Studio su ruxolitinib, idrossicarbamide e peginterferone alfa-2a per pazienti ad alto rischio di policitemia vera

3 1 1 1

Sponsor

  • The University Of Birmingham

Di cosa tratta questo studio

La ricerca clinica si concentra sulla Policitemia Vera, una malattia del sangue caratterizzata da un aumento anomalo dei globuli rossi. Questo studio mira a confrontare l’efficacia di tre trattamenti diversi per i pazienti ad alto rischio affetti da questa condizione. I trattamenti in esame includono Ruxolitinib (noto anche come Jakavi), Idrossicarbamide (conosciuto anche come Hydroxyurea), e Peginterferone alfa-2a (commercializzato come Pegasys). Ruxolitinib รจ un farmaco che inibisce una proteina specifica coinvolta nella crescita cellulare, mentre Idrossicarbamide e Peginterferone alfa-2a sono utilizzati per ridurre la produzione di cellule del sangue.

Lo scopo principale dello studio รจ valutare il tempo necessario affinchรฉ si verifichino eventi gravi come trombosi, emorragie importanti, morte, o trasformazioni della malattia in altre condizioni piรน gravi come la sindrome mielodisplastica o la leucemia mieloide acuta. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a uno dei tre trattamenti e saranno seguiti per un periodo massimo di 96 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per eventuali eventi avversi e per valutare l’efficacia del trattamento nel controllo della malattia.

Lo studio รจ di tipo “aperto”, il che significa che sia i medici che i partecipanti sapranno quale trattamento viene somministrato. Questo approccio aiuterร  a determinare quale terapia รจ piรน efficace come trattamento di prima linea per i pazienti con Policitemia Vera ad alto rischio. I risultati potrebbero fornire informazioni preziose per migliorare la gestione di questa malattia complessa e potenzialmente pericolosa.

1inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di uno dei tre farmaci: ruxolitinib, hydroxycarbamide, o peginterferon alfa-2a. La scelta del farmaco รจ determinata in modo casuale.

Se viene assegnato ruxolitinib, si assume per via orale sotto forma di compresse da 5 mg. La dose e la frequenza sono stabilite dal medico in base alle esigenze individuali.

Se viene assegnato hydroxycarbamide, si assume per via orale sotto forma di capsule rigide da 500 mg. La dose e la frequenza sono stabilite dal medico.

Se viene assegnato peginterferon alfa-2a, viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. La dose e la frequenza sono stabilite dal medico.

2monitoraggio e valutazione

Durante il trattamento, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al farmaco e la presenza di eventuali effetti collaterali.

Gli esami del sangue sono eseguiti per valutare i livelli di emoglobina e altri parametri ematologici.

La risposta al trattamento รจ valutata in base a criteri specifici, come la riduzione dei sintomi e il miglioramento dei parametri del sangue.

3valutazione degli eventi

La durata del trattamento รจ determinata dalla risposta individuale e dalla presenza di eventi significativi come trombosi, emorragie o trasformazioni della malattia.

In caso di eventi avversi o mancanza di efficacia, il trattamento puรฒ essere modificato o interrotto.

4conclusione del trattamento

Il trattamento continua fino alla fine del periodo di studio o fino a quando non si verifica un evento che richiede la sua interruzione.

Alla fine del trattamento, viene effettuata una valutazione finale per determinare l’efficacia complessiva e la sicurezza del farmaco.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Il paziente deve avere almeno 18 anni.
  • Deve avere una diagnosi di Policitemia Vera (PV) secondo i criteri dell’Organizzazione Mondiale della Sanitร  (OMS) negli ultimi 15 anni.
  • Deve soddisfare i criteri per PV ad alto rischio. Questo significa avere un numero di globuli bianchi superiore a 11 x 109/l e almeno uno dei seguenti: etร  superiore a 60 anni, precedente trombosi o emorragia grave legata alla malattia, conta piastrinica superiore a 1000 x 109/l, ipertensione o diabete che richiedono terapia farmacologica.
  • Il paziente deve avere un livello di emoglobina superiore a 8 g/dl durante lo screening.
  • Il paziente puรฒ aver ricevuto agenti antipiastrinici e salassi (prelievo di sangue per ridurre il numero di globuli rossi).
  • Il paziente puรฒ aver ricevuto una sola terapia citoreducente per meno di 10 anni, ma non deve essere resistente o intollerante a tale terapia. La terapia citoreducente รจ un trattamento per ridurre il numero di cellule nel sangue.
  • Deve essere in grado di fornire il consenso informato scritto.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la diagnosi di Policitemia Vera (PV), una condizione in cui il corpo produce troppi globuli rossi.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di etร  specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate ad alto rischio per complicazioni legate alla PV.
  • Non possono partecipare persone che non possono ricevere il trattamento con ruxolitinib o la migliore terapia disponibile.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a popolazioni vulnerabili, come bambini o adulti con capacitร  decisionali limitate.

Dove puoi partecipare a questo studio?

Altri centri

Sedi aggiuntive che conducono questo studio

Nome centroCittร PaeseStato
Centre Hospitalier Universitaire De BordeauxBordeauxFranciaCHIEDI ORA
Centre Hospitalier Le MansLe MansFranciaCHIEDI ORA
Institut De Cancerologie Strasbourg EuropeStrasburgoFranciaCHIEDI ORA
Institut de cancรฉrologie Catherine de SienneNantesFranciaCHIEDI ORA
Union Mut Gestion Groupe Hosp Mutualiste De GrenobleGrenobleFranciaCHIEDI ORA
CHU Rennes Pontchaillou HospitalRennesFranciaCHIEDI ORA
Institut Paoli-Calmettes Cancer CentreMarsigliaFranciaCHIEDI ORA
Hรดpital AvicenneBobignyFranciaCHIEDI ORA
Centre Hospitalier Universitaire De NantesNantesFranciaCHIEDI ORA
Centre Hospitalier Lyon SudPierre BรฉniteFranciaCHIEDI ORA
Centre Hospitalier Annecy GenevoisAnnecyFranciaCHIEDI ORA
Centre Hospitalier Universitaire De DijonDigioneFranciaCHIEDI ORA
C.H.U. de Montpellier – Hopital Saint EloiMontpellierFranciaCHIEDI ORA
Centre Hospitalier Universitaire D'AngersAngersFranciaCHIEDI ORA
Centre Hospitalier Henri MondorParigiFranciaCHIEDI ORA
Centre Hospitalier Victor Dupouy ArgenteuilArgenteuilFranciaCHIEDI ORA
Hopital Prive SevigneCesson-SรฉvignรฉFranciaCHIEDI ORA
Centre Hospitalier Departemental VendeeLa Roche-sur-YonFranciaCHIEDI ORA
Centre Hospitalier Universitaire De Saint EtienneN/AFranciaCHIEDI ORA
Assistance Publique Hopitaux de Marseille (AP-HM) – Hรดpital La ConceptionMarsigliaFranciaCHIEDI ORA
Hรดpital La SourceLa Source OrlรฉansFranciaCHIEDI ORA
Centre hospitalier de LensLensFranciaCHIEDI ORA
Clinique Des OrmeauxLe HavreFranciaCHIEDI ORA
CHRU De NancyVandoeuvre-lรจs-NancyFranciaCHIEDI ORA
Centre Hospitalier De VersaillesLe Chesnay-RocquencourtFranciaCHIEDI ORA
CHU BesanconSaint-Pierre-du-MontFranciaCHIEDI ORA
Centre Hospitalier Regional Et Universitaire De BrestBrestFranciaCHIEDI ORA
Centre Hospitalier Sud Francilienร‰vryFranciaCHIEDI ORA
Clinique Victor HugoLioneFranciaCHIEDI ORA
Centre Hospitalier Intercommunal De CornouailleN/AFranciaCHIEDI ORA
Assistance Publique Hopitaux de Paris โ€“ Hopital CochinParigiFranciaCHIEDI ORA
Hopital Saint LouisParigiFranciaCHIEDI ORA
Bicetre HospitalRouenFranciaCHIEDI ORA

Vuoi saperne di piรน su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Reclutando
09.12.2024

Luoghi dello studio

Ruxolitinib รจ un farmaco utilizzato per trattare la policitemia vera ad alto rischio. Funziona riducendo la produzione di cellule del sangue nel midollo osseo, aiutando a prevenire complicazioni come trombosi e emorragie.

Idrossicarbamide รจ un altro trattamento per la policitemia vera. Aiuta a controllare il numero di globuli rossi nel sangue, riducendo il rischio di coaguli di sangue e altre complicazioni.

Interferone Alfa รจ un trattamento che stimola il sistema immunitario per aiutare a controllare la produzione di cellule del sangue. Viene utilizzato per gestire la policitemia vera e ridurre il rischio di complicazioni gravi.

Malattie investigate:

Policitemia Vera (PV) โ€“ รˆ una malattia del sangue caratterizzata da un aumento anomalo del numero di globuli rossi. Questo eccesso di cellule del sangue puรฒ rendere il sangue piรน denso, aumentando il rischio di coaguli. I sintomi possono includere mal di testa, vertigini, prurito e arrossamento della pelle. Nel tempo, la malattia puรฒ portare a complicazioni come trombosi, emorragie o trasformazioni in altre malattie del sangue. La PV รจ considerata una malattia rara e puรฒ progredire lentamente. La gestione della malattia si concentra spesso sulla riduzione del numero di globuli rossi per prevenire complicazioni.

Ultimo aggiornamento: 04.07.2025 09:50

Trial ID:
2024-516109-21-00
Numero di protocollo
RG_16-148
NCT ID:
NCT04116502
Trial Phase:
Conferma terapeutica (Fase III)

Altri studi da considerare