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Studio su ruxolitinib per pazienti con policitemia vera o trombocitemia essenziale ad alto rischio

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su due malattie del sangue chiamate policitemia vera e trombocitemia essenziale, entrambe considerate ad alto rischio. Queste condizioni comportano un aumento anomalo delle cellule del sangue, che può portare a complicazioni come coaguli di sangue. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato ruxolitinib, noto anche con il nome commerciale Jakavi. Questo farmaco è un inibitore di JAK1 e JAK2, che sono proteine coinvolte nella crescita delle cellule del sangue.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia del ruxolitinib rispetto alla migliore terapia disponibile per i pazienti con queste malattie. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco in forma di compresse, con dosaggi che possono variare. Alcuni pazienti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Lo studio si svolgerà per un periodo massimo di 145 giorni, durante i quali verranno monitorati i progressi e gli effetti del trattamento.

Il ruxolitinib sarà confrontato con altre terapie già in uso per queste condizioni, per determinare quale sia più efficace nel ridurre i sintomi e migliorare la qualità della vita dei pazienti. I risultati dello studio aiuteranno a capire meglio come trattare queste malattie del sangue e a migliorare le opzioni terapeutiche disponibili.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia il percorso di studio clinico dopo aver fornito il consenso informato scritto.

    Il paziente deve avere almeno 18 anni e soddisfare i criteri diagnostici per policitemia vera o trombocitemia essenziale ad alto rischio.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve il farmaco ruxolitinib sotto forma di compresse orali.

    Le compresse sono disponibili in dosaggi da 5 mg e 20 mg, e la frequenza e la durata della somministrazione sono determinate dal medico in base alle condizioni specifiche del paziente.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Il paziente è sottoposto a valutazioni regolari per monitorare la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

    Le valutazioni includono il controllo della risposta clinico-ematologica completa a 6 mesi, 12 mesi e 24 mesi.

  4. Passaggio 4

    Fine dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 31 dicembre 2027.

    I risultati finali saranno utilizzati per valutare la fattibilità, la sicurezza e l'efficacia del ruxolitinib rispetto alla migliore terapia disponibile.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Il paziente deve fornire il consenso informato scritto prima di sottoporsi a procedure o valutazioni specifiche dello studio che non sono eseguite di routine per la diagnosi o il monitoraggio di policitemia vera (PV) o trombocitemia essenziale (ET), e deve essere disposto a seguire il trattamento e le valutazioni successive.
  • Il paziente deve avere almeno 18 anni.
  • Lo stato di salute generale del paziente, misurato con un sistema chiamato ECOG, deve essere compreso tra 0 e 2, dove 0 indica che il paziente è completamente attivo e 2 indica che il paziente è in grado di prendersi cura di sé ma non può lavorare.
  • Il paziente deve soddisfare i criteri diagnostici dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) del 2008 per la policitemia vera o la trombocitemia essenziale. Inoltre, i pazienti devono essere classificati come ad alto rischio secondo criteri specifici, come avere più di 60 anni, aver avuto precedenti episodi di trombosi (coaguli di sangue) o emorragie gravi, o avere un numero elevato di piastrine o globuli bianchi.
  • I pazienti con PV non devono essere stati trattati con farmaci citoreducenti, tranne che con idrossiurea, anagrelide o interferone per un massimo di 6 settimane. I pazienti con ET possono essere sia nuovi che già trattati.
  • Il paziente deve avere una funzione epatica adeguata, indicata da livelli di bilirubina totale, AST e ALT che non superano il doppio del limite normale, a meno che non sia direttamente attribuibile alla malattia del paziente.
  • Il paziente deve avere una clearance della creatinina superiore a 40 ml/min, calcolata con una formula specifica o misurata direttamente dopo una raccolta di urina di 24 ore. La clearance della creatinina è un modo per misurare quanto bene i reni stanno funzionando.
  • Il paziente deve essere in grado di ingerire e trattenere farmaci per via orale.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la diagnosi di policitemia vera o trombocitemia essenziale. Queste sono condizioni mediche specifiche che riguardano il sangue.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, cioè gruppi di persone che potrebbero avere bisogno di protezione speciale.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

  • Ruxolitinib

    è un farmaco utilizzato per trattare pazienti con policitemia vera ad alto rischio o trombocitemia essenziale ad alto rischio. Questo farmaco agisce riducendo la produzione di cellule del sangue anormali nel midollo osseo, aiutando a controllare i sintomi e a prevenire complicazioni. Viene somministrato per via orale e il suo obiettivo è migliorare la qualità della vita dei pazienti riducendo i sintomi della malattia.

  • Best Available Therapy

    si riferisce al miglior trattamento disponibile scelto per ogni paziente in base alla loro condizione specifica. Questo può includere una varietà di farmaci o terapie che sono già utilizzati nella pratica clinica per gestire la policitemia vera o la trombocitemia essenziale. L'obiettivo è fornire un trattamento personalizzato che sia il più efficace possibile per il singolo paziente.

Che cosa si sa già del trattamento

Ruxolitinib – Ruxolitinib è un farmaco somministrato per via orale, sotto forma di compresse. Attualmente è oggetto di studi clinici per il trattamento di pazienti con policitemia vera ad alto rischio o trombocitemia essenziale ad alto rischio. Le principali indicazioni terapeutiche includono la gestione di queste condizioni ematologiche. Il meccanismo d'azione di ruxolitinib coinvolge l'inibizione delle proteine JAK1 e JAK2, che sono coinvolte nella regolazione della produzione di cellule del sangue. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle Janus chinasi (JAK).

Malattie studiate

  • Policitemia vera

    È una malattia del sangue caratterizzata da un aumento anomalo del numero di globuli rossi. Questo eccesso di cellule può rendere il sangue più denso, causando problemi di circolazione. I sintomi possono includere mal di testa, vertigini e prurito, specialmente dopo un bagno caldo. Con il tempo, la malattia può portare a complicazioni come ingrossamento della milza o problemi cardiovascolari. La diagnosi viene spesso fatta attraverso esami del sangue che mostrano un aumento dell'ematocrito. La gestione della malattia si concentra sulla riduzione del numero di globuli rossi per prevenire complicazioni.

  • Trombocitemia essenziale

    È un disturbo del sangue in cui il corpo produce troppe piastrine, le cellule responsabili della coagulazione. Questo può portare a un rischio aumentato di formazione di coaguli sanguigni o, al contrario, a problemi di sanguinamento. I sintomi possono includere mal di testa, vertigini e dolore al petto. Alcune persone possono non avere sintomi e scoprire la condizione attraverso esami del sangue di routine. Nel tempo, la malattia può causare complicazioni come ictus o infarto. La gestione si concentra sul controllo del numero di piastrine per ridurre il rischio di complicazioni.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-515619-23-00Codice del protocollo12-181Partecipanti previsti223 personePromotoreUniversitaetsklinikum Aachen AöR

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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Su questo sito, “trattamento” indica un medicinale sperimentale valutato in uno studio clinico. La sua sicurezza ed efficacia per l'uso in esame non sono ancora state confermate, alcuni partecipanti possono ricevere un placebo o un medicinale di confronto e la partecipazione non garantisce alcun beneficio per la salute. La decisione di partecipare spetta al medico del centro sperimentale. Questo sito ha solo scopo informativo e non sostituisce il parere medico.

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