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Studio prospettico multicentrico sull’efficacia e tolleranza del midazolam oromucosale per sedazione palliativa proporzionale in bambini con sintomi refrattari

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda bambini che presentano sintomi refrattari, ovvero disturbi che non migliorano nonostante le terapie usuali, e che necessitano di cure palliative per alleviare il loro disagio. Il trattamento in esame è midazolam, somministrato per via mucosale orale, cioè applicato direttamente sulla mucosa della bocca, per ottenere una sedazione proporzionale che aiuti a gestire questi sintomi difficili.

Lo scopo è valutare l’efficacia e la tollerabilità di questa forma di sedazione palliativa nei bambini. Durante lo studio i partecipanti ricevono una dose di 0,15 mg per chilogrammo di peso, seguita da osservazioni regolari per verificare il livello di sollievo e la sicurezza del farmaco; il periodo di osservazione si estende per alcune settimane, con controlli programmati per monitorare eventuali effetti collaterali.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Iscrizione allo studio

    Dopo aver firmato il consenso informato, il paziente entra a far parte dello studio.

    Viene assegnato un codice identificativo che verrà usato per tutte le registrazioni.

  2. Passaggio 2

    Valutazione iniziale

    Vengono raccolti i dati clinici di base, inclusi i sintomi refrattari e le terapie in corso.

    Viene effettuata una breve visita medica per confermare l'idoneità al protocollo.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione di <b>midazolam</b>

    Il farmaco viene somministrato per via oromucosa, cioè applicato sulla mucosa della bocca.

    La dose è di 0,15 mg per chilogrammo di peso corporeo, calcolata dal medico curante.

    La somministrazione avviene secondo le indicazioni del protocollo, con la frequenza stabilita dal medico.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio degli effetti

    Viene osservato il livello di sedazione e la comparsa di eventuali effetti indesiderati.

    I sintomi vengono registrati in un diario fornito dallo studio.

    Il personale sanitario controlla regolarmente i parametri vitali.

  5. Passaggio 5

    Eventuale aggiustamento del dosaggio

    Se necessario, il medico può modificare la dose mantenendo la stessa via di somministrazione.

    Ogni variazione viene annotata e comunicata al paziente.

  6. Passaggio 6

    Visite di follow‑up

    Vengono programmate visite di controllo a intervalli stabiliti dal protocollo.

    Durante queste visite si valutano l'efficacia della sedazione e la tolleranza al farmaco.

  7. Passaggio 7

    Conclusione dello studio

    Al termine del periodo di osservazione, vengono raccolti i dati finali.

    Il paziente può interrompere la partecipazione in qualsiasi momento senza conseguenze.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Età inferiore a 18 anni al momento della firma del consenso informato (permesso scritto dato dai genitori dopo aver ricevuto tutte le informazioni).
  • Essere seguito da un team di cure palliative pediatriche (assistenza medica specializzata per bambini con malattie gravi che mira a migliorare la qualità della vita).
  • Presentare un sintomo refrattario (un sintomo che non migliora con i trattamenti abituali, indipendentemente dal tipo).
  • Avere indicazione di trattamento con midazolam (un farmaco sedativo usato per gestire il sintomo refrattario).
  • Non avere un catetere venoso centrale funzionante, o rifiutare di usarlo (un tubo inserito in una grande vena per somministrare farmaci).
  • I genitori devono poter seguire il protocollo dello studio per tutta la sua durata, compresa la raccolta dei dati.
  • Essere iscritti al sistema nazionale di assicurazione sanitaria.
  • I genitori devono firmare il consenso informato per la partecipazione.
  • I genitori devono accettare l'idea che il loro bambino potrebbe morire a casa.
  • Se la paziente è in età fertile, deve accettare di usare un metodo contraccettivo molto efficace, come ad esempio pillole orali, cerotto, impianto, dispositivo intrauterino, sterilizzazione del partner o astinenza sessuale.

Chi non può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Non si è ricevuto midazolam nelle 24 ore precedenti l’inizio dello studio; questo vale anche se il farmaco è stato usato per altri motivi (altri farmaci della classe benzodiazepine sono permessi).
  • Il paziente è già stato incluso in un altro studio chiamato SETRAPED.
  • La paziente è incinta o sta allattando al seno.
  • Il paziente ha una controindicazione nota al midazolam somministrato per via orale-mucosa, ad esempio:
    • reazione allergica (ipersensibilità) a benzodiazepine o a qualsiasi componente del farmaco,
    • diagnosi di miastenia gravis (una malattia che indebolisce i muscoli),
    • grave insufficienza respiratoria cronica (problemi seri di respirazione a lungo termine),
    • sindrome dell’apnea del sonno (interruzioni della respirazione durante il sonno),
    • grave compromissione epatica (funzione del fegato molto ridotta).
    • I genitori non sono in grado di leggere e comprendere la lingua francese.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Midazolam è un farmaco sedativo che viene somministrato attraverso la mucosa della bocca (via transmucosale). Nel contesto di questo studio, il midazolam è usato per fornire una sedazione proporzionale a bambini in cure palliative che presentano sintomi refrattari, cioè sintomi che non rispondono ad altri trattamenti. L’obiettivo è ridurre il disagio e migliorare il comfort del paziente, mantenendo un controllo sulla profondità della sedazione in base alle necessità individuali. Il farmaco agisce rapidamente, aiutando a calmare il paziente senza richiedere iniezioni o somministrazioni invasive.

Che cosa si sa già del trattamento

Midazolam - Si presenta sotto forma di soluzione per somministrazione oromucosa, cioè viene spruzzato o applicato sulla mucosa della bocca. È un farmaco già approvato e ampiamente studiato, usato soprattutto per sedare, ridurre l'ansia e controllare crisi convulsive. Agisce legandosi a dei recettori GABA nel cervello, aumentando l'effetto calmante di questo neurotrasmettitore e rallentando l'attività cerebrale. È classificato come benzodiazepina, appartenente alla categoria dei sedativi‑ipnotici.

Malattie studiate

Refractory symptoms - I sintomi refrattari sono manifestazioni cliniche che non rispondono adeguatamente a terapie standard. Si presentano in bambini con condizioni palliative e possono includere dolore, agitazione o difficoltà respiratorie. Questi sintomi tendono a persistere o a peggiorare nel tempo se non controllati, causando disagio crescente. La loro evoluzione è tipicamente caratterizzata da fluttuazioni nell'intensità, con periodi di aumento della gravità. Spesso si sviluppano in risposta a processi patologici avanzati e possono coinvolgere più sistemi corporei.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IINumero dello studio2025-523840-11-00Codice del protocolloET25-085Partecipanti previsti50 personePromotoreCentre Leon Berard

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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