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Studio sull'efficacia e sicurezza di givinostat rispetto a hydroxycarbamide nei pazienti con Policitemia Vera ad alto rischio JAK2V617F-positiva

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Policitemia Vera è una malattia del sangue caratterizzata da un aumento anomalo del numero di globuli rossi. Questo studio clinico si concentra su pazienti con una forma specifica di questa malattia, chiamata JAK2V617F-positiva ad alto rischio. L'obiettivo è confrontare l'efficacia e la sicurezza di due trattamenti: Givinostat e idrossiurea. Givinostat è un farmaco in capsule che agisce come agente antineoplastico e antinfiammatorio, mentre lidrossiurea è un altro tipo di farmaco usato per trattare la Policitemia Vera.

Lo studio è progettato per durare 48 settimane e coinvolgerà pazienti che riceveranno uno dei due trattamenti. Durante questo periodo, i partecipanti saranno monitorati per valutare la risposta al trattamento, la sicurezza e la tollerabilità. La risposta sarà misurata in base a criteri specifici, come il mantenimento di un livello normale di ematocrito (HCT) senza necessità di salasso, e il controllo dei livelli di globuli bianchi e piastrine. Inoltre, verrà valutata la dimensione della milza attraverso esami di imaging come la risonanza magnetica (MRI) o la tomografia computerizzata (CT), se la MRI non è possibile.

Oltre a givinostat e idrossiurea, lo studio prevede l'uso di un placebo per confrontare i risultati. I partecipanti saranno seguiti attentamente per garantire la loro sicurezza e per raccogliere dati sull'efficacia dei trattamenti. Questo studio mira a migliorare le opzioni di trattamento per i pazienti con Policitemia Vera ad alto rischio, fornendo informazioni preziose su quale farmaco possa offrire i migliori risultati con il minor numero di effetti collaterali.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento: Givinostat o Hydroxyurea.

    Il paziente riceve istruzioni dettagliate sul trattamento assegnato e su come assumere i farmaci.

  2. Passaggio 2

    Trattamento con givinostat

    Se assegnato al gruppo givinostat, il paziente assume capsule di givinostat per via orale.

    Le dosi disponibili sono di 100 mg, 75 mg e 50 mg, e la dose specifica viene determinata dal medico in base alle esigenze del paziente.

    Il trattamento dura 48 settimane.

  3. Passaggio 3

    Trattamento con Hydroxyurea

    Se assegnato al gruppo Hydroxyurea, il paziente assume il farmaco per via orale.

    La dose e la frequenza di somministrazione sono stabilite dal medico in base alle condizioni del paziente.

    Il trattamento dura 48 settimane.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il periodo di trattamento, il paziente è sottoposto a controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento e la sicurezza.

    Gli esami includono analisi del sangue per verificare i livelli di ematocrito, globuli bianchi e piastrine, oltre a esami di imaging per valutare le dimensioni della milza.

  5. Passaggio 5

    Fine del trattamento

    Al termine delle 48 settimane, il paziente completa il trattamento.

    Viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia e la tollerabilità del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Il paziente deve essere in grado di fornire il consenso informato e disposto a firmare un modulo di consenso.
  • Il paziente deve avere almeno 18 anni.
  • Il paziente deve avere una diagnosi di Policitemia Vera confermata secondo i criteri dell'Organizzazione Mondiale della Sanità del 2016, non più di 3 anni prima della firma del consenso.
  • Il paziente deve avere la malattia JAK2V617F-positiva.
  • Il paziente con Policitemia Vera deve essere considerato ad alto rischio di trombosi al momento dello screening (ad esempio, età pari o superiore a 60 anni o precedente trombosi).
  • Il paziente deve avere bisogno di trattamento al momento dello screening.
  • Il paziente deve avere un ematocrito normalizzato (cioè, ematocrito inferiore al 45%) al momento della randomizzazione.
  • Il paziente deve avere uno stato di performance ECOG pari o inferiore a 2 al momento dello screening. L'ECOG è una scala che misura quanto una persona è in grado di svolgere le attività quotidiane.
  • Il paziente deve avere una conta dei blasti nel sangue periferico pari a 0% al momento dello screening. I blasti sono cellule immature nel sangue.
  • Le pazienti di sesso femminile devono essere in post-menopausa, sterilizzate o, se in età fertile e sessualmente attive, utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace.
  • Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono accettare di usare una contraccezione altamente efficace durante lo studio e per almeno 6 mesi dopo l'ultima dose di trattamento se hanno ricevuto idrossiurea.
  • I pazienti di sesso maschile devono usare preservativi e assicurarsi che loro o la loro partner femminile utilizzino un metodo contraccettivo altamente efficace durante lo studio e per almeno 1 anno dopo l'ultima dose di trattamento se hanno ricevuto idrossiurea.
  • I pazienti di sesso maschile devono essere disposti a non donare sperma durante lo studio e per almeno 1 anno dopo l'ultima somministrazione del farmaco dello studio se hanno ricevuto idrossiurea.
  • Il paziente deve essere disposto e in grado di rispettare i requisiti dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Policitemia Vera ad alto rischio positiva per JAK2V617F. Questo è un tipo specifico di malattia del sangue.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, cioè persone che potrebbero avere difficoltà a proteggere i propri diritti e il proprio benessere durante lo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Givinostat

    Givinostat è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della policitemia vera, una malattia del sangue. Questo farmaco è progettato per ridurre la produzione eccessiva di cellule del sangue, che è una caratteristica della malattia. Givinostat agisce inibendo specifici enzimi nel corpo, con l'obiettivo di migliorare i sintomi e ridurre il rischio di complicanze associate alla policitemia vera.

  • Idrossiurea

    L'idrossiurea è un farmaco comunemente utilizzato per trattare la policitemia vera. Funziona riducendo la produzione di cellule del sangue nel midollo osseo, aiutando a controllare i sintomi della malattia e a prevenire complicazioni. L'idrossiurea è spesso utilizzata come trattamento standard per i pazienti con policitemia vera ad alto rischio.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Givinostat

    Givinostat è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di fase 3 per il trattamento della Policitemia Vera ad alto rischio positiva per JAK2V617F. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua efficacia e sicurezza rispetto all'idrossiurea. Givinostat agisce inibendo specifici enzimi coinvolti nella regolazione dell'espressione genica, contribuendo a ridurre la proliferazione cellulare anomala. È classificato come un inibitore delle istone deacetilasi (HDAC).

  • Idrossiurea

    L'idrossiurea è un farmaco somministrato per via orale, ampiamente utilizzato e approvato per il trattamento della Policitemia Vera e altre condizioni ematologiche. È considerato un trattamento standard per ridurre il numero di globuli rossi e prevenire complicanze trombotiche. L'idrossiurea agisce inibendo la sintesi del DNA, rallentando la crescita delle cellule del sangue. È classificato come un agente antineoplastico.

Malattie studiate

Policitemia Vera ad alto rischio positiva per JAK2V617F – La policitemia vera è una malattia del sangue caratterizzata da un aumento anomalo della produzione di globuli rossi. Questo porta a un ispessimento del sangue, che può causare problemi di circolazione. Nei casi ad alto rischio, la malattia è associata a una mutazione genetica specifica chiamata JAK2V617F. I sintomi possono includere mal di testa, vertigini, prurito e arrossamento della pelle. La malattia può progredire lentamente, ma può portare a complicazioni come ingrossamento della milza e aumento del rischio di coaguli di sangue. La gestione della malattia si concentra sulla riduzione del numero di globuli rossi e sul controllo dei sintomi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2022-502276-23-00Codice del protocolloDSC/08/2357/32Partecipanti previsti293 personePromotoreItalfarmaco S.p.A.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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