Studio di fase 3 su sapablursen per valutare l’efficacia rispetto al placebo in pazienti con policitemia vera

La Polycythemia Vera è una rara malattia del sangue in cui il midollo osseo produce un eccesso di globuli rossi, portando a un aumento del valore di ematocrito, che è la percentuale di globuli rossi nel sangue. Un possibile trattamento consiste in una subcutaneous injection di Sapablursen, un farmaco sperimentale, confrontato con un placebo in uno studio clinico.

Lo scopo dello studio è confrontare l'efficacia clinica di Sapablursen rispetto al placebo in persone con Polycythemia Vera per un periodo di circa 32 settimane. I partecipanti ricevono l’iniezione sottocutanea o il placebo secondo un regime cieco, cioè né i pazienti né i medici sanno quale trattamento è stato assegnato. Durante lo studio vengono monitorati il numero di volte in cui è necessario effettuare la phlebotomia, ovvero la rimozione di sangue per ridurre l'ematocrito, e i sintomi di affaticamento e altri segni della malattia, mediante questionari semplici. La partecipazione dura circa un anno, con visite regolari per raccogliere informazioni sulla salute e sugli eventuali effetti avversi.