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Studio su fludarabine phosphate per migliorare la sopravvivenza senza eventi in bambini e giovani adulti con leucemia linfoblastica acuta B-cell

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La B‑cell acute lymphoblastic leukemia è un tumore del sangue raro che colpisce le cellule B, tipicamente diagnosticato in bambini e giovani adulti. Il trattamento investigato combina una terapia immunitaria chiamata CAR T cell therapy, in cui le cellule T del paziente vengono modificate per riconoscere e distruggere le cellule tumorali, con la somministrazione di fludarabine phosphate, un farmaco chemioterapico somministrato per via endovenosa prima dell’infusione delle cellule modificate per favorirne l’attività.

Lo scopo dello studio è confrontare la event‑free survival di pazienti che ricevono la dose standard di fludarabine con quelli a cui viene data una dose personalizzata per raggiungere un livello specifico nel sangue. Dopo la randomizzazione, i partecipanti ricevono il regime di fludarabine assegnato e, successivamente, l’infusione di cellule CAR T; quindi vengono seguiti per diversi mesi per verificare la risposta al trattamento, la comparsa di recidiva della malattia o la necessità di ulteriori terapie. Durante il periodo di osservazione vengono monitorati eventuali effetti collaterali, inclusi sintomi noti come CRS (sindrome da rilascio di citochine) e ICANS (effetti neurologici), nonché infezioni e diminuzioni significative dei valori ematici.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Randomization

    Dopo aver aderito allo studio, vieni assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi: dose standard di fludarabine oppure dose mirata di fludarabine.

    Questa assegnazione determina il programma di trattamento che seguirai durante la fase di lymphodepletion.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione di fludarabine

    Ricevi fludarabine per via endovenosa (infusione) alla dose di 40 mg/m2.

    La somministrazione avviene secondo il protocollo dello studio prima dell'infusione di CAR T cell therapy, fino al momento programmato dell'infusione.

    L'obiettivo di fludarabine è ridurre temporaneamente le cellule del sangue (lymphodepletion) per facilitare l'azione delle cellule CAR T.

  3. Passaggio 3

    Infusione di CAR T cell therapy

    Dopo la fase di lymphodepletion con fludarabine, ricevi l'infusione di cellule CAR T, una terapia cellulare modificata per riconoscere le cellule leucemiche.

    L'infusione è eseguita in un setting ospedaliero sotto osservazione medica.

  4. Passaggio 4

    Valutazione iniziale (fino al giorno 28)

    Nei primi 28 giorni dopo l'infusione di CAR T cell therapy vengono effettuati controlli per verificare la risposta al trattamento.

    Si valuta la presenza di B-cell aplasia (assenza delle cellule B nel sangue), eventuali recidive della leucemia e la necessità di ulteriori terapie anti-leucemiche.

    Questo periodo è fondamentale per determinare il risultato primario dello studio, chiamato event free survival.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio a medio termine (fino al giorno 180)

    Da giorno 28 a giorno 180 vengono monitorati gli effetti collaterali più comuni, tra cui sindrome da rilascio di citochine (CRS), toxicità neurologica (ICANS), infezioni gravi e diminuzione delle cellule del sangue (citosenesi).

    Ogni visita comprende esami del sangue e, se necessario, valutazioni cliniche aggiuntive.

  6. Passaggio 6

    Follow‑up a lungo termine (fino a 2 anni)

    Vengono programmati controlli periodici per monitorare la ricomparsa della leucemia (relapse) e l'eventuale inizio di nuove terapie anti‑leucemiche per i primi due anni dopo l'infusione.

    La durata della B-cell aplasia e il numero di cellule CAR T nel sangue vengono valutati fino a 1 anno, mentre la B-cell aplasia nel midollo osseo viene seguita fino a 6 mesi.

  7. Passaggio 7

    Conclusione dello studio

    Al termine del periodo di follow‑up previsto, i dati raccolti completano la partecipazione allo studio.

    Tutte le informazioni relative alla tua risposta al trattamento, agli eventi avversi e alla sopravvivenza senza eventi saranno incluse nell'analisi finale.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Diagnosi di leucemia linfoblastica acuta a cellule B (B-ALL) e idoneità a ricevere il farmaco commerciale tisagenlecleucel, una terapia a base di cellule immunitarie modificate.
  • Il peso deve essere superiore a 9 kg al momento dello screening.
  • È necessaria una funzione adeguata degli organi, definita così: Fegato: bilirubina nel sangue ≤ 2 mg/dL (a meno di una condizione benigna), enzimi epatici (AST e ALT) < 5 volte il valore normale per l’età (se non sono elevati a causa della leucemia); Renali: filtrazione glomerulare (GFR) calcolata ≥ 70 ml/min/1.73 m² (misura quanto bene i reni filtrano il sangue); Cuore: frazione di eiezione del ventricolo sinistro (LVEF) ≥ 50 % valutata con MUGA, ecocardiogramma o risonanza magnetica entro 6 settimane dallo screening; Polmoni: saturazione di ossigeno ≥ 90 % misurata con pulsossimetro a riposo in aria ambiente.
  • Deve avere un stato di performance adeguato: – Età ≥ 16 anni: punteggio ECOG ≤ 1 oppure punteggio di Karnofsky > 60 %; – Età < 16 anni: punteggio di Lansky > 60 % (valuta le capacità funzionali nei bambini).
  • Disponibilità a partecipare allo studio e firma del consenso informato scritto da parte dei genitori o del rappresentante legale, con eventuale consenso del paziente stesso e assenso adeguato all’età.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Se sei noto per avere una reazione di ipersensibilità immediata o ritardata (una forte allergia) o una risposta insolita a uno dei farmaci dello studio, cioè fludarabine, ciclofosfamide o tisagenlecleucel, oppure a sostanze simili, non potrai partecipare.
  • Se il prodotto tisagenlecleucel che ricevi è considerato fuori specifica (cioè non rispetta i requisiti di qualità richiesti), sarai escluso dallo studio.
  • Se hai un’infezione attiva e non controllata (un’infezione che è ancora presente e non è stata curata), confermata da sintomi, esami di imaging o test di laboratorio come colture del sangue o PCR (un test che rileva materiale genetico di virus o batteri), non potrai partecipare.
  • Se il paziente, un genitore o un tutore non è in grado di dare consenso informato (cioè non può capire e accettare volontariamente il trattamento) o non può seguire le istruzioni del protocollo di trattamento, non sarà possibile includerti.
  • Le donne incinte o che allattano al seno (gravidanza o allattamento) non possono partecipare allo studio.
  • Se hai un’altra malattia grave, non controllata o sintomatica (come un’infezione non curata, un disturbo psichiatrico serio o una situazione sociale che impedirebbe di seguire le regole dello studio), o se il medico responsabile (PI, cioè il principale investigatore) ritiene che ci sia un rischio inaccettabile per te, sarai escluso.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Fludarabine è un farmaco chemioterapico utilizzato per ridurre il numero di linfociti, un tipo di cellule del sangue, prima di trattamenti più avanzati. Nel contesto di questo studio, il fludarabine viene somministrato tramite infusione endovenosa per preparare i pazienti a ricevere una terapia con cellule CAR T, aiutando a creare uno spazio nel sistema immunitario affinché le nuove cellule possano agire più efficacemente contro la leucemia. La terapia con cellule CAR T è un trattamento innovativo in cui le cellule del sistema immunitario del paziente vengono prelevate, geneticamente modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare specificamente le cellule leucemiche, e poi reinfuse nel paziente. Questa terapia è rivolta ai bambini e ai giovani adulti con leucemia linfoblastica acuta a recidiva o refrattaria, e viene somministrata dopo la fase di “lymphodepletion” con fludarabine.

Che cosa si sa già del trattamento

Fludarabine phosphate - È un farmaco in forma di soluzione per iniezione o infusione somministrato per via endovenosa; è disponibile come concentrato da 25 mg/ml. Attualmente è approvato e ampiamente studiato per il trattamento di alcune leucemie, soprattutto la leucemia linfoblastica acuta di cellule B. Agisce rallentando la capacità delle cellule tumorali di replicare il loro DNA, interferendo con le molecole che aiutano la crescita cellulare. È classificato come agente antimetabolita nella terapia antitumorale.

Malattie studiate

Leucemia linfoblastica acuta a cellule B - È un tumore del midollo osseo che coinvolge i linfociti B immaturi, chiamati linfoblasti. Queste cellule anomale si moltiplicano rapidamente e sostituiscono le cellule sane del sangue. Man mano che crescono, riducono la produzione di globuli rossi, piastrine e globuli bianchi normali. Il disordine può diffondersi dal midollo al sangue e agli organi come milza, fegato e sistema nervoso centrale. Con il tempo, la presenza di un alto numero di linfoblasti può compromettere le funzioni dell’organismo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2025-523096-34-00Codice del protocolloINFLUENCEPartecipanti previsti110 personePromotorePrinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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