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Autologous T-Cells Encoding A Chimeric Antigen Receptor Targeting Human B Cell Maturation Antigen

Questo articolo esplora gli studi clinici che utilizzano un nuovo farmaco chiamato “Cellule T Autologhe che Codificano un Recettore Chimerico dell’Antigene che ha come Target l’Antigene di Maturazione delle Cellule B Umane” (BCMA CAR-T) per il trattamento del mieloma multiplo. Questa terapia avanzata prevede la modificazione delle cellule T del paziente per colpire le cellule tumorali in modo più efficace. Gli studi mirano a valutare la sicurezza e l’efficacia di questo promettente trattamento per i pazienti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che hanno esaurito altre opzioni terapeutiche.

Indice dei Contenuti

Cos’è questo trattamento?

Il trattamento di cui stiamo parlando si chiama “CELLULE T AUTOLOGHE CODIFICANTI UN RECETTORE ANTIGENICO CHIMERICO MIRATO ALL’ANTIGENE DI MATURAZIONE DELLE CELLULE B UMANE.” È un tipo di terapia con cellule CAR-T, una forma di immunoterapia che utilizza le cellule immunitarie modificate del paziente stesso per combattere il cancro. Questo trattamento specifico è anche noto con il nome di prodotto PHE885 o durcabtagene autoleucel[1].

Come funziona?

Questa terapia funziona modificando le cellule T del paziente (un tipo di cellula immunitaria) per mirare e attaccare le cellule tumorali. Ecco una spiegazione semplificata del processo:

  1. Le cellule T vengono prelevate dal sangue del paziente attraverso un processo chiamato leucaferesi.
  2. Queste cellule T vengono poi geneticamente modificate in laboratorio per produrre recettori speciali sulla loro superficie chiamati recettori antigenici chimerici (CAR).
  3. I CAR sono progettati per riconoscere e legarsi a una proteina specifica chiamata antigene di maturazione delle cellule B (BCMA), che si trova sulla superficie di alcune cellule tumorali.
  4. Le cellule T modificate vengono poi moltiplicate in laboratorio e reinfuse nel paziente.
  5. Una volta nel corpo del paziente, queste cellule CAR-T possono riconoscere e attaccare le cellule tumorali che hanno la proteina BCMA sulla loro superficie[1].

Quali condizioni mediche tratta?

Questa terapia con cellule CAR-T è in fase di studio per il trattamento del mieloma multiplo recidivato e refrattario negli adulti. Il mieloma multiplo è un tipo di cancro del sangue che colpisce le plasmacellule, un tipo di globuli bianchi che normalmente producono anticorpi per aiutare a combattere le infezioni[1].

“Recidivato” significa che il cancro è tornato dopo un periodo di miglioramento, mentre “refrattario” significa che il cancro non ha risposto ai trattamenti precedenti o ha smesso di rispondere[1].

Studi Clinici Attuali

Attualmente ci sono due importanti studi clinici che coinvolgono questo trattamento:

  1. Uno studio di Fase 2 del durcabtagene autoleucel in pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario[1].
  2. Uno studio di follow-up a lungo termine per pazienti trattati con terapia con cellule CAR-T, incluso PHE885[2].

Chi è idoneo per questo trattamento?

Sulla base dello studio di Fase 2, i criteri di idoneità includono:

  • Adulti di età pari o superiore a 18 anni
  • Diagnosi di mieloma multiplo recidivato e refrattario
  • Aver ricevuto almeno 3 linee di terapia precedenti, inclusi specifici tipi di farmaci
  • Avere una malattia misurabile
  • Avere un performance status ECOG di 0 o 1 (il che significa che sono relativamente sani e in grado di svolgere le attività quotidiane)[1]

Alcuni pazienti potrebbero non essere idonei se hanno avuto determinati trattamenti precedenti o hanno specifiche condizioni mediche. È importante discutere dell’idoneità con un operatore sanitario[1].

Quanto è efficace il trattamento?

L’efficacia di questo trattamento è in fase di valutazione negli studi clinici in corso. L’obiettivo principale è valutare il tasso di risposta globale (ORR), che misura quanti pazienti vedono il loro cancro ridursi o scomparire dopo il trattamento. Altre misure importanti includono:

  • La rapidità con cui i pazienti rispondono al trattamento
  • Quanto dura la risposta
  • Per quanto tempo i pazienti vivono senza che la loro malattia peggiori (sopravvivenza libera da progressione)
  • Per quanto tempo i pazienti sopravvivono complessivamente
  • Se il trattamento elimina tutte le cellule tumorali rilevabili (negatività della malattia residua minima)[1]

Sicurezza ed Effetti Collaterali

Come per qualsiasi trattamento medico, ci sono potenziali effetti collaterali e rischi. Gli studi clinici stanno monitorando attentamente gli eventi avversi, tra cui:

  • Sindrome da rilascio di citochine (una condizione che può causare febbre, brividi e altri sintomi simil-influenzali)
  • Effetti neurologici
  • Infezioni
  • Basse conte di cellule del sangue
  • Altri potenziali effetti a lungo termine[1][2]

Studio di Follow-up a Lungo Termine

Per comprendere meglio gli effetti a lungo termine di questa e simili terapie con cellule CAR-T, è in corso uno studio separato di follow-up a lungo termine. Questo studio mira a:

  • Monitorare gli effetti collaterali ritardati
  • Tracciare per quanto tempo le cellule T modificate persistono nel corpo
  • Valutare l’efficacia a lungo termine
  • Monitorare la salute generale dei pazienti, inclusi la crescita e lo sviluppo nei pazienti più giovani[2]

Questo studio a lungo termine fornirà informazioni preziose sulla sicurezza e la durata degli effetti del trattamento nel tempo.

Aspetto Dettagli
Trattamento Cellule T autologhe che codificano un recettore chimerico dell’antigene mirato all’antigene di maturazione delle cellule B umane (BCMA CAR-T)
Condizione Target Mieloma multiplo recidivato e refrattario negli adulti
Obiettivi Principali Valutare l’efficacia, la sicurezza e la durabilità della risposta
Criteri Chiave di Eleggibilità – Adulti con mieloma multiplo recidivato/refrattario
– Almeno 3 linee precedenti di terapia
– Malattia misurabile
– Status ECOG 0 o 1
Endpoint Primari Migliore risposta complessiva (BOR) e tasso di risposta globale (ORR)
Endpoint Secondari – Negatività della malattia residua minima (MRD)
– Durata della risposta
– Sopravvivenza libera da progressione
– Sopravvivenza globale
– Sicurezza e tollerabilità
Follow-up Monitoraggio a lungo termine per l’efficacia, la sicurezza e la persistenza delle cellule T modificate

FAQ

  • Che cos’è la terapia BCMA CAR-T? La terapia BCMA CAR-T è un tipo di immunoterapia che utilizza i linfociti T del paziente, che vengono modificati per esprimere un recettore chimerico dell’antigene (CAR) che prende di mira l’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA). Questo permette ai linfociti T modificati di riconoscere e attaccare più efficacemente le cellule del mieloma multiplo.
  • Chi è idoneo per questi studi clinici? Gli studi sono principalmente rivolti a pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che hanno ricevuto almeno 3 linee di terapia precedenti, compresi specifici tipi di farmaci come IMiD, inibitori del proteasoma e anticorpi anti-CD38. I pazienti devono anche soddisfare altri criteri, come avere una malattia misurabile e un performance status ECOG di 0 o 1.
  • Quali sono gli obiettivi principali di questi studi clinici? Gli obiettivi principali includono la valutazione dell’efficacia della terapia BCMA CAR-T in termini di risposta alla malattia, la valutazione del suo profilo di sicurezza, la misurazione della durata della risposta e il monitoraggio dei risultati a lungo termine come la sopravvivenza libera da progressione e la sopravvivenza globale.
  • Come viene somministrato il trattamento? Il trattamento viene somministrato come singola infusione endovenosa dei linfociti T modificati (cellule CAR-T). Prima dell’infusione, i pazienti vengono sottoposti a un processo chiamato leucaferesi per raccogliere i loro linfociti T, che vengono poi modificati in laboratorio per esprimere il CAR che prende di mira il BCMA.
  • Che tipo di follow-up è previsto dopo aver ricevuto il trattamento? Dopo aver ricevuto la terapia con cellule CAR-T, i pazienti vengono monitorati attentamente per gli effetti sia a breve che a lungo termine. Questo include valutazioni regolari della risposta alla malattia, monitoraggio degli effetti collaterali e follow-up a lungo termine per valutare la persistenza dei linfociti T modificati ed eventuali eventi avversi ritardati. Alcuni pazienti potrebbero essere arruolati in uno studio separato di follow-up a lungo termine per monitorare potenziali effetti tardivi della terapia.

Sperimentazioni cliniche in corso su Autologous T-Cells Encoding A Chimeric Antigen Receptor Targeting Human B Cell Maturation Antigen

  • Data di inizio: 2017-07-19

    Studio di follow-up a lungo termine per pazienti trattati con CAR-T: PHE885, Tisagenlecleucel e Rapcabtagene Autoleucel

    In arruolamento

    3 1 1 1

    Lo studio riguarda pazienti che hanno ricevuto una terapia chiamata CAR-T, che utilizza cellule del sistema immunitario modificate per combattere alcune malattie. Questa terapia è stata sviluppata da Novartis o dall’Università della Pennsylvania. Le malattie studiate includono vari tipi di tumori e altre condizioni per le quali è stata utilizzata la terapia CAR-T. I trattamenti…

    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Svezia Francia Finlandia Paesi Bassi Austria Norvegia +6
  • Data di inizio: 2022-06-22

    Studio sull’efficacia di PHE885 in pazienti adulti con mieloma multiplo recidivante e refrattario

    Arruolamento concluso

    2 1 1 1

    Lo studio clinico si concentra sul trattamento del mieloma multiplo recidivante e refrattario negli adulti. Il mieloma multiplo è un tipo di cancro che colpisce le cellule del midollo osseo, responsabili della produzione di anticorpi. Questo studio utilizza una terapia innovativa chiamata darcabtagene autoleucel, che coinvolge l’uso di cellule T modificate per riconoscere e attaccare…

    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Spagna Grecia Italia Germania Francia

Glossario

  • Autologous: Derivato dalle cellule o dai tessuti del paziente stesso. In questo contesto, si riferisce ai linfociti T prelevati dal corpo del paziente.
  • CAR-T Cell Therapy: Un tipo di trattamento in cui i linfociti T del paziente (un tipo di cellula immunitaria) vengono modificati in laboratorio in modo che attacchino le cellule tumorali. CAR sta per Recettore Chimerico dell'Antigene.
  • BCMA (B-cell maturation antigen): Una proteina presente sulla superficie delle cellule del mieloma multiplo e di alcune cellule B normali. È il bersaglio dei linfociti T modificati in questa terapia.
  • Multiple Myeloma: Un tipo di tumore del sangue che si sviluppa nelle plasmacellule, un tipo di globuli bianchi presenti nel midollo osseo.
  • Relapsed and Refractory: Si riferisce al cancro che è tornato dopo il trattamento (recidivato) e non risponde al trattamento (refrattario).
  • Leukapheresis: Una procedura di laboratorio in cui i globuli bianchi vengono separati da un campione di sangue.
  • ECOG Performance Status: Una scala utilizzata per valutare come progredisce la malattia del paziente e come influisce sulle capacità di vita quotidiana.
  • Progression-Free Survival (PFS): Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive con la malattia ma questa non peggiora.
  • Overall Survival (OS): Il periodo di tempo dall'inizio del trattamento in cui i pazienti sono ancora in vita.
  • Minimal Residual Disease (MRD): Un piccolo numero di cellule tumorali che rimangono nel corpo durante o dopo il trattamento.