboratorio, tracciati del cuore (ECG, cioè elettrocardiogramma) e parametri vitali.

  3. Passaggio 3

    Fase di consolidamento ciclo 1

    Se il trattamento prosegue, entri nella fase di consolidamento, che serve a mantenere e rafforzare la risposta ottenuta.

    Continui a ricevere QTX-2101 da 15 mg per via orale e ATRA; il testo fornito non indica la dose, la frequenza o la durata di ATRA.

    Durante questa fase vengono raccolti dati sulla quantità di medicinale presente nel sangue, cioè la farmacocinetica (PK), che descrive come il corpo assorbe e elimina il farmaco.

  4. Passaggio 4

    Fase di consolidamento ciclo 2

    Prosegui con il trattamento di consolidamento con QTX-2101 da 15 mg per via orale e ATRA; il testo fornito non indica la dose, la frequenza o la durata di ATRA.

    Vengono ripetuti i controlli di sicurezza, inclusi esami del sangue, ECG e parametri vitali.

    Vengono raccolti dati per misurare la quantità di farmaco e dei suoi prodotti di trasformazione nel sangue, inclusi arsenioso (AsIII), arsenico acido (ASV), arsenico totale, acido dimetilarsinico (DMA) e acido monometilarsonico (MMA).

  5. Passaggio 5

    Fase di consolidamento ciclo 3

    Nel terzo ciclo di consolidamento continui a ricevere QTX-2101 da 15 mg per via orale e ATRA; il testo fornito non indica la dose, la frequenza o la durata di ATRA.

    Alla fine di questo ciclo viene valutato l’obiettivo principale dello studio: la risposta al trattamento con QTX-2101/ATRA.

    Viene cercata la remissione molecolare completa (mCR), cioè l’assenza del segnale del gene PML/RARA nel midollo osseo. Il testo indica che questo risultato è considerato negativo se il livello del trascritto è sotto 10^-4, confermato con un test centrale chiamato RTqPCR (reazione a catena della polimerasi con trascrizione inversa in tempo reale), con limite di rilevazione di 10^-5.

    In questa fase vengono anche valutati altri risultati, tra cui la risposta completa o quasi completa, la sopravvivenza libera da eventi, la sopravvivenza globale, gli eventi indesiderati, gli esami di laboratorio, l’ECG e i parametri vitali.

  6. Passaggio 6

    Valutazioni finali dello studio

    Al termine del trattamento previsto, vengono raccolti i dati finali sulla risposta alla terapia, sulla sicurezza e sulla quantità di medicinale presente nel sangue.

    Possono essere raccolti anche dati riferiti da te sulla qualità di vita, sulla comodità del trattamento, sulla soddisfazione, sull’utilità percepita del trattamento e sul peso complessivo della terapia, compresi il numero di visite per infusione, l’uso del catetere e il tempo trascorso in trattamento.

    La durata complessiva dello studio è prevista dal 23 febbraio 2026 al 3 marzo 2032.

Chi può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Avere un’età di 18 anni o più e meno di 71 anni al momento della firma del consenso informato, cioè il modulo con cui si accetta di partecipare allo studio.
  • Essere in grado di firmare e datare il consenso informato approvato dal comitato etico, cioè il documento che spiega lo studio e i suoi possibili rischi e benefici.
  • Avere una diagnosi di leucemia promielocitica acuta con una delle seguenti conferme di laboratorio:
    • presenza della traslocazione t(15;17), cioè uno scambio anomalo di materiale tra due cromosomi, confermato con FISH (un esame che cerca alterazioni genetiche nelle cellule) o con citogenetica (studio dei cromosomi); oppure
    • Presenza del gene PML/RARA rilevato con RT-qPCR (un test che misura il materiale genetico del tumore).
    • Essere classificati come pazienti a rischio basso o rischio intermedio, definito da un numero di globuli bianchi (WBC) pari o inferiore a 10 × 109/L al momento della diagnosi.
    • Per la Parte 1 dello studio: avere completato l’induzione e 3 cicli di consolidamento con ATO per via endovenosa (trattamento dato in vena) e ATRA (un farmaco specifico usato in questo tipo di terapia), e avere una risposta completa molecolare documentata al momento di entrare nello studio, cioè nessun segno rilevabile della malattia con test molto sensibili.
    • Per la Parte 2 dello studio: avere una leucemia promielocitica acuta non trattata in precedenza e a rischio basso.
    • Avere una funzione degli organi entro i limiti richiesti:
      • bilirubina totale nel sangue pari o inferiore a 3,0 mg/dL;
      • alanina aminotransferasi e aspartato aminotransferasi pari o inferiori a 3 volte il limite normale; questi sono enzimi del fegato che aiutano a valutare la sua salute;
      • clearance della creatinina pari o superiore a 30 mL/min, cioè una misura di quanto bene i reni filtrano il sangue.
      • Avere un punteggio di performance ECOG pari o inferiore a 2, cioè essere abbastanza in grado di svolgere le attività quotidiane con solo una limitazione lieve o moderata.
      • Per le donne che possono avere figli, avere un test di gravidanza negativo al controllo di screening e subito prima di iniziare il trattamento.
      • Essere disposti e in grado di seguire tutte le visite programmate, i piani di trattamento, gli esami di laboratorio, le indicazioni sulla contraccezione e le altre procedure dello studio, fino alla fine del periodo previsto.
      • Essere disposti e in grado di fornire un consenso informato scritto e di completare il trattamento e il follow-up previsti, salvo interruzione necessaria per motivi medici o per decisione dello sperimentatore o del promotore dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

18 criteri

  • Ha già ricevuto un trattamento per la leucemia promielocitica acuta con ATRA per più di 7 giorni prima della prima dose del trattamento dello studio, se si tratta della Parte 2.
  • Ha avuto altri tumori e sta ancora ricevendo un trattamento attivo, come radioterapia o chemioterapia, oppure non è libero da malattia da almeno 2 anni prima della visita di selezione. Fanno eccezione alcuni tumori già trattati con sola terapia ormonale o tumori della pelle o del collo dell’utero in situ.
  • Ha un’infezione in corso, grave, pericolosa per la vita o non controllata, che richiede ricovero in ospedale.
  • Ha una sindrome da malassorbimento, cioè una condizione che impedisce all’intestino di assorbire bene i farmaci, oppure ha subito un intervento come la gastrectomia (rimozione dello stomaco), oppure non riesce a deglutire farmaci per bocca.
  • Ha altre malattie gravi, acute o croniche, oppure problemi psichiatrici o alterazioni di laboratorio che possono aumentare il rischio della partecipazione o rendere difficile interpretare i risultati dello studio.
  • Ha un sistema immunitario indebolito con rischio aumentato di infezioni opportunistiche, cioè infezioni che si verificano più facilmente quando le difese sono basse. Questo include persone con HIV positivo e CD4 pari o inferiori a 350 cellule/mm3, oppure con una infezione opportunistica negli ultimi 12 mesi. Se una persona con HIV può partecipare, deve essere in terapia antiretrovirale stabile da almeno 4 settimane e avere una carica virale HIV inferiore a 400 copie/mL.
  • Ha un’infezione attiva o cronica da epatite B oppure un’infezione attiva da epatite C. Una persona con una precedente infezione da epatite C può partecipare solo se ha completato con successo la terapia curativa almeno 12 settimane prima della visita di selezione e ha una carica virale non rilevabile.
  • Ha bisogno di una anticoagulazione continua e non interrotta, cioè di farmaci che fluidificano il sangue senza poterli sospendere, per esempio per una valvola cardiaca meccanica.
  • È in gravidanza, sta allattando, oppure non vuole o non può seguire le regole richieste per evitare una gravidanza durante lo studio. Lo stesso vale per gli uomini che non vogliono rispettare queste regole.
  • È probabile che ritiri il consenso alla fine del trattamento o durante il follow-up solo per entrare in un altro studio clinico sperimentale per la stessa malattia o per un’altra terapia sperimentale, a meno che il medico dello studio o lo sponsor lo raccomandino.
  • Si sospetta un interessamento del sistema nervoso centrale da parte della leucemia, cioè possibile presenza della malattia nel cervello o nel midollo spinale.
  • Ha una neuropatia di grado 2 o superiore, cioè un danno ai nervi con sintomi almeno moderati.
  • Ha una storia di torsade de pointes, un tipo particolare di battito cardiaco molto irregolare e pericoloso.
  • Ha anomalie dell’ECG (elettrocardiogramma, esame che registra l’attività elettrica del cuore), tra cui: sindrome del QT lungo congenita, presenza o storia di tachiaritmie ventricolari o atriali importanti, bradicardia a riposo clinicamente significativa con frequenza sotto 50 battiti al minuto, intervallo QTc superiore a 450 millisecondi allo screening, oppure blocco di branca destra con emiblocco anteriore sinistro o blocco bifascicolare.
  • Ha effetti indesiderati non risolti da una precedente esposizione a ATO per via endovenosa, tranne se sono di grado 1 o completamente risolti prima dell’ingresso nello studio, nella Parte 1.
  • Ha o ha avuto di recente, entro 3 mesi dalla visita di selezione, una insufficienza cardiaca congestizia sintomatica, cioè un cuore che pompa male e causa sintomi.
  • Ha una nota controindicazione o ipersensibilità a ATO, ATRA o a uno dei loro componenti; questo include anche allergia a soia o arachidi per ATRA.
  • Ha ricevuto altri farmaci sperimentali entro 30 giorni dalla visita di selezione, oppure prima che siano passate meno di 5 emivite del farmaco precedente, se questo tempo è più breve. L’emivita è il tempo necessario perché la quantità di un farmaco nel corpo si dimezzi.
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Farmaci in studio

  • QTX-2101

    è il trattamento sperimentale studiato in questa prova clinica. Si tratta di un medicinale da assumere per bocca, in capsule, e viene valutato per capire se può funzionare bene e in modo sicuro nei pazienti con leucemia promielocitica acuta a basso rischio appena diagnosticata. Nel trial viene usato insieme ad altri trattamenti, per vedere come aiuta a controllare la malattia e quale risposta produce durante le fasi del trattamento.

  • Arsenic trioxide

    è un medicinale usato come confronto nel trial. Viene somministrato in vena e serve a trattare la leucemia promielocitica acuta. Nel contesto dello studio, aiuta a confrontare gli effetti del trattamento sperimentale con un farmaco già conosciuto, per valutare efficacia e sicurezza.

Che cosa si sa già del trattamento

Arsenic trioxide Accord 1 mg/ml concentrate for solution for infusion - Si tratta di una soluzione per infusione da somministrare in vena, quindi tramite accesso endovenoso, sotto controllo medico. È un medicinale già noto e descritto nella letteratura medica, usato soprattutto per trattare la leucemia promielocitica acuta, una forma rara di tumore del sangue. Appartiene ai farmaci antitumorali e agisce alterando i segnali di crescita e sopravvivenza delle cellule malate, fino a favorirne la morte; a livello molecolare, interferisce con proteine e processi interni delle cellule leucemiche.

Malattie studiate

Leucemia promielocitica acuta - È un tipo di leukemia che colpisce le cellule immature del sangue chiamate promyelocytes, che si accumulano nel midollo osseo e nel sangue. La malattia tende a svilupparsi rapidamente e a interrompere la normale produzione di cellule del sangue. Con il tempo, le cellule anomale possono aumentare e sostituire quelle sane, rendendo il quadro sempre più esteso nel midollo osseo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 4 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2025-524810-28-00Codice del protocolloQTX-2101-301Partecipanti previsti161 personePromotoreQuetzal Therapeutics LLC

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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