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Sapablursen

Sapablursen, noto anche come ISIS 702843 o IONIS-TMPRSS6-LRx, è un farmaco attualmente in fase di studio in studi clinici per il suo potenziale nel trattamento di determinati disturbi del sangue. Questi studi si concentrano su due condizioni specifiche: la policitemia vera e la beta talassemia intermedia. I ricercatori stanno studiando come questo farmaco potrebbe aiutare i pazienti riducendo la necessità di determinati trattamenti e migliorando la loro qualità di vita.

Indice dei Contenuti

Cos’è il Sapablursen?

Il Sapablursen è un nuovo farmaco in fase di sviluppo per il trattamento di alcuni disturbi del sangue. È noto anche con altri nomi, tra cui ISIS 702843 e IONIS-TMPRSS6-LRx[1][2]. Questo medicinale è attualmente sottoposto a studi clinici per valutarne l’efficacia e la sicurezza nel trattamento di specifiche condizioni del sangue.

Quali Condizioni Tratta il Sapablursen?

Il Sapablursen è oggetto di studio per il suo potenziale nel trattare due principali disturbi del sangue:

  1. Policitemia Vera (PV): Questa è una condizione in cui il corpo produce troppi globuli rossi. In particolare, il farmaco viene testato su pazienti con policitemia vera flebotomia-dipendente (PD-PV)[1]. Flebotomia-dipendente significa che questi pazienti necessitano di regolari prelievi di sangue per gestire la loro condizione.
  2. Beta Talassemia Intermedia: Questo è un disturbo genetico del sangue che riduce la produzione di emoglobina, una proteina importante nei globuli rossi che trasporta l’ossigeno. La forma “intermedia” è meno grave di altri tipi di beta talassemia, ma può comunque causare significativi problemi di salute[2].

Come Viene Somministrato il Sapablursen?

Il Sapablursen viene somministrato come iniezione sottocutanea. Ciò significa che viene iniettato appena sotto la pelle[1][2]. Negli studi clinici, i pazienti ricevono il farmaco ogni 4 settimane. Il dosaggio esatto e la frequenza possono variare a seconda della specifica condizione trattata e della fase dello studio clinico.

Studi Clinici Attuali

Attualmente ci sono due principali studi clinici che studiano il Sapablursen:

  1. Studio per la Policitemia Vera: Questo è uno studio di Fase 2a che coinvolge fino a 40 partecipanti con policitemia vera flebotomia-dipendente. Lo studio dura circa 21 mesi, incluso un periodo di trattamento di 37 settimane, seguito da un periodo di estensione di 36 settimane[1].
  2. Studio per la Beta Talassemia Intermedia: Anche questo è uno studio di Fase 2a, che coinvolge fino a 45 partecipanti con beta talassemia intermedia non trasfusione-dipendente. La durata dello studio è di circa 29 mesi, incluso un periodo di trattamento di 24 mesi[2].

Benefici Attesi del Sapablursen

I ricercatori sperano di osservare diversi benefici dal trattamento con Sapablursen:

  • Per i pazienti con Policitemia Vera:
    • Riduzione della frequenza di flebotomia (prelievi di sangue)[1]
    • Miglioramento della qualità della vita, misurato attraverso specifici strumenti di valutazione dei sintomi[1]
  • Per i pazienti con Beta Talassemia Intermedia:
    • Aumento dei livelli di emoglobina, che potrebbe migliorare l’apporto di ossigeno ai tessuti[2]
    • Diminuzione della concentrazione di ferro nel fegato, che potrebbe ridurre il rischio di complicazioni legate al sovraccarico di ferro[2]

Ricerca in Corso e Prospettive Future

Poiché il Sapablursen è ancora in fase di sperimentazione clinica, i ricercatori continuano a studiarne gli effetti, la sicurezza e il dosaggio ottimale. Gli attuali studi di Fase 2a aiuteranno a determinare se il farmaco è sufficientemente efficace e sicuro per passare a studi più ampi e avanzati.

Se avrà successo, il Sapablursen potrebbe fornire una nuova opzione di trattamento per i pazienti con policitemia vera e beta talassemia intermedia, potenzialmente migliorando la loro qualità di vita e riducendo la necessità di trattamenti attuali come frequenti flebotomie o trasfusioni di sangue.

È importante notare che, essendo un farmaco in fase di sperimentazione clinica, il Sapablursen non è ancora approvato per l’uso generale. I pazienti interessati a questo trattamento dovrebbero parlare con i loro operatori sanitari sulla possibilità di partecipare a studi clinici o su altre opzioni di trattamento attualmente disponibili per la loro condizione.

Aspetto Studio sulla Policitemia Vera Studio sulla Beta Talassemia Intermedia
Nome Ufficiale dello Studio NCT05143957 NCT04059406
Obiettivo Primario Ridurre la frequenza dei salassi Aumentare i livelli di emoglobina
Numero di Partecipanti Fino a 40 Fino a 45
Durata del Trattamento 37 settimane + 36 settimane di estensione 24 mesi
Programma di Dosaggio Ogni 4 settimane Ogni 4 settimane
Misura Principale dei Risultati Variazione nella frequenza dei salassi Percentuale di partecipanti con aumento dell’emoglobina
Risultati Secondari Valutazione dei sintomi, qualità della vita Riduzione della concentrazione di ferro nel fegato

FAQ

  • Che cos’è Sapablursen? Sapablursen è un farmaco in fase di sperimentazione clinica. È anche conosciuto con altri nomi come ISIS 702843 e IONIS-TMPRSS6-LRx. Viene somministrato tramite iniezione sottocutanea ed è in fase di studio per il trattamento di alcuni disturbi del sangue.
  • Per quali condizioni viene testato Sapablursen? Sapablursen è in fase di sperimentazione clinica per due disturbi del sangue: la policitemia vera (in particolare, la policitemia vera flebotomia-dipendente) e la beta talassemia intermedia (non dipendente da trasfusioni).
  • Come viene somministrato Sapablursen ai pazienti in questi studi? In entrambi gli studi, Sapablursen viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, il che significa che viene iniettato sotto la pelle. Il farmaco viene solitamente somministrato ogni 4 settimane, ma il programma esatto può variare a seconda dello studio specifico e del livello di dosaggio.
  • Quanto durano questi studi clinici? La durata degli studi varia. Lo studio sulla policitemia vera dura circa 21 mesi, incluso un periodo di trattamento di 37 settimane, un periodo di estensione di 36 settimane e un periodo post-trattamento. Lo studio sulla beta talassemia intermedia dura circa 29 mesi, compresi 24 mesi di trattamento e 3 mesi di periodo post-trattamento.
  • Quali sono gli obiettivi principali di questi studi clinici? Gli obiettivi principali di questi studi sono valutare l’efficacia di Sapablursen, la sua sicurezza, la tollerabilità nei pazienti e il suo comportamento nell’organismo (farmacocinetica e farmacodinamica). Per la policitemia vera, i ricercatori stanno verificando se può ridurre la necessità di flebotomia. Per la beta talassemia intermedia, stanno controllando se può aumentare i livelli di emoglobina e ridurre l’accumulo di ferro nel fegato.

Studi clinici in corso su Sapablursen

  • Data di inizio: 2023-06-21

    Studio sull’efficacia di sapablursen per pazienti con Policitemia Vera dipendente da salasso

    Non in reclutamento

    2 1 1

    La ricerca clinica si concentra sulla Policitemia Vera, una malattia del sangue in cui il corpo produce troppi globuli rossi. Questo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato sapablursen (conosciuto anche come ISIS 702843), somministrato tramite iniezione. L’obiettivo principale è valutare se il farmaco può ridurre la necessità di salassi, una procedura…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Polonia

Glossario

  • Polycythemia Vera (PV): Un disturbo del sangue in cui il corpo produce troppi globuli rossi, portando a un ispessimento del sangue e a un aumento del rischio di coaguli sanguigni.
  • Beta Thalassemia Intermedia: Un disturbo genetico del sangue che riduce la produzione di emoglobina, causando anemia. La forma 'intermedia' è meno grave della talassemia major ma più grave della talassemia minor.
  • Phlebotomy: Una procedura per rimuovere il sangue dal corpo, spesso utilizzata per trattare la policitemia vera per ridurre il numero di globuli rossi.
  • Subcutaneous (SC) injection: Un metodo per somministrare farmaci iniettandoli sotto la pelle.
  • Hemoglobin (Hb): Una proteina nei globuli rossi che trasporta l'ossigeno in tutto il corpo.
  • Liver Iron Concentration (LIC): La quantità di ferro immagazzinata nel fegato, che può essere elevata in alcuni disturbi del sangue.
  • Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, incluso come viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed escreto.
  • Pharmacodynamics: Lo studio di come un farmaco influisce sul corpo, incluso il suo meccanismo d'azione e la relazione tra concentrazione del farmaco ed effetto.
  • Efficacy: Quanto bene funziona un trattamento nel produrre il risultato desiderato.
  • Open-label study: Un tipo di studio clinico in cui sia i ricercatori che i partecipanti sanno quale trattamento viene somministrato.