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Studio su nemtabrutinib, venetoclax e obinutuzumab in pazienti con leucemia linfatica cronica o leucemia linfatica piccola non trattata e alterazioni TP53

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda pazienti con chronic lymphocytic leukemia o small lymphocytic leukemia che presentano alterazioni del gene TP53, una condizione che rende la malattia più difficile da trattare. Il regime terapeutico in esame combina un anticorpo monoclonale chiamato obinutuzumab, somministrato per via endovenosa, con una compressa orale di venetoclax e una compressa orale di nemtabrutinib.

Lo scopo principale è valutare l’efficacia di questa combinazione nel far scomparire la malattia. I partecipanti ricevono il trattamento in cicli mensili: per i primi mesi viene somministrato obinutuzumab per via endovenosa, mentre venetoclax e nemtabrutinib vengono assunti quotidianamente per un periodo di circa un anno, con controlli regolari in ambulatorio.

Durante lo studio vengono monitorati gli effetti collaterali del farmaco e la risposta della malattia mediante esami del sangue e del midollo osseo. Le visite di controllo includono valutazioni della conta dei globuli rossi, delle piastrine e dei neutrofili, oltre a controlli per eventuali sintomi non legati al sangue. La partecipazione al trial non comporta impegni aggiuntivi rispetto alle visite di routine previste per il trattamento della leucemia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Avvio del trattamento (giorno 1 ciclo 1)

    Il primo giorno di trattamento si riceve una infusione endovenosa di obinutuzumab da 1000 mg. l’infusione avviene in ambito ospedaliero e dura alcune ore.

    Contestualmente, si inizia a prendere nemtabrutinib 45 mg per via orale sotto forma di compressa, una volta al giorno.

    Si avvia anche venetoclax, assumendo una dose finale di 400 mg al giorno per via orale; la dose viene raggiunta mediante un aumento graduale nei primi giorni, secondo le indicazioni del personale sanitario.

  2. Passaggio 2

    Assunzione giornaliera di nemtabrutinib per 15 cicli

    Si continua a prendere una compressa da 45 mg di nemtabrutinib ogni giorno.

    Il trattamento con nemtabrutinib è previsto per 15 cicli, dove un ciclo corrisponde a 28 giorni; pertanto la terapia si protrae per circa 15 mesi.

  3. Passaggio 3

    Assunzione giornaliera di venetoclax per 12 cicli

    Si assume venetoclax 400 mg al giorno per via orale, dopo il periodo di incremento della dose.

    La terapia con venetoclax è prevista per 12 cicli, cioè per circa 12 mesi.

  4. Passaggio 4

    Infusioni di obinutuzumab per 6 cicli

    Si riceve una infusione endovenosa di obinutuzumab 1000 mg ogni quattro settimane.

    Le infusioni sono programmate per 6 cicli, per un totale di circa sei mesi.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio periodico e controlli di sicurezza

    Durante il periodo di trattamento vengono effettuati esami del sangue e visite di controllo secondo il calendario stabilito dal protocollo.

    Gli esami servono a verificare la funzionalità del midollo osseo, dei globuli rossi, delle piastrine e dei neutrofili, nonché a valutare eventuali effetti collaterali.

  6. Passaggio 6

    Valutazione finale al giorno 1 ciclo 16

    Al completamento di 15 cicli di nemtabrutinib, 12 cicli di venetoclax e 6 cicli di obinutuzumab, viene effettuata una valutazione al giorno 1 del ciclo 16.

    La valutazione comprende un prelievo di midollo osseo per analizzare la presenza di cellule tumorali residue mediante flusso citometrico, secondo le linee guida iwcll.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Diagnosi confermata di leucemia linfatica cronica (CLL) o leucemia linfatica piccola (SLL) che richiede terapia secondo i criteri iwCLL 2018 (linee guida internazionali per decidere quando è necessario iniziare il trattamento).
  • Almeno uno dei seguenti segni di gravità della malattia:
    • Linfonodi ingranditi a causa della CLL/SLL, misurabili in due dimensioni su una scansione TC o risonanza magnetica e più grandi di 1,5 cm.
    • Numero assoluto di linfociti (un tipo di globuli bianchi) superiore a 4 × 10⁹ per litro.
    • Conta delle piastrine (cellule che aiutano la coagulazione) inferiore a 100 × 10⁹ per litro.
    • Livello di emoglobina (proteina nei globuli rossi che trasporta ossigeno) inferiore a 11 g/dL.
    • Presenza di anomalie del gene TP53, cioè una perdita del cromosoma 17p individuata tramite fluorescenza in situ ibridazione (FISH) o analisi di bandeggiatura cromosomica (CBA), oppure mutazioni del gene TP53, con almeno l'1 % delle cellule anormali.
    • Stato di attività fisica valutato con la scala ECOG (valuta quanto bene una persona può svolgere le normali attività quotidiane) compreso tra 0 (pieno benessere) e 2 (leggera limitazione), misurato entro 7 giorni dal primo trattamento.
    • Funzione adeguata degli organi principali (come fegato, reni e midollo osseo) per poter ricevere il farmaco in sicurezza.
    • Capacità di comprendere lo scopo e i possibili rischi dello studio e di firmare un consenso informato datato.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non si può partecipare se si ha un’anemia emolitica autoimmune attiva (una condizione in cui il sistema immunitario distrugge i propri globuli rossi) o una porpora trombocitopenica idiopatica attiva (una malattia in cui il corpo distrugge le proprie piastrine), e queste non sono sotto controllo.
  • Non si può partecipare se c’è coinvolgimento attivo del Sistema Nervoso Centrale (CNS) (cervello o midollo spinale).
  • Non si può partecipare se si ha una condizione, un trattamento o un risultato di laboratorio che potrebbe confondere i risultati dello studio, impedire di restare nello studio per tutta la durata prevista, o che il medico ritiene non sia nell’interesse del paziente.
  • Non si può partecipare se si hanno problemi cardiaci seri e non controllati, una storia di infarto miocardico (attacco di cuore) negli ultimi 6 mesi, oppure se il test ECG mostra un allungamento del QTc (intervallo elettrico del cuore superiore a 450 millisecondi) o altri problemi elettrici del cuore come blocco AV di secondo grado tipo II, blocco AV di terzo grado, o bradicardia (battito cardiaco inferiore a 50 battiti al minuto).
  • Non si può partecipare se si stanno assumendo attualmente farmaci che sono substrati P-gp con indice terapeutico stretto (farmaci il cui livello nel sangue deve restare molto preciso), induttori forti di CYP3A (farmaci che aumentano l’attività di un enzima che metabolizza molti medicinali) o inibitori forti di CYP3A (farmaci che riducono l’attività di questo enzima).
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Obinutuzumab

    è un anticorpo monoclonale somministrato tramite infusione endovenosa. Si lega a una proteina chiamata CD20 presente sulla superficie delle cellule B cancerose, aiutando il sistema immunitario a riconoscerle e distruggerle. Nel trial viene usato come terapia di base per i pazienti con leucemia linfatica cronica o leucemia linfatica piccola.

  • Venetoclax

    è una compressa da assumere per via orale. Blocca una proteina chiamata BCL‑2 che normalmente protegge le cellule tumorali dalla morte. Inibendo questa proteina, il farmaco favorisce la morte delle cellule leucemiche. Viene utilizzato insieme a obinutuzumab come parte della terapia di riferimento nello studio.

  • Nemtabrutinib

    è una compressa da assumere per via orale che inibisce un enzima (BTK) coinvolto nella crescita e nella sopravvivenza delle cellule leucemiche. È il farmaco sperimentale testato nel trial, somministrato in aggiunta a venetoclax e obinutuzumab per valutare se migliora i risultati del trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Obinutuzumab

    Il farmaco è somministrato per via endovenosa come soluzione per infusione. È già approvato e ampiamente studiato per il trattamento di leucemie e linfomi del sangue. È indicato principalmente per la leucemia linfatica cronica (CLL) e alcuni linfomi. Agisce legandosi al marcatore CD20 sulle cellule B, attivando il sistema immunitario che le distrugge; è un anticorpo monoclonale anti‑CD20.

  • Nemtabrutinib

    Il farmaco è disponibile in compresse da assumere per via orale. È ancora in fase di sperimentazione clinica e non è ancora approvato per uso generale. Viene testato per il trattamento della leucemia linfatica cronica (CLL) e della leucemia linfatica piccola (SLL) con alterazioni TP53. Blocca l’enzima BTK, interrompendo i segnali che favoriscono la crescita delle cellule tumorali; è classificato come inibitore della tirosina chinasi BTK.

  • Venetoclax

    Il farmaco è fornito come compressa rivestita da assumere per via orale. È già approvato e ampiamente utilizzato per la leucemia linfatica cronica (CLL) con alterazioni TP53 e per altre forme di leucemia. È indicato per CLL, SLL e alcune leucemie acute. Si lega alla proteina BCL‑2, favorendo la morte delle cellule tumorali; è classificato come inibitore di BCL‑2, un agente antitumorale orale.

Malattie studiate

  • Leucemia linfatica cronica (LLC)

    è una neoplasia del sangue caratterizzata dall’accumulo di linfociti B maturi anormali nel sangue, nel midollo osseo e nei linfonodi. La malattia può progredire lentamente, ma in presenza di aberrazioni del gene TP53 (cromosomica 17p o mutazione) la crescita delle cellule tumorali è più rapida e la risposta ai meccanismi di controllo è ridotta. Con il tempo si osserva un aumento del numero di linfociti circolanti e un ingrossamento dei linfonodi. Il coinvolgimento del midollo osseo può compromettere la produzione di altre cellule del sangue. La condizione richiede terapia quando le linee guida iwCLL 2018 indicano criteri di trattamento.

  • Leucemia linfatica piccola (LLP)

    è una forma di linfoma a cellule B che si presenta con infiltrazione di piccoli linfociti nei tessuti linfatici e nel midollo osseo. La malattia avanza con l’accumulo progressivo di queste cellule, portando a un aumento dei linfonodi e a possibili alterazioni del sangue. Quando sono presenti anomalie del gene TP53, la proliferazione cellulare è più aggressiva e la malattia tende a evolvere più velocemente. Il coinvolgimento del midollo osseo può ridurre la produzione di globuli rossi e piastrine. Secondo i criteri iwCLL 2018, la terapia è indicata al manifestarsi di specifici segni di progressione.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2026-525763-40-00Partecipanti previsti42 personePromotoreFrench Innovative Leukemia Organization

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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