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Studio di confronto tra ruxolitinib, idrossicarbamide e interferone alfa come terapia di prima linea per pazienti con policitemia vera ad alto rischio

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sulla Policitemia Vera (PV), una malattia del sangue in cui il midollo osseo produce troppi globuli rossi. La ricerca confronta l'efficacia di tre diversi farmaci: il ruxolitinib, l'idrossicarbamide e il peginterferone alfa-2a come terapia di prima linea per pazienti con policitemia vera ad alto rischio.

Lo studio mira a valutare quale di questi trattamenti sia più efficace nel prevenire complicazioni gravi della malattia, come la formazione di coaguli di sangue, emorragie severe e la progressione verso altre malattie del sangue. I pazienti riceveranno uno dei tre farmaci: il ruxolitinib in forma di compresse da assumere per via orale, l'idrossicarbamide in capsule, oppure il peginterferone alfa-2a mediante iniezione sottocutanea.

La durata del trattamento prevista è di 96 mesi, durante i quali i pazienti verranno monitorati regolarmente per valutare la risposta alla terapia e l'eventuale comparsa di effetti collaterali. I farmaci utilizzati agiscono in modo diverso per controllare la produzione eccessiva di cellule del sangue: il ruxolitinib è un inibitore delle proteine JAK, mentre l'idrossicarbamide e il peginterferone alfa-2a agiscono attraverso meccanismi differenti per ridurre la produzione di globuli rossi.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo la conferma della diagnosi di Policitemia Vera (PV), verrai assegnato in modo casuale a uno dei seguenti gruppi di trattamento:

    - Ruxolitinib (Jakavi) in compresse da 5 mg per via orale

    - Idrossicarbamide (Hydroxycarbamide medac) in capsule da 500 mg per via orale

    - Peginterferone alfa-2a (Pegasys) 90 microgrammi in iniezione sottocutanea

  2. Passaggio 2

    Periodo di trattamento

    Il trattamento continuerà fino al 30 aprile 2030

    Durante questo periodo, verranno monitorate le seguenti condizioni:

    - Livelli dei globuli nel sangue

    - Eventuali eventi di trombosi o emorragie

    - Dimensioni della milza se ingrandita

    - Necessità di salassi

    - Eventuali effetti collaterali del trattamento

  3. Passaggio 3

    Valutazioni periodiche

    Saranno effettuati regolarmente:

    - Esami del sangue

    - Valutazione dei sintomi

    - Controllo della qualità della vita

    - Esame fisico

    - Valutazione di eventuali complicanze cardiache o vascolari

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Lo studio si concluderà se si verifica uno dei seguenti eventi:

    - Completamento del periodo di studio previsto

    - Trasformazione della malattia

    - Comparsa di effetti collaterali significativi

    - Necessità di interrompere il trattamento per altri motivi medici

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Età minima di 18 anni
  • Diagnosi di Policitemia Vera (PV) secondo i criteri dell'OMS negli ultimi 15 anni
  • Presenza di PV ad alto rischio, definita da:
    • Globuli bianchi superiori a 11 x 10⁹/l E almeno uno dei seguenti criteri:
    • Età superiore a 60 anni
    • Precedente trombosi o emorragia maggiore correlata alla malattia
    • Conta piastrinica superiore a 1000 x 10⁹/l
    • Ipertensione o diabete che richiedono terapia farmacologica
    • Livello di emoglobina superiore a 8 g/dl durante lo screening
    • Possibilità di aver ricevuto agenti antipiastrinici e salassi
    • Possibilità di aver ricevuto al massimo una terapia citoriduttiva per meno di 10 anni (senza essere resistenti o intolleranti a tale terapia)
    • Capacità di fornire il consenso informato scritto

Chi non può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Pazienti che hanno ricevuto una diagnosi di sindrome mielodisplastica (una condizione che colpisce la produzione di cellule del sangue nel midollo osseo)
  • Pazienti con leucemia mieloide acuta (un tipo di cancro del sangue che progredisce rapidamente)
  • Pazienti con mielofibrosi post-PV (una condizione in cui il midollo osseo viene sostituito da tessuto cicatriziale)
  • Pazienti con trombosi maggiore in corso (formazione di coaguli di sangue nei vasi sanguigni)
  • Pazienti con emorragia maggiore attiva (sanguinamento grave in corso)
  • Pazienti che stanno già ricevendo trattamento con ruxolitinib (un farmaco utilizzato per trattare disturbi del sangue)
  • Pazienti che non sono in grado di fornire il consenso informato
  • Pazienti con gravi disfunzioni epatiche o renali (problemi al fegato o ai reni)
  • Pazienti con infezioni attive non controllate
  • Donne in gravidanza o in fase di allattamento
  • Pazienti che partecipano contemporaneamente ad altri studi clinici
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

  • Ruxolitinib

    È un farmaco che viene utilizzato per trattare la policitemia vera ad alto rischio. Agisce bloccando specifici segnali nelle cellule del sangue che causano la produzione eccessiva di globuli rossi. Questo aiuta a controllare i sintomi della malattia e a ridurre il rischio di complicazioni.

  • Idrossicarbamide

    È un farmaco chemioterapico orale utilizzato per controllare la produzione di cellule del sangue nei pazienti con policitemia vera. Aiuta a ridurre il numero di globuli rossi nel sangue e viene comunemente usato come terapia standard per questa condizione.

  • Interferone Alfa

    È una proteina naturale che viene prodotta artificialmente per il trattamento della policitemia vera. Funziona stimolando il sistema immunitario e aiuta a regolare la produzione di cellule del sangue. Viene somministrato tramite iniezione sottocutanea e rappresenta un'alternativa terapeutica consolidata.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Ruxolitinib

    Un farmaco somministrato per via orale che appartiene alla classe degli inibitori della JAK (Janus chinasi), utilizzato principalmente nel trattamento della Policitemia Vera ad alto rischio. Agisce bloccando specificamente i segnali cellulari che causano la produzione eccessiva di globuli rossi, aiutando così a prevenire complicazioni come trombosi e emorragie. Il farmaco rappresenta un'alternativa terapeutica importante rispetto ai trattamenti tradizionali come l'idrossicarbamide e l'interferone alfa, specialmente nei pazienti che necessitano di un controllo più efficace della malattia.

  • Hydroxycarbamide

    Un agente chemioterapico orale utilizzato come terapia di prima linea nella Policitemia Vera, noto anche come idrossiurea. Funziona rallentando o bloccando la produzione eccessiva di cellule del sangue nel midollo osseo, aiutando a mantenere sotto controllo i livelli di globuli rossi. Questo farmaco è considerato uno dei trattamenti standard per i pazienti con Policitemia Vera ad alto rischio, con una lunga storia di utilizzo clinico e un profilo di sicurezza ben documentato.

  • Interferon Alpha

    Un farmaco biologico somministrato tramite iniezione sottocutanea che stimola il sistema immunitario e regola la produzione di cellule del sangue nel trattamento della Policitemia Vera. Agisce mimando le proteine naturali del corpo che controllano la risposta immunitaria e la produzione di cellule ematiche. Rappresenta un'opzione terapeutica importante, particolarmente indicata per pazienti più giovani o per coloro che non possono assumere altri trattamenti convenzionali.

Malattie studiate

  • Polycythaemia Vera (PV)

    È una malattia del midollo osseo che causa una produzione eccessiva di globuli rossi nel sangue. Appartiene al gruppo delle neoplasie mieloproliferative, condizioni in cui il midollo osseo produce troppe cellule del sangue. La malattia si sviluppa lentamente e può essere presente per molti anni prima che vengano notati i sintomi. La condizione porta ad un aumento della viscosità del sangue a causa dell'elevato numero di globuli rossi. Questa malattia è caratterizzata dalla presenza di una mutazione genetica chiamata JAK2 V617F nella maggior parte dei pazienti. La condizione può evolvere in altre malattie del sangue come la mielofibrosi post-policitemia vera.

  • Sindrome mielodisplastica (SMD)

    È una condizione in cui il midollo osseo non produce cellule del sangue sane in quantità sufficiente. Le cellule del sangue prodotte sono immature e di forma anomala. Il midollo osseo produce cellule che non riescono a svilupparsi completamente. Questa condizione può interessare una o più delle tre linee di cellule del sangue (globuli rossi, globuli bianchi e piastrine).

  • Leucemia mieloide acuta

    È un tipo di cancro del sangue che si sviluppa rapidamente nel midollo osseo. La malattia causa una crescita incontrollata di cellule immature del sangue chiamate mieloblasti. Queste cellule anomale si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. La condizione progredisce rapidamente se non viene trattata.

  • Mielofibrosi post-policitemia vera (MF post-PV)

    È una condizione che può svilupparsi come evoluzione della policitemia vera. Si caratterizza per la formazione di tessuto fibroso nel midollo osseo. Questo processo porta a una progressiva sostituzione del tessuto midollare normale con tessuto cicatriziale. La condizione causa una diminuzione della capacità del midollo osseo di produrre cellule del sangue normali.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 27 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-516109-21-00Codice del protocolloRG_16-148Partecipanti previsti586 personePromotoreThe University Of Birmingham

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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