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Studio fase III in pazienti pediatrici (2‑17 anni) con IgA nefropatia primaria per valutare efficacia e sicurezza di atrasentan (EXV811)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La nefropatia da immunoglobulina A primaria è una rara malattia renale in cui il sistema immunitario deposita proteine chiamate immunoglobuline A nei piccoli vasi dei reni, provocando la comparsa di proteinuria, cioè la presenza di proteine nelle urine. La condizione può portare a danni progressivi al rene e richiede un monitoraggio attento.

L’obiettivo principale dello studio è valutare se il farmaco atrasentan (noto anche come EXV811) può ridurre la quantità di proteine nelle urine. Per misurare questo effetto, i ricercatori utilizzeranno il rapporto proteine/creatinina urinario, un semplice test che confronta la quantità di proteine con quella di creatinina in un campione di urina raccolto al mattino.

Il trial coinvolge bambini di età compresa tra 2 e meno di 18 anni che assumono una compressa rivestita da atrasentan ogni giorno per circa 36 settimane. Durante questo periodo i partecipanti saranno invitati a fornire campioni di urina al mattino, a sottoporsi a controlli medici regolari e a rispondere a brevi questionari per valutare eventuali effetti indesiderati o cambiamenti nella salute generale.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Visita di screening e conferma di idoneità

    Viene effettuata una visita iniziale per verificare che i criteri di ammissibilità siano soddisfatti. durante la visita vengono raccolti campioni di urine di prima mattina (urina di prima mattina) e di sangue per misurare il rapporto proteina/creatinina (upcr) e altri esami di base.

    Vengono registrati i parametri vitali, la storia medica e le informazioni sul trattamento attuale. queste informazioni costituiscono il punto di partenza (baseline) per valutare i cambiamenti durante lo studio.

  2. Passaggio 2

    Inizio della terapia con atrasentan (exv811)

    A partire dal giorno successivo alla visita di screening, si inizia a assumere atrasentan (commercializzato come exv811) in compresse rivestite da 0,75 mg, assunte per via orale.

    La dose consigliata è una compressa al giorno, senza indicazioni di variazioni di dose, per un periodo complessivo di 36 settimane.

    L'obiettivo del farmaco è ridurre la proteinuria, cioè la perdita di proteine nelle urine, che è un segno della malattia renale.

  3. Passaggio 3

    Visite di monitoraggio periodiche

    Vengono programmate visite di controllo ogni 4 settimane per tutta la durata del trattamento. durante ogni visita si raccolgono nuovamente campioni di urine di prima mattina per valutare l'upcr e si eseguono esami del sangue per controllare la sicurezza del farmaco.

    Vengono misurati i parametri vitali (pressione arteriosa, frequenza cardiaca) e viene chiesto al paziente di segnalare eventuali effetti indesiderati o sintomi nuovi.

    Gli esami di farmacocinetica (come i livelli di atrasentan nel plasma) possono essere effettuati in alcuni punti chiave per capire come il farmaco viene assorbito e eliminato dall'organismo.

  4. Passaggio 4

    Valutazione a settimana 36

    Al termine della settimana 36 viene effettuata una visita finale. in questa visita si raccoglie nuovamente l'urina di prima mattina per misurare l'upcr e confrontare il valore con quello del baseline.

    Vengono eseguiti esami di sangue e valutazioni di sicurezza per registrare eventuali effetti avversi accumulati durante il periodo di trattamento.

    I risultati di efficacia (cambiamento della proteinuria) e di sicurezza vengono inseriti nel database dello studio.

  5. Passaggio 5

    Follow‑up post‑studio

    Dopo la conclusione del trattamento, può essere previsto un breve periodo di follow‑up per verificare che non compaiano nuovi problemi di salute correlati al farmaco.

    In questa fase si effettuano controlli di routine, ma non è più richiesto l'assunzione di atrasentan.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Età compresa tra 2 e meno di 18 anni al giorno 1 dello studio.
  • Funzione renale (eGFR) pari o superiore a 30 mL/min/1.73 m², calcolata con una formula speciale per bambini e confermata durante la fase preliminare.
  • Diagnosi di IgAN primaria confermata da biopsia renale effettuata entro 3 anni dallo screening, con meno del 50 % di cicatrici nel tessuto renale e meno del 25 % di lesioni a forma di “crescente”.
  • Presenza di proteinuria (proteine nelle urine) dovuta a IgAN, con un rapporto proteine/creatinina (UPCR) pari o superiore a 1 g/g, misurato nell’urina del primo mattino (FMV) (o, in casi eccezionali, in un campione spot) al momento dello screening, 90 e 60 giorni prima e durante la fase preliminare, nonostante il trattamento con la massima dose tollerata di ACE inibitore o ARB da almeno 120 giorni.
  • Trattamento di supporto stabile da almeno 120 giorni, includendo una dose costante di ACE inibitore o ARB (alla dose massima approvata per peso o alla dose massima tollerata), e, se si assumono diuretici, altri farmaci per la pressione alta, farmaci per l'IgAN (come gli inibitori SGLT2) o farmaci che possono influenzare l'UPCR (come gli agonisti GLP‑1), con dosi stabilizzate.
  • Peso corporeo minimo di 10 kg al momento dello screening, confermato il giorno 1 dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

15 criteri

  • Hai una forma secondaria di IgAN, cioè una malattia renale legata ad altre condizioni come cirrosi, celiachia, infezione da HIV, infezione da virus herpes simplex, dermatite erpetiforme, artrite sieronegativa, carcinoma a piccole cellule, linfoma, tubercolosi disseminata, bronchiolite obliterante, malattia infiammatoria intestinale o febbre mediterranea familiare.
  • Il tuo peso corporeo è inferiore al limite minimo del gruppo di peso in cui sei stato valutato e quel gruppo non accetta più nuovi partecipanti.
  • Hai una storia di difetto cardiaco congenito, insufficienza cardiaca o ritenzione di liquidi significativa, come edema polmonare (accumulo di liquido nei polmoni), edema periferico incontrollato (gonfiore agli arti), versamento pleurico (liquido intorno ai polmoni) o ascite (liquido nell’addome).
  • Stai usando farmaci omeopatici o a base di erbe per trattare l’IgAN, ad esempio Tripterygium wilfordii (Lei Gong Teng), Caulis sinomenii o Sinomenium acutum.
  • La tua pressione sanguigna è superiore ai valori consentiti per la tua età (sistolica >150 mmHg e diastolica >95 mmHg per 12‑<18 anni; >140/90 mmHg per 6‑<12 anni; >120/80 mmHg per 2‑<6 anni) o hai una pressione molto bassa (ipotensione) al momento dello screening.
  • Hai ricevuto in passato farmaci immunosoppressori o immunomodulatori (come ciclofosfamide, rituximab, infliximab, canakinumab, micofenolato di mofetile o di sodio, inibitori della calcineurina, inibitori del complemento, budesonide orale, corticosteroidi a dosi ≥0,5 mg/kg/giorno o >7,5 mg di prednisone/prednisolone in un giorno) entro 120 giorni (180 giorni per rituximab) prima del primo farmaco dello studio, oppure antagonisti del recettore dell’endotelina (come sparsentan) entro 120 giorni.
  • Hai gravi patologie concomitanti, ad esempio malattia cardiaca avanzata (classe NYHA III per 6‑<18 anni o classe Ross III per 2‑<6 anni), malattia polmonare severa (classe WHO III o classe PVRI III) o una malattia epatica attiva (come epatite) che il medico ritiene impediscano la partecipazione.
  • Ti è stata fatta una diagnosi clinica di vasculite IgA (IgAV o porpora di Henoch‑Schönlein), caratterizzata da rash cutanei palpabili, possibili dolori articolari o addominali.
  • Presenti o è stata riscontrata una significativa ostruzione urinaria o difficoltà a svuotare la vescica durante lo screening e al giorno 1.
  • Hai un danno renale acuto (AKI) secondo i criteri AKIN entro 4 settimane dallo screening.
  • Hai una glomerulonefrite rapidamente progressiva (RPGN), cioè una diminuzione del 50 % della funzione renale (eGFR) negli ultimi 3 mesi prima dello screening o durante il periodo di screening.
  • Il medico ritiene che tu abbia la sindrome nefrosica al momento dello screening.
  • Il valore di BNP (peptide natriuretico cerebrale) è superiore a 200 pg/mL allo screening, indicatore di stress cardiaco.
  • Il tuo emoglobina è inferiore a 9 g/dL allo screening o hai ricevuto una trasfusione di sangue per anemia negli ultimi 3 mesi.
  • Il conteggio delle piastrine è inferiore a 80.000/µL allo screening (le piastrine aiutano la coagulazione del sangue).
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Farmaci in studio

atrasentan è un farmaco sperimentale somministrato per via orale sotto forma di compressa rivestita. È stato progettato per bambini e adolescenti con una malattia renale chiamata nefropatia a immunoglobulina A (IgAN). Il suo scopo nello studio è ridurre la quantità di proteine nelle urine, un segno di danno renale, in modo da migliorare la funzione dei reni e la salute generale dei piccoli pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

Atrasentan - è una compressa rivestita da assumere per via orale. È un farmaco in fase avanzata di studio, già presente in letteratura per altre malattie renali. È usato per ridurre la proteinuria nei bambini con IgA nefropatia primaria. Blocca i recettori dell'endotelina‑1, riducendo la pressione nei piccoli vasi renali, e appartiene alla classe degli antagonisti del recettore dell'endotelina.

Malattie studiate

IgA nefropatia primaria - È una malattia renale caratterizzata dalla deposizione di immunoglobuline A nei glomeruli, le unità filtranti dei reni. Questa accumulazione provoca infiammazione e danno graduale alle strutture filtranti. Con il tempo, la perdita di proteine nelle urine può aumentare e la funzione renale può diminuire lentamente. La progressione è tipicamente lenta, ma varia da persona a persona. I sintomi possono includere urine torbide, gonfiore e affaticamento.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Età0-17FasePhase IIINumero dello studio2025-522824-29-00Codice del protocolloCEXV811B12301Partecipanti previsti28 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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